全球藥物研發進展

1. 恒瑞醫藥降糖新藥「瑞格列汀二甲雙胍片」獲批上市

5月22日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）官網宣布，批準恒瑞醫藥申報的1類創新藥瑞格列汀二甲雙胍片（I）/（II），該藥配合飲食控制和運動，適用于適合接受磷酸瑞格列汀和鹽酸二甲雙胍治療的2型糖尿病成人患者改善血糖控制。公開資料顯示，這是恒瑞醫藥開發的二肽基肽酶Ⅳ（DPP-4）抑制劑磷酸瑞格列汀與二甲雙胍組成的固定劑量復方制劑。該產品通過兩種不同作用機制達到降血糖作用，同時固定劑量復方制劑（FDC）可以減少藥物漏服、提高治療依存性。復方制劑中的瑞格列汀為一款二肽基肽酶Ⅳ（DPP-4）抑制劑，已于2023年6月在中國獲批用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。

2. 眾生睿創1類創新藥獲批上市，治療甲流

5月22日，中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，眾生藥業控股子公司眾生睿創申報的1類創新藥昂拉地韋片上市申請已獲得批準，適用于成人單純性甲型流感患者的治療。根據眾生藥業公開資料，昂拉地韋片是一款流感RNA聚合酶PB2蛋白抑制劑。昂拉地韋片治療成人單純性甲型流感的隨機、雙盲、安慰劑或奧司他韋對照的3期臨床試驗（EPOCH201）顯示，昂拉地韋片600 mg QD較安慰劑組能夠顯著縮短七項流感癥狀緩解時間（TTAS）和發熱緩解時間，并能快速降低和清除體內流感病毒，且安全性、耐受性良好。

3. 艾力斯/加科思KRAS G12C抑制劑「戈來雷塞」獲批上市

5月22日，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序附條件批準艾力斯申報的1類創新藥枸櫞酸戈來雷塞片（glecirasib，商品名：艾瑞凱），該藥適用于至少接受過一種系統性治療的鼠類肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C 突變型的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。本次獲批是基于一項在中國開展的II期注冊性臨床研究（NCT05276726）結果。2024年8月，艾力斯與加科思簽署戰略合作協議，艾力斯獲得在中國（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區）研究、開發、生產、注冊以及商業化KRAS G12C抑制劑戈來雷塞和SHP2抑制劑JAB-3312的獨占許可。加科思保留戈來雷塞及JAB-3312在該地區以外的所有權利，可以繼續進行該兩項藥物的研發工作。根據協議條款，艾力斯將就此項授權向加科思支付1.5億元首付款，最高達7.0億元的開發及銷售里程碑付款，以及兩位數比例的銷售提成，上述金額為含增值稅金額。

4. 諾誠健華CD19單抗「坦昔妥單抗」在中國獲批上市

5月21日，中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，諾誠健華申報的坦昔妥單抗（tafasitamab）的新藥上市申請已獲批準。根據NMPA藥品審評中心（CDE）此前優先審評公示，該藥本次獲批的適應癥為聯合來那度胺治療不適合自體干細胞移植條件的復發/難治彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。坦昔妥單抗是一款靶向CD19的Fc結構域優化的人源化單克隆抗體。2021年8月，諾誠健華和Incyte就坦昔妥單抗在大中華區的血液瘤和實體瘤開發和獨家商業化簽訂了合作和許可協議。2024年6月，諾誠健華在2024年歐洲血液學協會（EHA）年會上公布了一項在中國人群中評估坦昔妥單抗聯合來那度胺治療復發/難治性DLBCL患者的安全性和有效性的2期單臂開放標簽研究的積極結果。數據截至2024年1月29日，獨立評審委員會（IRC）評估的ORR為73.1%，其CR率為32.7%，PR率為40.4%。研究者評估的ORR為69.2%，CR和PR均為34.6%。

5. 勃林格殷格翰腦卒中新藥在華獲批

5月21日，國家藥監局（NMPA）網站顯示，勃林格殷格翰的替奈普酶（TNK-tPA，英文商品名Metalyse，中文商品名美通立）獲批上市，用于治療成人缺血性卒中。2023年12月，勃林格殷格翰宣布替奈普酶（TNK-tPA）在中國開展的III期臨床試驗ORIGINAL研究達到預期。Metalyse（替奈普酶）是勃林格殷格翰經典溶栓產品愛通立（阿替普酶）的基因工程變構體。目前，Metalyse已在90多個國家獲批用于ST段抬高型心肌梗死（STEMI）的溶栓治療。替奈普酶可以比阿替普酶更快完成注射（5秒鐘 vs 60分鐘），缺血性卒中患者發作后4.5小時內，在血栓切除術前使用替奈普酶，可以產生更高的再灌注率（22% vs 10%）、更好的功能性結局。

