2025年5月6日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）宣布，其自主創新研發的體內基因編輯藥物ART001，在治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中獲得了優異的臨床數據。2023年8月，ART001啟動了中國第一個基于非病毒載體的體內基因編輯產品的人體臨床研究（IIT），截至目前，所有受試者均已完成72周隨訪。最新的臨床數據顯示，給藥72周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降且依舊維持穩定在90%以上，個體下降最高可達95%。

更多的與療效相關的生物標志物或療效指標也從不同角度提示ART001可穩定或延緩ATTR患者的疾病進展，如：高敏肌鈣蛋白（hs-cTnT）和N末端腦鈉肽前體（pro-BNP）隨研究觀察時間的延長而降低；mBMI指標與ATTR-PN患者神經功能惡化及生存期縮短相關，其在中高劑量組中，相較低劑量組顯示出更明顯的增加趨勢；在72周的隨訪中，中高劑量組的多發性神經病殘疾（PND）評分和紐約心臟病協會（NYHA）心功能分級的癥狀評分和分級，均維持不變。截至目前的研究數據均提示ART001可通過降低致病蛋白TTR的水平，進一步實現維持ATTR患者的營養狀況、保護神經纖維、有效控制患者外周神經癥狀和延緩心臟功能惡化的療效，進而有效提高了患者的生活質量。

2023年，所有患者均未出現輸注相關反應，未發現1級以上的肝酶升高，且無任何DLT及SAE發生。而在迄今為止長達72周的隨訪中，未觀察到任何延遲性不良事件，也無任何新的值得關注的安全性事件發生。

臨床研究結果表明，ART001可通過單次給藥實現在ATTR患者中長期穩定降低TTR蛋白水平的優異療效，臨床證據提示患者可實現更全面的臨床獲益，且安全性極佳。

銳正基因的ART001是中國首個進入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內基因編輯藥物。該藥物已于2024年7月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）藥品評審中心（CDE）批準開展臨床試驗，并于同年8月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）臨床試驗許可，成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產品，目前已進入劑量擴展研究階段。在72周臨床試驗中，ART001展現出優異的有效性和安全性。體外數據顯示，即使在幾十倍的飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯。

綜合獲得的安全和有效的臨床數據，ART001已經達到全球同行業頂尖水平，并有望成為ATTR適應癥的Best-in-class藥物。2024年全球ATTR藥物銷售額近70億美元，預計于2030年將增長至百億美元規模，復合年均增長率近10%。隨著ATTR市場的快速增長，新治療技術也成為國際藥物開發的熱點，非病毒載體的體內基因編輯藥物就是其中代表。

銳正基因創始人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示："ART001在為期4-72周的人體臨床試驗觀察中，單次給藥即可實現超過90%的轉甲狀腺素蛋白（TTR）基因敲除效率，且該療效已持續穩定保持近18個月。基于這一突破性進展，我們相信基于非病毒載體的體內基因編輯療法有望為全球患者帶來更安全、有效且可及的創新治療方案。"

銳正基因（蘇州）有限公司簡介：

銳正基因成立于2021年，專注于開發基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術和產品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優勢的創新治療方案。

公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經驗的專業化團隊，建立了全球首個經臨床驗證的產業級、端到端體內基因編輯技術平臺，系統布局了相關技術與產品知識產權，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經獲得美國專利授權。

公司構建了針對遺傳性罕見病和難治常見病的產品管線組合。2023年8月，針對ATTR的產品ART001成為中國第一個進入人體臨床試驗的、以LNP為載體的體內基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國第一個和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類產品。2025年2月，針對HeFH（靶點為PCSK9）的產品ART002成為全球首個在人體內達到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-C的同類產品。ART001和ART002的安全性和有效性數據均具有成為全球best-in-class產品的潛力。

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