1月13日，在政協南通市第十三屆委員會第四次會議開幕會上，市委書記吳新明在講話中，穿插不少實例，分享了多個干字當頭、干出精彩的典型故事。

“過去一年，不管經歷了怎樣的酸甜苦辣，每位南通人都積極進取、奮發有為，用“凡人微光”挺起奮進新時代的脊梁。一批江海英才匯聚南通顯身手。”

一批批“老南通”“新南通”“洋南通”匯聚江海大地，立足各自領域深耕鉆研實現了人生出彩與城市精彩的雙向成就。就像吳書記提到的國外來通的李龍承，他扎根南通，憑借對生物醫藥領域的執著熱愛與不懈努力，創辦中美瑞康，成功研發出原研藥，成為“洋南通” 在這片土地上發光發熱、實現雙向成就的生動縮影。

作為 RNA 激活（RNAa）現象的發現者和開拓者，李龍承博士在科研和醫學創新領域成就斐然。出身臨床醫生的他，曾擔任美國加州大學舊金山分校副教授與獨立 PI，以及中國醫學科學院北京協和醫院特聘教授及中心實驗室主任，積累了豐富的科研經驗和深厚的學術底蘊。2006 年，李龍承博士首次發現并命名“RNA 激活”現象，開辟全新研究領域。他迄今發表論文80 余篇，被引用次數高達 13800 余次，并連續三年入選“中國高被引學者”（Highly Cited Chinese Researchers）榜單，擁有 6 項美國專利。

出類拔萃的他為何要來南通創辦企業？本期通商薈帶你了解。

顛覆性的發現

1998年，在國內做了13年泌尿外科臨床醫生的李龍承做了一個改變職業生涯軌跡的決定，出國深造，前往加州大學舊金山分校（UCSF）從事博士后研究。

彼時，他選擇的研究方向是腫瘤DNA甲基化。對于李龍承來說，這是一個全新的學科領域，很多實驗從來沒有做過，由于相關書籍很少，且當時網絡信息極其匱乏，很多實驗所需的protocol很難找到。

如何解決這一問題？李龍承萌生了一個想法：自己創建一個開放性的protocol匯集網站。

1999年6月，僅僅用了2個月的時間，李龍承就依靠自己業余愛好（計算機），建成了名為Protocol Online的網站。作為一種開放性的工具，該網站深受研究人員歡迎，有人將其譽為“生物學的雅虎”。3個月后，Protocol Online被奧克蘭一家生物信息學公司看中，作為收購條件，李龍承加入了這家公司，任Bioinformatics Scientist。

2000年下半年，李龍承回到UCSF，繼續開展腫瘤DNA甲基化相關的研究。由于當時RNA干擾（RNAi）領域興起，且李龍承本身也對這項新技術非常感興趣，因此，他“重操舊業”，又創建了名為RNAiWeb的網站，希望為該領域的科學研究提供一些支援。

在創建RNAiWeb的過程，隨著對RNA干擾（RNAi）機制理解越來越深入，李龍承產生一個想法：RNA干擾（RNAi）通路有可能調控著腫瘤中不同基因甲基化的情況。因為，甲基化是基因表達沉默的一種機制，而RNA干擾（RNAi）被發現能夠誘導基因沉默現象。

為了驗證這一想法，李龍承選擇了一個用于研究DNA甲基化的基因，并設計了針對該基因啟動子的小干擾RNA（siRNA）。他們的假設是，siRNA進入細胞后會促進靶基因的甲基化，最后導致基因表達的沉默或者下調。然而，結果非常出人意料，當將siRNA轉到細胞中后，靶基因表達非但沒有沉默，而且有非常明顯的激活效果。

“看到這個結果，我們心中有非常大的疑惑，甚至不相信這個結果是真的。”李龍承說。

為了驗證這一發現，團隊對同一個靶基因進行了10多次的重復實驗，后來在更多的基因上看到同樣的現象，他們最終確定，“siRNA”導致基因激活的現象真實存在。

基于這一顛覆性的發現，李龍承將這一現象命名為RNA激活（RNA activation），同時給調控這一現象的RNA分子取了了一個新的名字：小激活RNA (saRNA)。相關研究成果于2006年11月正式發表在PNAS雜志上。