6. 葛蘭素史克每月一次IL-5單抗在美獲批治療慢阻肺病

5月22日，GSK宣布FDA已批準美泊利珠單抗（mepolizumab，商品名：Nucala）用于附加維持治療嗜酸性粒細胞表型慢性阻塞性肺病（慢阻肺病，COPD）。該藥物是第一個獲批COPD適應癥的IL-5藥物，也是COPD領域首個可每月給藥的生物制劑。美泊利珠單抗治療COPD的療效在III期MATINEE研究中得到了證實。研究的主要終點為中度至重度COPD的年惡化率。結果顯示，治療104周后，美泊利珠單抗組患者的年惡化率顯著低于安慰劑組（0.80 vs 1.01，P=0.01）。

7. 拜耳血友病療法再獲FDA批準

5月20日，拜耳（Bayer）公司宣布，美國FDA批準Jivi（重組DNA衍生的長效凝血因子VIII濃縮物）用于7歲及以上血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏癥）兒科患者。Jivi（BAY94-9027）是一種通過聚乙二醇修飾延長半衰期的重組凝血因子VIII，在臨床試驗中它的半衰期達到了17.9個小時，是對照組的1.4倍。該療法在2018年獲FDA批準用于常規預防性治療接受過前期治療的12歲以上血友病A患者。而此次批準則基于Alfa-PROTECT和PROTECT Kids研究的數據，這些研究證明了Jivi在7至12歲以下重度血友病A兒童中的安全性和有效性。

8. 每9個月給藥一次，羅氏創新眼科療法再獲FDA批準

5月23日，羅氏（Roche）宣布，美國FDA批準Susvimo（ranibizumab）100 mg/mL用于治療糖尿病視網膜病變（DR）。根據新聞稿，Susvimo是首個經FDA批準可持續釋放、并在每9個月僅需一次補充給藥的DR治療方案，已被證實可維持患者的視力。Susvimo是一種雷珠單抗藥物輸送系統，為一款可再填充的眼部植入物，可通過一次性門診手術植入眼內。此次FDA的批準主要基于Pavilion臨床3期研究的一年期積極結果。分析結果顯示，接受每9個月補充Susvimo治療的患者在糖尿病視網膜病變嚴重程度評分（DRSS）方面取得顯著改善，即與根據病情進展按需接受抗VEGF注射治療的對照組患者相較，Susvimo組患者眼部因糖尿病引起的損傷程度較輕。此外，Susvimo治療組在一年內無一例患者需要額外輔助治療。該藥物在試驗中的安全性與已知的安全特征一致。

9. 正大天晴PD-L1聯合療法新適應癥獲批，一線腎癌

5月21日，中國國家藥監局（NMPA）官網最新公示，正大天晴鹽酸安羅替尼膠囊和貝莫蘇拜單抗注射液的新適應癥上市申請已獲得批準。根據正大天晴公開資料可知，本次獲批的是二者的聯合療法，用于一線治療晚期不可切除或轉移性腎細胞癌（RCC）。貝莫蘇拜單抗是正大天晴研發的全新序列的創新抗PD-L1人源化單克隆抗體，該藥于2024年5月在中國首次獲批上市，安羅替尼是正大天晴開發的新型小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑，于2018年在中國首次獲批上市。正大天晴公布了1類創新藥安羅替尼聯合貝莫蘇拜單抗一線治療晚期RCC平行對照3期臨床研究（ETER100）的最新研究成果，安羅替尼聯合貝莫蘇拜單抗治療組中位無進展生存期（PFS）顯著延長至18.96個月，客觀緩解率（ORR）提升至71.6%，總生存期（OS）呈獲益趨勢。

