上海
全球首例個性化基因編輯療法成功治療嬰兒罕見遺傳病
2025年5月15日，醫療團隊宣布成功使用個性化基因編輯療法治療了一名患有罕見遺傳病的嬰兒。這項突破性治療采用CRISPR技術對患者DNA中的突變進行編輯，標志著基因治療領域的重大進展。
該病例中的患者是一名患有CPS1缺乏癥的新生兒，這種疾病在出生后第一周死亡率高達50%。治療團隊基于CRISPR技術開發了個性化基因編輯方案，成功修復了致病基因。這項治療結合了多年來的聯邦資助醫學研究成果，包括CRISPR技術的發現和人類基因組測序技術。
醫學專家指出，這種基因編輯方法未來可能用于治療其他遺傳疾病，如鐮狀細胞貧血、囊性纖維化等。雖然已有兩種基于CRISPR的藥物獲得FDA批準用于治療鐮狀細胞貧血，但該領域仍有廣闊探索空間。
研究結果已發表在《新英格蘭醫學雜志》上，并由曾負責FDA基因治療監管工作的醫生撰寫評論文章。這項突破性治療為基因醫學開辟了新途徑，為更多遺傳病患者帶來希望。
參考鏈接:
https://www.engadget.com/science/doctors-successfully-treated-a-baby-with-the-first-ever-personalized-gene-editing-therapy-202307902.html
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