喚醒創業夢

李龍承的這一發現開創了一個全新的RNA激活研究領域，是首個證實小RNA具有激活作用的工作。2008年，他與搭檔Robert Place獲得了舊金山一家知名創投公司的支持，計劃成立一家初創公司，推動RNA激活技術的商業化。遺憾的是，UCSF并沒有將相關知識產權授權給他們，而是給了由諾獎得主創辦、當時已經名聲響亮、致力于RNAi療法開發的公司Alnylam。

“從Business的角度考慮，學校的決定是可以理解。與一家start-up公司相比，Alnylam確實更具有短期內實現商業回報的可能性。”李龍承解釋道。

然而，與UCSF的期待相反，Alnylam拿到RNA激活相關授權不久后，公司的主攻方向——RNA干擾（RNAi）領域的發展進入了低潮，一批早期項目臨床開發受挫、制藥巨頭頻頻關閉項目，使得RNAi療法開發進入“至暗時期”。

2014年，因資金困難，無法同時開發RNA干擾（RNAi）和RNA激活（RNAa）兩個技術平臺，Alnylam徹底放棄了RNA激活藥物的開發，UCSF收回了相關IP，之后授權給了英國的MiNA Therapeutics公司。

“IP在Alnylam的那幾年，他們主要負責合成實驗所需的材料，我們實驗室幫助他們完成了RNA激活的早期體內驗證工作，包括進行了兩項saRNA治療腫瘤（前列腺癌及膀胱癌）的臨床前研究[2-3]，但由于人員和投入的精力有限，實際上，RNA激活技術向臨床轉化在Alnylam耽誤了幾年。”李龍承回憶道。

在MiNA公司拿到RNA激活知識產權的同一年，李龍承受聘于中國醫學科學院北京協和醫院，回國發展。

2015年，應Springer Nature邀請，李龍承牽頭RNA激活領域首本專著的撰寫。令他意想不到的是，正是這本書，再次激發他創業的沖動。

在書籍籌備期間，李龍承邀請了RNA激活領域的一批頂級科學家來貢獻不同的章節，其中包括MiNA的兩位創始人。在與其中一位創始人溝通的過程中，李龍承了解到一個振奮人心的治療案例：一位肝癌患者，在接受saRNA治療后，腫瘤明顯縮小，直到最后幾乎完全消失。這一臨床結果喚醒了李龍承的創業夢。

他說：“在美國，我失去了兩次獲得RNA激活相關IP自主創業的機會。除了2008年與Alnylam競爭失敗，2013年波士頓知名創投公司Third Rock Ventures也想投資我們創業，遺憾的是，當時我們沒能從Alnylam手中拿回IP。”

2017年，手握5000萬元天使輪融資，李龍承創辦的中美瑞康正式落戶江蘇如東高新區生命健康產業園，聚焦以“RNA激活”技術為核心的創新藥研發。

“在2015-2016年，中國創新藥環境剛剛起步時，如東高新區生命健康產業園能夠接受并看好這樣一項非常前沿的技術，需要超前的眼光和魄力。而5000萬元的天使輪融資，即便放到現在，也是非常高的規模。”李龍承說道。

攻克醫學難題

基于RNA激活技術和自主開發的Smart-TTC saRNA藥物開發平臺，中美瑞康建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應癥涵蓋神經退行性與神經肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等，為諸多疾病領域中無法成藥的靶點、無法治愈的疾病提供創新型治療方案。

李龍承博士（左）及中美瑞康副總裁、首席戰略官謝文凱博士（右）與蔡磊先生（中）首次約見

2022年初，著名漸凍癥（ALS）抗爭者蔡磊先生已經確診漸凍癥超過兩年。在這段艱難的時光里，蔡磊始終奔走于科學家和投資者之間，他的事跡被多家媒體廣泛報道。同年4月，李龍承通過新聞得知蔡磊正竭盡全力推動漸凍癥藥物研發，便主動與其建立聯系。