10. 恒瑞卡瑞利珠單抗獲批新適應癥，聯合法米替尼二線治療宮頸癌

5月21日，國家藥監局（NMPA）網站顯示，恒瑞醫藥的卡瑞利珠單抗聯合法米替尼二線治療宮頸癌的上市申請已獲批準。蘋果酸法米替尼膠囊是恒瑞自主研發的小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑。此次批準是基于一項關鍵性臨床II期研究——卡瑞利珠單抗聯合法米替尼對比卡瑞利珠單抗單藥或研究者選擇化療治療復發轉移性宮頸癌的隨機、開放、對照、多中心的II期臨床研究（試驗編號：SHR-1210-II-217，NCT04680988）。在2023年ESMO大會上，吳小華教授作為主要研究者首次公布了初步分析的療效數據：截至2023年4月21日，研究者評估的卡瑞利珠單抗聯合法米替尼組中位無進展生存期（PFS）為8.1個月(95% CI：6.2-12.4)，卡瑞利珠單抗單藥組中位PFS為4.1個月(95% CI：2.1-5.1)，研究者選擇的化療組中位PFS為2.9個月(95% CI：2.0-6.2)。

百奧泰「烏司奴單抗」在美國上市

5 月 23 日，百奧泰發布公告，稱其 BAT2206（烏司奴單抗）注射液已獲美國 FDA 批準上市。該產品也已向中國 NMPA 和歐洲 EMA 遞交上市許可申請，并獲得受理。BAT2206 是百奧泰根據中國 NMPA、美國 FDA、歐洲EMA 生物類似藥相關指導原則開發的烏司奴單抗生物類似藥，目前已在多個國家和地區達成授權合作。其美國地區的合作企業為 Hikma Pharmaceuticals。原研由強生開發，2024 年斬獲了 103.61 億美元的銷售額。

吉利德TROP-2 ADC一線治療三陰性乳腺癌III期研究再獲成功

5月23日，吉利德宣布了III期ASCENT-03研究取得了積極結果。該研究達到了主要終點，與化療相比，Trodelvy（戈沙妥珠單抗）在不適合接受PD-1/PD-L1抑制劑治療（即PD-L1陰性或無法接受免疫治療）的一線轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）患者中，顯示出高度顯著且具有臨床意義的無進展生存期（PFS）改善。Trodelvy是一種first-in-class的靶向TROP-2的ADC。ASCENT-03研究是在一線mTNBC中第二個顯示出Trodelvy相較于標準化療具有臨床意義優勢的III期研究。結合此前評估Trodelvy聯合K藥用于既往未治療的PD-L1+ mTNBC患者的ASCENT-04研究的積極結果，Trodelvy有望成為所有一線mTNBC患者的基石治療方案。ASCENT-04研究的詳細數據將在即將舉行的美國臨床腫瘤學會（ASCO）會議上公布。

羅氏公布PI3Kα抑制劑3期臨床最新OS結果

5月22日，羅氏（Roche）公布其INAVO120臨床3期研究的最新總生存期（OS）結果。該研究評估其口服小分子療法Itovebi（inavolisib）與CDK4/6抑制劑Ibrance（palbociclib）和氟維司群（fulvestrant）聯用，治療腫瘤攜帶PIK3CA突變、激素受體（HR）陽性、人類表皮生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌成年患者，這些患者在接受輔助內分泌治療時或完成輔助內分泌治療后疾病復發。截至2024年11月15日，中位隨訪時間為34.2個月。Itovebi組合療法組患者的中位OS為34.0個月（95% CI：28.4-44.8），安慰劑組的中位OS為27.0個月（95% CI：22.8-38.7），兩組數據具統計學差異（p=0.0190），且各關鍵亞組的OS獲益一致。此外，Itovebi組合療法組患者在6、12、18、24和30個月的生存率分別為96.8%、87.0%、74.3%、65.8%和56.5%，安慰劑組則分別為90.1%、76.7%、67.2%、56.3%和46.3%。

信達生物PD-1/IL-2α雙抗融合蛋白擬納入突破性療法

5月23日，國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）官網顯示，信達生物的PD-1/IL-2雙特異性抗體融合蛋白IBI363擬納入突破性療法，用于治療經含鉑化療及抗PD-1/PD-L1免疫治療失敗的局部晚期或轉移性鱗狀非小細胞肺癌。IBI363是由信達生物自主研發的全球首創PD-1/IL-2α-bias雙特異性融合蛋白，同時具有阻斷PD-1/PD-L1通路和激活IL-2通路兩項功能。此前，IBI363已被CDE納入突破性治療藥物（BTD）品種名單，擬定適應癥為既往未經過系統性治療的不可切除局部晚期或轉移性肢端型及黏膜型黑色素瘤。

