未來生物醫藥產業主要指當前尚處于孕育和研發階段的前沿生物醫藥技術推動的、未來在疾病預防、診斷和治療方面具有廣泛應用場景的產業。

西湖大學的未來產業研究中心重點聚焦生命原理及未來醫藥、分子智造與功能、未來材料設計及創造等領域，開展了《未來產業發展趨勢研究 2023：未來生物醫藥》研究。

該研究立足于以大數據分析手段挖掘國際生物醫藥領域未來產業發展的熱點技術，運用德爾菲法向生物醫藥領域專業人士開展問卷調查，并結合當前至 2035 年我國未來生物醫藥產業發展所面臨的形勢，探索性提出我國未來生物醫藥產業重點關注和大力支持的十大領域。

注：在蓋德視界后臺回復「西湖大學」即可獲取《未來產業發展趨勢研究 2023:未來生物醫藥》完整報告。

領域一：人工智能等信息化技術在生物醫藥的應用

人工智能等信息化技術在生物醫藥領域的深度應用，即「人工智能+生物醫藥」(Artificial Intelligence+Biomedicine)， 是指企業和研究機構通過將人工智能與生物醫藥結合以實現生物醫藥領域的創新突破。

2017 年，《自然》雜志報道了一種的具有專家級皮膚癌診斷能力的 AI 系統 14，是人工智能賦能生物醫藥領域的開創性里程碑式事件。

2020 年， DeepMind 公司發布了 AI 算法AlphaFold2，其能夠基于氨基酸序列準確地預測蛋白質的 3D 結構，其預測的 精準程度可與實驗技術解析的 3D 結構相媲美。

圖源：nature

2022 年，Meta 公司基于最新的幾何深度學習模型「EquiBind」開發的ESMFold，以比 AlphaFold 2 快 60 倍速度成功預測 6 億多種蛋白質的結構。

未來，我們將看到更多人工智能應用于生物醫藥產業鏈中各環節的案例，通過人工智能的應用來進一步增強生物醫藥相關單位的產業競爭優勢。

領域二：重組抗體技術

重組抗體（Recombinant antibody）是指利用重組 DNA 等分子生物學技術產生的抗體。重組抗體的最大特點是編碼其抗體蛋白質的氨基酸或 DNA 序列是已知的。

重組抗體表達 圖源：網絡

與傳統的多克隆抗體/雜交瘤技術產生的單克隆抗體相比，其具有無動物源生產、高批次間一致性等優點，能夠滿足抗體大規模生產的需求，并以標準化的生產流程控制抗體生產質量穩定性。

此外，其還易于工程化改造。通過分子生物學、合成生物學等手段，人們可以對重組抗體進行人源化以降低免疫原性；或將重組抗體的重鏈、輕鏈或部分片段區域進行重排或替換，以設計出具有新抗體特性的重組抗體。

目前，基于重組抗體的藥物研發已成為生物制藥的主流之一。 未來，重組蛋白類藥物將在癌癥、傳染病、免疫、內分泌代謝和神經系統等疾病防治領域發揮巨大作用。

領域三：小分子抑制劑技術

小分子藥物一直在醫學進步中發揮著重要作用，并解決人們未滿足的需求，其也是每年新批準藥物中占比最大的藥物類型（2022年 FDA 批準的新藥中，小分子藥物占比超過五成），未來，小分子類藥物預計仍然將持續在新藥研發中占有較大比重。

得益于分子量較小的特點，小分子抑制劑在口服吸收性好、易于透細胞、透屏障（如血腦屏障）給藥、成藥性能好、藥物代謝動力學性質佳等方面相比于其他類型藥物有優勢。這些特點使得小分子抑制劑獲得市場和新藥研發的青睞。

未來，小分子抑制劑將更廣泛地應用于癌癥治療及其他治療領域，更多類型的小分子抑制劑將問世。

領域四：高通量測序技術

高通量測序（High-throughput sequencing）是指以高通量、快速、 高效、且經濟的方式對各種生物序列（例如 DNA、RNA、蛋白質等序列）進行測序。

高通量基因測序技術是許多研究（例如基因組學）的基石性技術，其出現對生命科學和醫學的發展起到了革命性的作用。例如，得益于高通量基因測序，被譽為人類二十世紀三大科學工程之一的人類基因組計劃得以在 2003 年完成。

圖源：網絡

隨著人類基因組測序工作的完成，生命科學的研究重心或將從基因組學拓展至蛋白質組學。

未來，高通量測序技術將被更廣泛地應用于生物醫藥領域，成為精準醫療等現代醫學領域的重要基石；高通量蛋白質測序或將成為繼高通量基因測序之后的新的產業化增長點。

領域五：藥物偶聯物技術

藥物偶聯物（Drug conjugate）是指一類運用特定的連接子（通常是化學鏈）將具有靶向定位性的配體和效應分子連接起來而產生的藥物，其核心理念是定位配體發揮靶向投遞作用，效應分子發揮治療作用。

