日前，IQVIA人類數(shù)據(jù)科學研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）發(fā)布了名為Global Oncology Trends 2025的研究報告。這款報告不但對全球腫瘤學研發(fā)管線的特征和趨勢進行了詳細分析，而且也揭示了抗癌新藥給患者帶來的真實獲益。本文將與讀者分享這一報告的精彩內(nèi)容。點擊文末“閱讀原文/Read more”即可訪問IQVIA網(wǎng)站，瀏覽英文報告。

腫瘤學試驗數(shù)目日益增長

腫瘤學臨床試驗在全球藥物研發(fā)中占據(jù)核心地位。2024年共啟動2162項腫瘤學試驗，占所有臨床試驗的41%，較2019年增長12%，較十年前則增長58%。在不同階段的分布上，2期試驗（包括1/2期、2a期和2b期）占比最高，為48%，1期和3期試驗分別占38%和14%。

▲2015-2024年腫瘤學試驗數(shù)量統(tǒng)計（圖片來源：參考資料[1]）

值得關(guān)注的是，腫瘤學研究正日益聚焦于罕見癌癥。2024年，74%的新啟動試驗針對罕見癌癥，較2023年提升3%。此外，實體瘤仍為研發(fā)重點，占2024年啟動的腫瘤臨床試驗達79%，同比增長1%。整體來看，腫瘤學臨床試驗結(jié)構(gòu)正持續(xù)演進，體現(xiàn)出業(yè)界對精準治療及罕見病領(lǐng)域投入的不斷加深。

▲腫瘤學試驗多由新興生物醫(yī)藥公司發(fā)起（圖片來源：參考資料[1]）

在試驗發(fā)起主體方面，2024年，尚未商業(yè)化的新興生物醫(yī)藥公司主導(dǎo)了53%的腫瘤學臨床試驗，是十年前的兩倍多；另有8%的試驗由具備一定商業(yè)化能力的新興公司主導(dǎo)。與此同時，大型藥企的參與比例持續(xù)下滑，從2015年的60%降至2024年的28%，顯示出其更傾向于通過收購方式在藥物開發(fā)的后期介入，而非主導(dǎo)早期研發(fā)階段。

腫瘤學新興治療模式加速增長

在治療策略方面，抗體偶聯(lián)藥物（ADC）憑借將毒性有效載荷精準遞送至癌細胞、降低傳統(tǒng)化療非特異性毒性的優(yōu)勢，已成為實體瘤治療的關(guān)鍵方向。

▲腫瘤學試驗中不同治療模式的藥物占比（圖片來源：參考資料[1]）

2024年，ADC相關(guān)實體瘤試驗達到228項，成為實體瘤領(lǐng)域增長最快的治療方式，而血液系統(tǒng)腫瘤領(lǐng)域的ADC試驗為21項。未來，ADC研發(fā)將持續(xù)拓展新靶點、開發(fā)多樣化的細胞毒載荷與分子結(jié)構(gòu)，并進一步優(yōu)化安全性和劑量控制。

▲2017-2024年獲批的ADC以及相關(guān)試驗數(shù)量（圖片來源：參考資料[1]）

多特異性抗體近年來在腫瘤治療中發(fā)展迅猛，可同時結(jié)合多個靶點，通過引導(dǎo)免疫細胞攻擊腫瘤，或調(diào)節(jié)多個信號通路發(fā)揮作用。目前，多特異性抗體已在實體瘤和血液系統(tǒng)腫瘤試驗中分別占據(jù)10%和14%的比例，反映出該技術(shù)在多靶點、多機制治療策略中的應(yīng)用潛力不斷提升。

▲2015-2024年多特異性抗體相關(guān)試驗數(shù)量（圖片來源：參考資料[1]）

截至目前，全球已有14款雙特異性抗體獲批上市，其中7款用于血液系統(tǒng)腫瘤，7款用于實體瘤。2024年，美國FDA批準3款實體瘤適應(yīng)癥的雙特異性抗體上市；同年，全球啟動的相關(guān)臨床試驗接近250項，較2019年增長256%，其中超過三分之二處于后期開發(fā)階段，以2期試驗為主。目前，該類藥物的研發(fā)集中于多發(fā)性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤（NHL）、非小細胞肺癌和結(jié)直腸癌等適應(yīng)癥。同時，三特異性抗體等更復(fù)雜的多特異性抗體形式也逐步進入臨床開發(fā)階段，為精準靶向治療帶來更多可能。

放射性配體療法（RLT）通過將放射性物質(zhì)精準遞送至癌細胞，同時最大限度減少對健康組織的損傷，是近年來受到不少關(guān)注的新興治療方式。目前已有兩款RLT療法獲得FDA批準。過去十年間，共有168項RLT相關(guān)臨床試驗啟動，其中包括75項用于前列腺癌、36項用于神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、14項用于乳腺癌。絕大多數(shù)RLT研究集中于實體瘤，僅約4%的試驗涉及血液系統(tǒng)腫瘤，主要聚焦于非霍奇金淋巴瘤。