正大天晴首次公布HER2雙抗ADC臨床數據

5月22日，2025年ASCO會議摘要內容公布，正大天晴首次公布了HER2雙抗ADC藥物TQB2102的臨床數據。注射用TQB2102是正大天晴自主研發的一種靶向HER2兩個非重疊表位ECD2及ECD4的抗體偶聯藥物（ADC）。TQB2102通過設計氘代設計，在合成過程也避免使用了第一三共DS8201所保護的連接子結構，巧妙的繞過了可切割連接子的專利保護。截至2024年11月1日數據截止，中位隨訪時間為7.16個月。隊列1的ORR為53.4% (39/73)，7.5mg/kg劑量組(58.3%)的ORR優于6.0mg/kg劑量組(48.7%)。在HR陽性患者(27/50，ORR 54.0%)和HR陰性患者(12/23，ORR 52.2%)的亞組中均觀察到了客觀緩解。

科倫博泰TROP2 ADC第4項適應癥申報上市

5月22日，科倫博泰Trop2 ADC新藥蘆康沙妥珠單抗的新適應癥上市申請獲得受理，這也是其申報的第4個適應癥。根據科倫博泰發布的公告，此次申報的適應癥為既往接受過內分泌治療且在晚期或轉移性階段接受過其他系統治療的不可切除的局部晚期或轉移性HR+/HER2-乳腺癌成人患者。此次上市申請是基于OptiTROP-Breast02三期臨床數據，根據預設的中期分析，該三期臨床達到PFS主要終點，同時顯示出OS獲益趨勢。蘆康沙妥珠單抗已有2項適應癥獲批上市，分別是既往至少接受過2種系統治療（其中至少1種治療針對晚期或轉移性階段）的不可切除的局部晚期或轉移性三陰性乳腺癌、經EGFR-TKI和含鉑化療治療后進展的EGFR突變陽性的局部晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌。此外，蘆康沙妥珠單抗用于治療經EGFR-TKI治療后進展的EGFR突變局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的新增適應癥上市申請已獲CDE受理，并被納入優先審評審批程序。

鞍石生物小分子肺癌新藥「安達替尼」申報上市

5月22日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，鞍石藥業申報的1類新藥苯甲酸安達替尼膠囊上市申請獲得受理。公開資料顯示，安達替尼是一款新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制劑（EGFR-TKI）。該藥的本次上市申請此前已經被CDE納入優先審評，適應癥為：用于治療既往經含鉑化療和/或PD-1/PD-L1免疫治療時或治療后出現疾病進展，或不耐受，并且經檢測確認存在表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的患者。安達替尼（PLB1004）膠囊是一款EGFR小分子抑制劑，具有高選擇性，可以透過血腦屏障。

智翔金泰單抗新藥申報上市，預防破傷風

5月22日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，智翔金泰申報的1類新藥GR2001注射液上市申請獲得受理。公開資料顯示，GR2001是一款靶向破傷風毒素（TeNT）的單克隆抗體，能特異性結合破傷風神經毒素，有效阻斷其進入神經元細胞，從而預防破傷風。GR2001是一條150kDa的單鏈蛋白，經過翻譯后修飾，形成由重鏈和輕鏈組成的活性毒素。GR2001能特異性結合破傷風神經毒素重鏈C端，阻斷其進入神經元細胞，預防破傷風。從作用機制上來說，單抗類產品具有安全性和耐受性良好，免疫原性低，可控性和可及性更強等優勢。該產品此前已經被CDE擬納入突破性治療品種，用于預防破傷風。2024年8月，智翔金泰宣布GR2001注射液已順利完成2期臨床試驗，將正式啟動3期臨床試驗。

科濟藥業CAR-T細胞療法擬納入優先審評，治療胃癌

5月20日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，科濟藥業全資子公司愷興生命科技申報的舒瑞基奧侖賽注射液擬納入優先審評，該產品擬用于治療CLDN18.2表達陽性、至少二線治療失敗的晚期胃/食管胃結合部腺癌。針對該適應癥，舒瑞基奧侖賽此前已經被CDE納入突破性治療品種。舒瑞基奧侖賽是一款靶向Claudin18.2蛋白的自體CAR-T細胞候選產品。2025年3月，科濟藥業宣布舒瑞基奧侖賽在中國開展的針對晚期胃癌/食管胃結合部腺癌的確證性2期臨床試驗（CT041-ST-01）的研究結果摘要已被2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會接受進行口頭報告。

