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5月19日，據Nature雜志報道，一名罹患罕見免疫缺陷病的少年，在接受先導編輯（Prime Editing）技術修復DNA突變治療后，其免疫細胞功能得到改善。這是Prime Editing技術在人體內的首次臨床試驗。

來源：Nature

該藥物（名為PM359）由Prime Medicine開發，可靶向慢性肉芽腫?。–GD）的p47phox變體。PM359由體外經先導編輯器（Prime Editor）修飾的自體造血干細胞（HSC）組成，這些編輯器旨在糾正含有致病突變的高比例細胞。PM359已獲得FDA的罕見兒科疾病藥物認定和孤兒藥認定。

巴黎內克爾兒童醫院基因治療專家Annarita Miccio指出，目前判斷療效為時尚早：需要6個月到1年時間才能確認編輯后的干細胞是否成功定植。雖然如此，她仍認為該療法展現了治療這一疑難病癥的潛力，特別是考慮到該公司此前在小鼠實驗中取得的積極成果。

▌基因編輯技術的持續升級

目前唯一上市的基因編輯療法——基于CRISPR-Cas9的基因編輯療法Casgevy，于2023年底在歐洲和美國獲批上市，用于治療鐮狀細胞病和β-地中海貧血。該療法費用超過200萬美元，目前其商業化推進緩慢，2024年銷售額不足1000萬美元。

David Liu開發的堿基編輯（base editing）技術已進入多項臨床試驗。5月15日，NEJM發表論文，報道了人類首次實現為單個病人定制基因編輯療法，并成功治療了一名患有罕見致命遺傳疾病的嬰兒，該療法使用的堿基編輯技術。

相比之下，Prime Editing具備更高可編程性，能精準實現DNA片段的改寫、插入或刪除。

▌商業化困境

盡管早期數據積極，Prime Medicine仍宣布將不再自主推進PM359療法的研發，公司聲明表示"正在探索該療法的外部臨床開發合作"。

公司聯合創始人David Liu坦言，這反映了罕見病基因治療開發的現實困境："科學進步已使眾多患者受益成為可能，但最終不僅是科技問題，更是經濟考量。"

公布臨床數據的同一天，Prime Medicine宣布戰略重組計劃，調整其管線優先順序，CEO職位變動，以及新一輪的裁員計劃（裁員25%）。

受此消息影響，Prime Medicine當日股價下跌16%。

來源：雪球

▌未來挑戰

選擇慢性肉芽腫病作為Prime Editing首戰頗具戰略意義：該病最常見類型只需插入兩個缺失堿基即可修正，而這正是傳統CRISPR或堿基編輯難以可靠實現的。Prime Medicine的療法需要提取患者造血干細胞進行體外編輯，再回輸體內。這種個性化治療方案成本高昂，患者還需接受強化化療清除原有干細胞。

公開資料顯示，多家公司正從體外編輯轉向體內直接給藥方案。David Liu實驗室也在聚焦"基因置換"技術，希望通過通用療法治療同一基因的不同突變。Prime Medicine表示將繼續開發體內給藥型Prime Editing療法，重點布局囊性纖維化和兩種肝臟疾病。

這些案例凸顯了基因療法發展的雙重挑戰：既要突破技術瓶頸，也要破解商業化難題。隨著編輯工具持續進化，如何在創新與可及性之間取得平衡，將是決定下一代基因療法成敗的關鍵。

參考資料：

[1]https://www.nature.com/articles/d41586-025-01593-z

[2]https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-announces-breakthrough-clinical-data-showing

[3]https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-announces-strategic-restructuring-focus

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