蓋德視界為大家盤點上周醫藥界重大事件。 我們將分別從「學術前沿」、「企業動態」、「研發進展」、「重點關注」這幾個方面，為您回顧上周醫藥界發生了哪些大事件。

1. 學術前沿

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10 月 27 日，中國科學院動物研究所劉光慧研究組、曲靜研究組和中國科學院北京基因組研究所張維綺研究組合作，在 Cell Stem Cell 期刊發表了題為：Decoding aging-dependent regenerative decline across tissues at single-cell resolution 的研究論文。

圖源： Cell Stem Cell 官網截取

研究通過對年輕和老年小鼠的八個組織的再生進行了全面的單細胞轉錄組分析，解讀了衰老與再生能力之間的關系。發現干細胞流動性受損和血管生成不足是導致與年齡相關的再生能力下降的主要原因。

此外，研究還發現了Arg1+ 巨噬細胞的一個獨特子集，它們在年輕組織中被激活，但在衰老的再生組織中被抑制，這表明它們在再生過程中與年齡相關的免疫反應差異中發揮著重要作用。

圖源：Cell Stem Cell官網

1. 企業動態
   

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1、君實生物宣布特瑞普利單抗獲得美國 FDA 批準上市

10 月 29 日，君實生物宣布，由公司自主研發的抗 PD-1 單抗藥物特瑞普利單抗（美國商品名：LOQTORZI?）的生物制品許可申請（BLA）于近日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準， 特瑞普利單抗由此成為 FDA 批準上市的首個中國自主研發和生產的創新生物藥。

抗PD-1單抗作用機理圖 圖源：君實生物官網

本次獲批的 2 項適應癥覆蓋了復發/轉移性鼻咽癌的全線治療，分別為：

-特瑞普利單抗聯合順鉑/吉西他濱作為轉移性或復發性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療；

-特瑞普利單抗單藥治療既往含鉑治療過程中或治療后疾病進展的復發性、不可切除或轉移性鼻咽癌的成人患者。

2、百吉生物10 月 26 日發布其創新產品 BST02 的 1/2 期臨床試驗申請獲得美國 FDA 批準

百吉生物（Biosyngen）實體瘤領域又一創新產品 BST02 的 1/2 期臨床試驗申請獲得美國 FDA 批準，用于治療所有類型的肝癌。

BST02 注射液是一款從患者自身腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）中擴增所得到的 T 細胞治療產品，屬于過繼性免疫細胞治療技術。同時，BST02 也是全球首款進入臨床開發階段的肝癌 TIL 療法。

3、10 月 24 日，阿斯利康向 FDA 遞交的鼻噴疫苗監管申請獲得受理

阿斯利康（AstraZeneca）宣布其向美國 FDA 遞交的無針鼻腔噴霧劑FluMist Quadrivalent（流感活疫苗，鼻噴式）的生物制品許可補充申請（sBLA）已被受理。

如果獲得批準，FluMist Quadrivalent 將成為首款可由符合條件的患者自行接種或由護理人員接種的流感疫苗，為接種流感疫苗增添了新的選擇。獲批后預計將于 2024 或 2025 年的流感季在美國上市。

4、Rampart Bioscience 宣布完成 8500 萬美元的 A 輪融資

近日，Rampart Bioscience 宣布完成 8500 萬美元的 A 輪融資，用于開發旨在減輕患者疾病和治療負擔的藥物。新一輪融資以奧博資本（OrbiMed）提供的 4000 萬美元種子投資為基礎，合計共籌得 1.25 億美元。

Rampart Bioscience 正在開發基于 DNA 的新型藥物，旨在克服病毒和早期非病毒基因療法的主要局限性和安全性問題，生產高效、持久、可重復給藥的基因療法。

圖源：Rampart Bioscience 官網截取

1. 研發進展
   

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1、10月26日，輝瑞和 BioNTech 宣布針對流感和 COVID-19 的基于 mRNA 的聯合疫苗項目取得積極的頂線數據

輝瑞 (Pfizer) 和 BioNTech 聯合宣布了一項 1/2 期研究 (NCT05596734) 的積極頂線結果，該研究評估了基于 mRNA 的流感和 COVID-19 聯合疫苗候選物在 18 至 64 歲健康成年人中的安全性、耐受性和免疫原性。