三生制藥PD-1/VEGF雙抗首個三期臨床啟動，頭對頭挑戰K藥

5月20日，三生制藥在ClinicalTrials.gov注冊了PD-1/VEGF雙抗SSGJ-707的一項三期臨床試驗，用于一線治療PD-L1陽性晚期非小細胞肺癌（NSCLC），這是該品種邁入的首個III期臨床研究。本項研究計劃入組420名局部晚期或轉移性NSCLC患者，SSGJ-707將作為單藥頭對頭挑戰默沙東PD-1單抗Keytruda（帕博利珠單抗）。臨床預計于2026年7月完成主要終點數據。就在同一天，三生制藥宣布將SSGJ-707除中國以外的全球權益授權給輝瑞。交易總金額高達60.5億美元，其中預付款12.5億美元，一舉刷新中國創新藥對外授權的首付款記錄，后續還有48億美元里程碑付款和輝瑞1億美元的股份認購。

百時美施貴寶TYK2抑制劑新適應癥國內申報上市

5 月 20 日，CDE 官網顯示，BMS 的氘可來昔替尼片新適應癥上市申請獲受理。根據臨床試驗進展，推測適應癥為銀屑病關節炎。氘可來昔替尼是一款酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制劑，通過與 TYK2 的調節結構域結合實現高度選擇性，促成對 TYK2 及其下游功能的變構抑制。2023 年 10 月，氘可來昔替尼在中國首次獲批上市，用于治療適合系統治療或光療的成年中重度斑塊狀銀屑病患者。今年 3 月，BMS 公布了氘可來昔替尼治療活動性銀屑病關節炎的 III 期 POETYK PSA-2 試驗的積極結果。

每月一針長效降脂，反義寡核苷酸療法3期積極結果公布

5月20日，Ionis Pharmaceuticals宣布，其開發的“first-in-class”反義寡核苷酸（ASO）療法Tryngolza（olezarsen）在Essence臨床3期研究中取得積極的頂線結果。該研究針對伴有或不伴有動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風險的中度高甘油三酯（TG）血癥患者。結果顯示，olezarsen在治療6個月后顯著降低了患者的甘油三酯水平，達到主要終點，在6個月時，80毫克和50毫克劑量組分別實現了與安慰劑相比61%和58%的TG水平降低（p<0.0001）。且在所有關鍵次要終點上也取得統計學顯著改善。Ionis計劃在即將召開的科學會議上公布這項研究的完整數據。同時，olezarsen用于治療嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）的關鍵性3期CORE和CORE2研究結果預計將于2025年第三季度公布。

IL6單抗新藥II期臨床達到積極頂線結果

5月20日，Tourmaline Bio公司宣布，其進行中的2期TRANQUILITY臨床試驗取得積極的頂線結果。該試驗評估其在研單抗pacibekitug以每季一次或每月一次皮下注射的方式，用于治療高敏C反應蛋白（hs-CRP）水平升高的3級或4級慢性腎病（CKD）患者的效果。研究顯示，與安慰劑相比，所有pacibekitug治療組在第90天均實現了快速、顯著且持久的hs-CRP水平降低，具有高度統計學意義（所有治療組p<0.0001）。其中，每季一次50 mg給藥組的hs-CRP平均降低幅度超過85%。根據新聞稿，pacibekitug為在臨床試驗中首個在每季給藥頻率下可顯著降低hs-CRP水平的IL-6抑制劑。

艾加莫德皮下注射治療CIDP的ADHERE研究中國亞組數據公布

5月19日，在英國愛丁堡舉行的國際周圍神經病學會（PNS）年會上，ADHERE研究中國亞組數據以海報形式公布。ADHERE是迄今為止規模最大的CIDP患者臨床研究，這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估艾加莫德皮下注射用于治療CIDP的有效性和安全性。研究包括一個開放標簽A階段，對艾加莫德皮下注射應答的患者隨后進入隨機、安慰劑對照的B階段。研究結果顯示，艾加莫德皮下注射在中國慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）患者中展現出具有臨床意義的有效性，中國入組患者在階段A的應答率達77.6%（95% CI: 64.7-87.5%）；在B階段，與安慰劑相比，艾加莫德皮下注射使復發風險降低了69%，（HR：0.313，95% CI：0.109-0.905）。艾加莫德皮下注射顯示出起效迅速的特點，并且在INCAT殘疾評分、I-RODS、握力等多項評估指標上均維持了臨床獲益。