當時由于疫情原因，身處上海的李龍承和在北京的蔡磊從建立聯系起就一直在線上保持密切的科研溝通。蔡磊在看到RAG-17的藥理藥效及RNA干擾技術對漸凍癥救治帶來的希望時，決定迅速與李博士團隊展開臨床前動物實驗。雙方克服重重困難，在4月至7月間完成了實驗的藥效評估，最終僅耗時90多天，有效加快了藥物研發進程。2022年8月，蔡磊與李龍承在上海正式見面，推進加快臨床，搶救病人。同年11月，雙方開始正式推動開展IIT（研究者發起的臨床研究）。

2023年3月，RAG-17獲得了美國FDA孤兒藥資格認定，隨后獲臨床試驗許可；2024年5月，RAG-17正式在中國獲批臨床（國內首款獲批臨床的漸凍癥RNAi療法），成為目前全球唯一一款在中美均獲批臨床的漸凍癥RNAi療法。

2024年11月19日，中美瑞康宣布其自主研發的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，成功獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS），是中美瑞康與蔡磊攜手推進的第二款針對漸凍癥的小核酸藥物。

2024年12月30日，中美瑞康在漸凍癥（ALS，肌萎縮側索硬化癥）治療領域取得的重要突破再次受到全球關注，李龍承博士團隊榮膺2024年度生命科學破冰獎。該獎項由ALS患者及抗爭者蔡磊先生和夫人段睿女士設立，旨在鼓勵和表彰在中華人民共和國境內（包括港、澳、臺地區）為漸凍癥研究和生命救治作出突出貢獻的科學家、生物醫藥公司、科技企業及醫生，以推動 ALS 領域的科學研究與發展，為攻克這一醫學難題匯聚力量。

作為首個由患者組織頒發的生命科學獎項，它最關注、最核心的評判標準是對病人的實際貢獻，即是否真正可實現對患者的生命救治。2024年度獎金總額為500萬元人民幣，由破冰未來公司與攻克漸凍癥慈善信托聯合支持，凝聚了社會各界的關懷與力量，為攻克ALS這一醫學難題注入了持久動力。

此次獲獎，是對中美瑞康在ALS藥物開發及技術創新上的高度肯定，也彰顯了公司團隊持續推動全球ALS治療進步的努力和決心。

2024上半年，如東經濟開發區（高新區）申報海外人才計劃50人、省“333工程”計劃3人，4人入選市“江海英才”，其中中美瑞康李龍承團隊入選“攀峰計劃”，全縣唯一。

一個高端人才，帶來一個創新團隊，做強一家科技企業，帶動一個優勢產業的“鏈式”效應正在如東不斷顯現。

近年來，如東縣全面落地落實人才新政“70”條，聚焦新能源、新材料、生命健康等重點產業，引育高層次人才625人，國家級人才64人，持續推動產業集群向創新集群轉變。實施“扶海英才”計劃，給予高層次人才項目資助超億元，充分激發人才創新創業活力。

科技創新是產業騰飛的翅膀，而科研人才又是創新發展的“金鑰匙”。化身科技創新的探索者，才可能成為產業發展的領先者。在尋求創新而又尚未取得最終突破的關鍵時期，是最難熬的日子。科研人員需要雪中送炭的光亮，照亮他們繼續攀登科學高峰的路，呵護他們不斷追尋未知的科學探索精神。而如東正在探索搭建一個從引進、培育到使用的完整的人才鏈條，聚力打造“雨露充沛、水豐林茂”的人才發展生態，以高層次的平臺聚才，以靈活的體制機制用才，以優質的服務環境留才，打造聚才“洼地”和用才“高地”，讓科研人才更“暖心”，更“舒心”。

來源：江海南通、藥渡、醫藥魔方、中美瑞康、漸愈互助之家、如東發布