試驗數據顯示，兩家公司的先導制劑對甲型流感、乙型流感和SARS-CoV-2 毒株表現出強大的免疫反應。

圖源： 輝瑞官網

2、羅氏（Roche）在阿爾茨海默病臨床試驗（CTAD）大會上公布其在研抗體 trontinemab 用以治療阿爾茨海默病（AD）的 1b/2a 期試驗初步積極結果。

Trontinemab 是一款運用羅氏大腦穿梭（brain shuttle）技術的靶向淀粉樣蛋白單克隆抗體。

通過將靶向淀粉樣蛋白的單克隆抗體與可以和轉鐵蛋白受體相結合的蛋白域融合，可以有效協助抗體穿越血腦屏障，在用藥3-6個月后可以快速有效地清除大腦中的淀粉樣蛋白沉積。

3、10 月 25 日，Excision 在 2023 年歐洲基因與細胞治療學會 (ESGCT) 上展示了正在進行的 EBT-101 治療 HIV-1 的 1/2 期臨床試驗的陽性中期臨床數據

Excision BioTherapeutics 公布一項相關試驗結果，其在研 CRISPR 基因療法 EBT-101 在首次人體試驗中展現積極數據， 該療法旨在治愈人類免疫缺陷病毒 1 型（HIV-1）感染。

1. 重點關注
   

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2023年蓋倫獎獲獎名單公布

近日，美國蓋倫基金會（The Galien Foundation）公布了被譽為「 醫藥界的諾貝爾獎 」之稱的蓋倫獎（Prix Galien USA Awards）獲獎名單。該獎項自2007年設立以來表彰為改善人類健康做出的杰出科學創新，被認為是醫藥和生物醫療行業的最高榮譽之一。

2023 年美國蓋倫大獎賽獲獎者 圖源參考[3]

百時美施貴寶的 Camzyos 獲得最佳生物技術產品獎。Camzyos（mavacamten）是一款「first-in-class」、口服選擇性心肌肌球蛋白別構抑制劑，在 2022 年 4 月獲得美國 FDA 批準用于治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，也是當時 FDA 批準的首款心肌肌球蛋白別構可逆性抑制劑。

禮來的 Mounjaro 獲得最佳醫藥產品獎。Mounjaro（tirzepatide）是一款葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）和胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體雙重激動劑，于 2022 年 5 月獲美國 FDA 批準上市，用于與控制飲食和鍛煉聯用，改善成人 2 型糖尿病患者的血糖控制。

諾和諾德的 Ozempic（司美格魯肽）獲得最佳醫藥產品獎。司美格魯肽于 2017 年獲美國 FDA 批準上市用于2 型糖尿病患者的血糖控制。2021 年 6 月，司美格魯肽注射液（每周一次，2.4 mg）首次獲 FDA 批準用以治療普通肥胖患者（商品名：Wegovy），成為 FDA 自 2014 年以來所批準的首款新減肥藥。

勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的 Spevigo 獲得最佳孤兒藥/罕見病產品獎。Spevigo（spesolimab）是一款選擇性靶向白細胞介素-36 受體（IL-36R）的人源化單克隆抗體，在 2022 年 9 月獲美國 FDA 批準上市，用于治療泛發性膿皰性銀屑病（GPP）的發作。同時在 2022 年 12 月獲得中國國家藥監局（NMPA）批準上市。

CSL/uniQure 的 Hemgenix 獲得最佳孤兒藥/罕見病產品獎。Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）是一種基于腺相關病毒 5（AAV5）的基因療法，對中度至重度血友病 B 患者進行一次性治療。2022 年 11 月，Hemgenix 成為 FDA 批準的首款治療血友病 B 成人患者的基因療法。

圖源：蓋倫基金會官網

參考來源：

[1]各公司官網

[2]https://www.cell.com/cell-stem-cell/pdf/S1934-5909(23)00361-2.pdf

[3]https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-honors-2023-prix-galien-award-recipients-301969840.html?tc=eml_cleartime

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