信諾維EZH2抑制劑擬納入突破性治療品種

5月19日，據CDE官網最新公示，信諾維申報的XNW5004片擬納入突破性治療品種，擬用于治療既往接受過至少3線全身系統治療的復發或難治性濾泡性淋巴瘤（EZH2野生型）患者。XNW5004是一款靶向EZH2（增強子同源物2）的底物競爭性小分子抑制劑，由信諾維醫藥自主研發。此前，該藥已被CDE納入突破性治療用于外周T細胞淋巴瘤（PTCL），此次針對濾泡性淋巴瘤的新適應癥入選，進一步拓寬了其抗腫瘤潛力。

石藥集團EGFR ADC獲FDA快速通道資格認定

5 月 19 日，石藥集團宣布 ，其首創表皮生長因子受體（EGFR）抗體偶聯藥物 (ADC) CPO301 已獲 FDA 授予第三項快速通道資格 ，用于治療不伴有 EGFR 突變或其他驅動基因改變 (AGA) ，且既往經含鉑化療和抗 PD-(L)1 抗體治療后出現疾病進展的晚期或轉移性非鱗狀非小細胞肺癌（Nsq-NSCLC）成年患者 。 CPO301 是一款 EGFR ADC，由西妥昔單抗優化而來，并與拓撲異構酶 I 抑制劑偶聯，可與腫瘤表面的 EGFR 特異性受體結合，通過內吞作用進入細胞，釋放毒素，達到殺傷腫瘤細胞的作用。此前 CPO301 已獲 FDA 授予兩項快速通道資格：治療經 EGFR 靶向治療（包括奧希替尼在內的第三代 EGFR 抑制劑）后復發/難治的，或不適合 EGFR 靶向治療的 EGFR 突變轉移性 NSCLC 患者（2023年6月）；治療 EGFR 過度表達而在接受含鉑化療和抗 PD-(L)1 治療或之后出現疾病進展的復發或轉移性 Sq-NSCLC 患者（2024年9月）。

再鼎醫藥DLL3 ADC獲FDA快速通道資格認定

5 月 19 日，再鼎醫藥宣布，美國 FDA 已授予具有同類首創潛力的Delta樣配體 3（DLL3）抗體藥物偶聯物（ADC）ZL-1310 快速通道資格認定，用于治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）。ZL-1310 包含人源化抗 DLL3 單克隆抗體，該抗體與新型喜樹堿衍生物（一種拓撲異構酶 1 抑制劑）連接作為其有效載荷。目前 ZL-1310 正在開展全球 Ia/Ib期臨床研究（NCT06179069），此前已獲得FDA 授予的治療小細胞肺癌的孤兒藥資格。

又一款干眼癥新藥國內報上市，來自兆科眼科

5 月 19 日，兆科眼科發布公告，透過與 NMPA 就環孢素眼用凝膠（前稱環孢素 A 眼凝膠）進行全面溝通及新藥申請前討論，NMPA 已受理該藥基于先前完成的第 III 期臨床試驗（COSMO 研究）結果以及對該項臨床試驗進行的進一步數據挖掘及事后分析提交的新藥申請。環孢素眼用凝膠是兆科眼科于中國開發以供治療中重度干眼癥的創新環孢素凝膠。有別于 Restasis 乳液配方，環孢素眼用凝膠是專利水凝膠，其專利權已于中國以至國際范圍獲批。此一創新配方提升環孢素于眼表的藥物代謝動力學效能及曝露量，給予環孢素更多時間抑制干眼癥。

