治療神經(jīng)退行性疾病，禮來合作開發(fā)潛在“first-in-class”療法

Alchemab Therapeutics公司今日宣布，已與禮來公司（Eli Lilly and Company）達成一項許可協(xié)議，合作開發(fā)Alchemab旗下用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）及其他神經(jīng)退行性疾病的潛在“first-in-class”療法ATLX-1282。本次交易總額最高可達4.15億美元，包括未披露的預(yù)付款，以及潛在的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)、商業(yè)化里程碑付款和銷售分成。根據(jù)協(xié)議條款，Alchemab將負責(zé)將該項目推進至早期1期臨床試驗階段，此后由禮來主導(dǎo)后續(xù)的全部開發(fā)和商業(yè)化工作。

Alchemab的獨特平臺運用先進的機器學(xué)習(xí)和人工智能技術(shù)，解析人類免疫反應(yīng)的復(fù)雜性，識別與對難治性疾病具有天然抗性的個體相關(guān)的特異性抗體。該平臺依托超過6000例在神經(jīng)退行性疾病、免疫學(xué)、腫瘤學(xué)和健康老齡化等領(lǐng)域中精心篩選與高度整理的患者樣本，將實驗室蛋白科學(xué)與生物學(xué)、機器學(xué)習(xí)、人類樣本和專有數(shù)據(jù)分析方法有機融合，并借助超級計算機對數(shù)百萬條抗體序列進行分析，進而發(fā)現(xiàn)具有獨特作用機制的新靶點和抗體。

通過研究，Alchemab在攜帶通常會導(dǎo)致額顳葉癡呆（FTD）突變、但卻能維持健康的老年人群中，發(fā)現(xiàn)了一種抗體，并成功識別了其靶點。進一步研究證明了該靶點在神經(jīng)保護方面的重要性，且適用于包括ALS和FTD在內(nèi)的多種神經(jīng)退行性疾病。

一線治療套細胞淋巴瘤，阿斯利康BTK抑制劑組合獲歐盟委員會批準(zhǔn)

阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布，其重磅布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑Calquence（acalabrutinib）與苯達莫司汀（bendamustine）和利妥昔單抗（rituximab）構(gòu)成的組合療法，已在歐盟（EU）獲得批準(zhǔn)，用于治療不適合自體造血干細胞移植的初治套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

此次批準(zhǔn)基于3期臨床試驗ECHO的積極結(jié)果。該研究結(jié)果曾在2024年歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）年會上公布，并發(fā)表于

Journal of Clinical Oncology

Calquence是一種第二代選擇性BTK抑制劑，通過共價結(jié)合BTK來抑制其活性。在B細胞中，BTK信號通路可激活一系列促進B細胞增殖、遷移、趨化及黏附的關(guān)鍵下游信號通路。目前，Calquence已在多個國家和地區(qū)獲批用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）、小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）和MCL。

潛在“first-in-class”干眼癥療法達3期臨床主要終點，計劃年中遞交新藥申請

Aldeyra Therapeutics日前宣布，在研療法reproxalap在治療干眼癥的一項3期隨機、雙盲、載體對照干眼艙試驗中達到預(yù)設(shè)主要終點。該公司計劃在年中向美國FDA遞交新藥申請（NDA）。

數(shù)據(jù)顯示，在眼部不適癥狀方面，reproxalap組（n=58）患者在進入干眼艙后80至100分鐘期間的眼部不適評分（0?100分）上，與載體對照組（n=58）相比具有統(tǒng)計學(xué)顯著優(yōu)勢（最小二乘均值差為-6.5；95% CI：?10.5, ?2.5，P=0.002）。Aldeyra預(yù)計將在與FDA討論后，于2025年年中重新提交NDA，預(yù)計審評周期為六個月。

Reproxalap是一款潛在“first-in-class”的在研小分子活性醛抑制劑。活性醛含量會在眼部或系統(tǒng)性發(fā)炎時上升，造成眼睛發(fā)炎、淚水分泌降低、眼睛發(fā)紅以及改變淚水內(nèi)脂質(zhì)組成，許多干眼癥患者具有較高的活性醛水平。Reproxalap通過與活性醛共價結(jié)合，防止它們與蛋白產(chǎn)生相互作用，從而降低眼部的炎癥。

參考資料：

[1] Alchemab Therapeutics signs landmark $415m licensing agreement for ATLX-1282 with Eli Lilly and Company. Retrieved May 6, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/alchemab-therapeutics-signs-landmark-415m-licensing-agreement-for-atlx-1282-with-eli-lilly-and-company-302446216.html

[2] Calquence plus chemoimmunotherapy approved in the EU as first and only BTK inhibitor for 1st-line mantle cell lymphoma. Retrieved May 6, 2025, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/calquence-combination-approved-in-eu-for-1l-mcl.html

[3] Aldeyra Therapeutics Achieves Primary Endpoint in Phase 3 Dry Eye Disease Chamber Trial of Reproxalap and Plans NDA Resubmission. Retrieved May 6, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250506374075/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Dry-Eye-Disease-Chamber-Trial-of-Reproxalap-and-Plans-NDA-Resubmission

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