以近年來發展較好的、具有代表性的抗體藥物偶聯物（ADC）為例，通過將抗體用作定位配體，ADC 的構成即可表示為「抗體-連接子-效應分子」。

隨著Brentuximab vedotin（商品名 Adcetris）、Trastuzumab emtansine（商品名 Kadcyla）等新型 ADC 被 FDA 批準用于治療霍奇金淋巴瘤和 HER2 陽性乳腺癌，ADC 藥物再次廣泛進入人們的研究視野。

圖源：網絡

目前， ADC 依然存在巨大的發展空間。未來，我們將看到更多類型的藥物偶聯物被批準應用于臨床，新一代的藥物偶聯物將持續為患者帶來福音。

領域六：治療性基因編輯技術

治療性基因編輯（Therapeutic gene editing）是指一類通過對基因進行靶向編輯（敲除、插入、替換、修飾等）進而獲得治療效果的療法。

2020 年，諾貝爾化學獎授予法國科學家埃瑪紐埃爾·沙爾龐捷（Emmanuelle Charpentier）和美國科學家珍妮弗·道德納（Jennifer Doudna），以表彰她們「研發了一種基因編輯方法」，即基于 CRISPR-Cas 的基因編 輯，該突破再次引爆了基因編輯相關研究的熱潮。

2023 年 12 月 8 日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了該國首個基因編輯治療藥物Casgevy，這是基因編輯治療歷史上的里程碑事件。

圖源：FDA

Casgevy 由制藥公司 Vertex Pharmaceuticals 和生物技術公司 CRISPR Therapeutics 共同開發，用于治療 12 歲及以上成人鐮狀細胞病。

未來，我們將看到更多治療性基因編輯相關新技術的誕生，人類將以前所未有的方式治愈一些目前尚無良好療法的疾?。ㄈ缁蛉毕菪图膊。?/p>

領域七：細胞治療技術

細胞治療（Cell therapy）是指一類將活細胞移植入患者體內以實現治療效果的療法。在細胞免疫療法方面，嵌合抗原受體 T 細胞（Chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）療法近年來突破迅速。

其主要原理是通過將工程化的 CAR（一種合成跨膜受體）基因引入 T 細胞，進而使 T 細胞對表達有特定腫瘤特異性抗原的腫瘤細胞進行特異性殺傷。

2017 年，首個 CAR-T 療法（由 Kymriah 公司開發）被 FDA 批準以用于治療急性淋巴細胞白血病。截止 2022 年 4 月，其他 5 種 CAR-T 療法又陸續獲得 FDA 批準。

圖源：Kymriah

未來，更多類型的細胞將被開發用于細胞治療；從患者出發的個性化、定制化細胞治療有望為更多的不治之癥提供新的治療方案。

領域八：新型藥物遞送技術

藥物遞送系統（Drug delivery system）是指在空間、時間及劑量上全面調控藥物在生物體內分布的技術體系，通過增強治療藥物對其目標部位的遞送，最大限度地減少目標外積累，從而改善患者的健康。

2018 年，FDA 批準脂質納米粒作為遞送載體的首款 RNAi 藥物 Onpattro 上市；2021 年批準脂質納米粒作為遞送載體的首款 mRNA 疫苗 Comirnaty 上市。

圖源：Pfizer

總體而言，至今已開發上市的新型藥物遞送系統產品數量仍較少。未來，為滿足各種新型藥物（如基因藥物、mRNA 藥物、多肽及蛋白質類藥物、細胞藥物等）的藥物遞送需求，我們也需要更多創新的新型藥物遞送系統。

領域九：免疫檢查點抑制劑

免疫檢查點抑制劑（Immune checkpoint inhibitor）是指一類針對腫瘤的免疫治療藥物，其主要機理是通過阻斷一類被稱為免疫檢查點的蛋白質，以恢復免疫系統對腫瘤細胞的殺傷能力，從而起到腫瘤治療的作用。

2018 年，美國科學家詹姆斯·艾利森（James Allison）和日本科學家本庶佑（Tasuku Honjo）因在免疫檢查點抑制劑方面的貢獻而獲得諾貝爾生理學或醫學獎。

圖源：Nobel

目前上市的免疫檢查點抑制劑主要是針對免疫檢查點PD-1/PD-L1或CTLA-4的單克隆抗體型藥物。未來，隨著人們對腫瘤免疫調節機理的更深入研究，有望開發出更多能夠適用于不同腫瘤治療的免疫檢查點抑制劑。

領域十：腦機接口技術

專家問卷反饋中，腦機接口技術是被相對較多提及的，對未來生物醫藥將有潛在重大影響的技術。

腦機接口（Brain-Computer Interface，BCI）是指一種人機連接方式，其可以將腦信號直接與機器（最常見的是計算機、芯片或機器人肢體）建立通信通路。

根據《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和 2035 年遠景目標綱要》，腦科學和人工智能為國家戰略科技力量，而腦機接口技術（腦機融合技術）是其中的關鍵技術。

未來，腦機接口技術有望促進腦科學和人工智能領域的研究突破，并在神經精神疾病的診斷、治療、康復等臨床領域取得更廣闊的應用。

本文羅列了我國未來生物醫藥產業重點關注和大力支持的十大領域，完整報告可以在后臺回復「西湖大學」獲取。

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撰寫編輯：kk / 封面圖來源：西湖大學官網

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