漸凍癥臨床III期獲批，股價暴漲

5月19日，BrainStorm 宣布，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已批準公司啟動 NurOwn? 針對 ALS 的 Phase 3b 臨床試驗。這項即將啟動的 Phase 3b 試驗的設計細節已經與 FDA 在一項 特殊方案評估 (SPA) 下達成一致。這意味著研究的終點和統計方法被認為足以支持未來的生物制品許可申請 (BLA) 提交。截止5月19日晚，公司股價大漲40%。BrainStorm 作為一家專注于神經退行性疾病成人干細胞療法，其專有的 NurOwn? 技術平臺，采用了一種創新的自體細胞療法方法。簡單來說，它利用患者自身的骨髓來源的間充質干細胞 (MSCs)。迄今為止，已有大約 170 名 ALS 患者在四項已完成的臨床試驗中接受了 Autologous MSC-NTF 細胞的治療。試驗結果表明，Autologous MSC-NTF 細胞的給藥是安全且耐受性良好的。

新藥II/III期臨床失敗，治療SORD缺乏癥

5月18日，Applied Therapeutics 宣布，其針對罕見神經肌肉疾病索爾比醇脫氫酶缺乏癥（SORD 缺乏癥）的 govorestat II/III 期 INSPIRE 研究未能達到主要終點。這項針對 56 名 CMT-SORD 患者的研究，其主要目標是在12個月時，與安慰劑相比，10米步行-跑步測試 (10MWRT) 顯示出改善。然而，研究并未實現這一主要目標。在此之前去年12月， Applied Therapeutics 治療兒童經典型半乳糖血癥的 govorestat 申請也遭到了FDA的拒絕。FDA 在拒絕申請的同時，還發布了一封警告信，對 Applied 在針對經典型半乳糖血癥的 47 名患者研究中的臨床試驗操作提出了批評。

全球交易合作動態

1. 施維雅收購燁輝醫藥小分子Menin抑制劑

5月23日，施維雅（Servier）與燁輝醫藥（BioNova）宣布雙方已達成確定性協議，施維雅將收購BN104，這是一款潛在同類最佳的Menin抑制劑，目前處于I/II期臨床開發階段，用于治療急性白血病。根據協議條款，燁輝醫藥將因其出售BN104而獲得現金支付，以及開發和監管里程碑付款。BN104是由燁輝醫藥設計和發現的一種新型、高效的高選擇性小分子。BN104 定位為潛在同類最佳的Menin抑制劑，用于治療存在KMT2A基因重排或 NPM1突變的急性白血病。

2. 恒瑞醫藥港股上市開門紅

5月23日，恒瑞醫藥在香港聯合交易所主板正式掛牌上市（股票代碼：1276.HK），邁入“A+H”雙平臺時代。截至5月23日下午，公司股價大漲了29.63%！最新總市值達3771億港元。恒瑞醫藥此次港股IPO共計發行2.245億股，募集約99億港元資金，成為近五年港股醫藥板塊最大IPO。截至今年一季度，恒瑞醫藥賬上仍握有240.86億元貨幣資金，資金充裕。

3. 4.7億美元！賽諾菲收購Vigil Neuroscience

5月22日，巴黎，賽諾菲宣布已達成協議收購Vigil Neuroscience（NASDAQ:VIGL)，這是一家臨床階段生物技術公司，專注于開發神經退行性疾病的新型療法。此次收購是賽諾菲四大戰略疾病領域之一的神經學領域，增強了賽諾菲的早期產品線，包括VG-3927，該產品將在阿爾茨海默病的2期臨床研究中進行評估。VG-3927是一種口服小分子TREM2激動劑。激活TREM2有望增強阿爾茨海默病中小膠質細胞的神經保護功能。根據合并協議的條款，賽諾菲和Vigil已達成以下協議：賽諾菲將在交割時以每股8美元的現金收購Vigil的所有已發行普通股，股權價值約為4.7億美元（在完全稀釋的基礎上）。此外，Vigil的股東將獲得每股Vigil股份的不可轉讓或有價值權（CVR），這將使其持有人有權獲得2美元的遞延現金支付（CVR可達1.175億美元），前提是VG-3927的首次商業銷售。

4. 三星生物拆分生物仿制藥業務

5月22日，三星生物制劑公司（Samsung Biologics）宣布重大戰略調整：將生物仿制藥業務剝離至新成立的控股公司“三星Epis控股”，專注于核心的合同開發與生產組織（CDMO）服務。根據周四在韓國發布的監管文件，三星生物制劑將專注于成為純粹的CDMO企業，而新成立的子公司將專注于生物仿制藥業務和投資。文件顯示，三星生物制劑的生物仿制藥部門Samsung Bioepis的所有資產將被轉移到新公司，該公司暫定名為Samsung Episholdings。

5. 超20億美元！羅氏“加碼”分子膠

5月21日，Orionis Biosciences宣布與羅氏集團成員基因泰克達成第二次多年合作，共同開發針對腫瘤領域新穎和具有挑戰性靶點的小分子單價分子膠藥物。雙方的首次合作建立于2023年9月，主要是開發針對腫瘤和神經退行性疾病等疾病領域具有挑戰性靶點的分子膠藥物。首次合作首付款為4700萬美元，里程金超20億美元。基于最新合作的協議條款，Orionis將負責分子膠的發現和優化，而基因泰克將負責這些分子膠的后續臨床前和臨床開發、監管申請和商業化。Orionis將獲得1.05億美元的預付款，并有資格獲得潛在的研究、開發、商業和凈銷售里程碑付款，其總額可能超過20億美元，以及潛在的合作產品銷售分層版稅。

6. 美敦力拆分糖尿病業務

5月21日，據《華爾街日報》周三援引知情人士消息報道，美敦力計劃將其糖尿病業務分拆為一家獨立公司。新公司將由美敦力糖尿病部門負責人Que Dallara領導，預計擁有約8000名員工，總部設立于加利福尼亞州北嶺市。據報道，此次拆分計劃將在18個月內完成。在2024財年，美敦力糖尿病業務收入達到24.88億美元，同比增長10.0%，顯示出一定的增長潛力。此次拆分動作被視為美敦力優化業務結構、聚焦核心領域的重要戰略舉措。

7. 超60億美元！三生制藥PD-1/VEGF雙抗授權輝瑞

5月20日，三生制藥發布公告，公司及附屬子公司沈陽三生、三生國健與輝瑞簽署協議，向輝瑞獨家授予突破性PD-1/VEGF雙特異性抗體SSGJ-707在全球（不包括中國大陸）的開發、生產、商業化權利。根據協議，三生制藥將獲得12.5億美元不可退還且不可抵扣的首付款，以及最高可達48億美元的開發、監管批準和銷售里程碑付款。公司還將根據授權地區的產品銷售額收取兩位數百分比的梯度銷售分成。同時，輝瑞還將于協議生效日認購三生制藥價值1億美元的普通股股份。

8. 靖因藥業下一代長效FXI靶向siRNA授權出海

5月20日，靖因藥業與CRISPR Therapeutics宣布雙方達成戰略合作伙伴關系，將攜手推進siRNA療法的聯合開發與商業化進程。該合作將雙方在研發與產業化方面的互補能力相結合，共同開發并商業化下一代長效Factor XI（FXI）靶向小干擾RNA（siRNA）療法SRSD107，用于治療血栓及血栓栓塞性疾病。根據協議條款，靖因藥業將獲得CRISPR Therapeutics支付的9500萬美元現金及現金等價物作為首付款，并有資格獲得超8億美元的預付款和里程碑付款。雙方將以50-50的成本和利潤分攤機制共同開發SRSD107。此外，協議還授予CRISPR Therapeutics在未來獨家引進最多兩個額外siRNA項目的優先授權權利。

9. 2.56億美元！Regeneron收購23andMe部分資產

5月19日，Regeneron（NASDAQ:REGN）宣布它已被提名為領先的人類遺傳學和生物技術公司23andMe Holding Co.破產拍賣的中標人。Regeneron計劃以2.56億美元收購23andMe的個人基因組服務?（PGS）、全面健康和研究服務業務線及其生物庫和相關資產，并讓23andMe繼續不間斷地提供所有消費者基因組服務。根據破產法院和監管機構的批準以及其他慣例成交條件，該交易預計將于2025年第三季度完成。

10. 2.7億美元！BioMarin收購Inozyme Pharma

近日，BioMarin Pharmaceutical（Nasdaq:BMRN）和Inozyme Pharma（Nasdaq:INZY）宣布BioMarin已達成最終協議，以每股4.00美元的全現金交易收購Inozym，總對價約為2.7億美元。該交易已獲得兩家公司董事會的一致批準，預計將于2025年第三季度完成，但須經監管部門批準、成功完成收購要約和其他慣例成交條件。此次收購將加強BioMarin的酶療法組合，增加一種晚期酶替代療法INZ-701，目前正在評估該療法用于治療外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP1）缺乏癥。INZ-701在兒童中的第一項3期關鍵研究的數據預計將于2026年初公布，2027年可能獲得監管部門的批準。