▲2015-2024年RLT相關(guān)試驗數(shù)量（圖片來源：參考資料[1]）

與此同時，細胞與基因療法在腫瘤治療中也展現(xiàn)出增長趨勢。相關(guān)臨床研究在實體瘤與血液系統(tǒng)腫瘤中均有拓展，目前在血液系統(tǒng)腫瘤試驗中占比已達24%。

腫瘤學試驗成功率增加

在試驗結(jié)果方面，2024年腫瘤學試驗的綜合成功率從2023年的4%顯著提升至7%，主要受到實體瘤和非罕見癌癥項目成功率提升的推動。其中，2024年實體瘤項目的成功率達11%，非罕見癌癥為9%。無論是實體瘤、非罕見癌癥，還是整個腫瘤領(lǐng)域，2024年的成功率均高于2019年。這一改善主要歸因于自2019年以來1期試驗的成功率普遍上升，此外實體瘤項目在3期的成功率也表現(xiàn)出穩(wěn)步提升。

▲2019-2024年腫瘤試驗在不同臨床階段的試驗成功率（圖片來源：參考資料[1]）

在臨床試驗設(shè)計方面，腫瘤學領(lǐng)域持續(xù)采用創(chuàng)新設(shè)計方案，如傘式、籃式、平臺式及自適應(yīng)設(shè)計等。2019年至2024年間，采用此類設(shè)計的腫瘤試驗占比從28%提升至30%，2022年達到峰值，為32%。相比之下，其他治療領(lǐng)域盡管也有所提升，但仍遠低于腫瘤學領(lǐng)域，即便在2020年達到峰值時，非腫瘤研究采用創(chuàng)新設(shè)計的比例也僅為13%。

▲2019-2024年腫瘤試驗采取創(chuàng)新試驗設(shè)計的比例（圖片來源：參考資料[1]）

獲批腫瘤學藥物的持續(xù)創(chuàng)新

從新藥上市情況看，2024年全球共有25款腫瘤學新活性物質(zhì)（NAS）上市，使2020–2024年的年均上市數(shù)量達到26款，較2015–2019年間年均16款顯著提升。其中，實體瘤領(lǐng)域的創(chuàng)新仍為主力，過去五年間共有89款實體瘤適應(yīng)癥的新藥獲批，遠高于前一階段的50款；血液系統(tǒng)腫瘤領(lǐng)域亦保持增長態(tài)勢，近五年新藥數(shù)為43款，前一階段為29款。

▲2015-2024年全球腫瘤領(lǐng)域獲批的NAS藥物數(shù)量（圖片來源：參考資料[1]）

值得注意的是，許多新藥獲批多種適應(yīng)癥，進一步擴大了潛在受益人群?？傮w來看，過去五年全球共批準132款腫瘤新藥，占過去20年282款新藥總數(shù)的47%，標志著腫瘤藥物研發(fā)步入加速期。

▲2019-2024年上市的NAS藥物相關(guān)監(jiān)管認定數(shù)據(jù)（圖片來源：參考資料[1]）

進一步分析顯示，過去五年上市的腫瘤NAS中，75%獲得一項或多項孤兒藥認定。2024年共有10款“first-in-class”新藥獲批，占當年腫瘤NAS的63%，也占過去五年的47%。85款獲批腫瘤NAS中，有42款獲得突破性療法認定（BTD），其中2024年為8款。此外，2024年共有6款腫瘤NAS通過加速批準上市，占比37%，五年累計達37款，顯示出具有臨床潛力的新療法持續(xù)通過快速通道獲批上市。

▲2015-2024年獲FDA批準NAS藥物擴展適應(yīng)癥數(shù)據(jù)（圖片來源：參考資料[1]）

在藥物類型方面，過去十年間，美國FDA批準的150款腫瘤NAS中，61%為小分子藥物。這些新藥共產(chǎn)生384項適應(yīng)癥拓展，其中56%來自生物制品。通過拓展至新的疾病類型、患者群體、更早治療線，或與其他藥物聯(lián)合使用，這些新機制藥物的可及性持續(xù)提升，覆蓋人群遠超最初獲批范圍。

結(jié)語

過去十年，腫瘤藥物研發(fā)經(jīng)歷了從數(shù)量增長向質(zhì)量提升的深度轉(zhuǎn)型。無論是技術(shù)路徑的多元化、試驗設(shè)計的創(chuàng)新化，還是罕見癌癥的突破、新興生物醫(yī)藥公司的崛起，都共同推動腫瘤治療步入更精準、更高效的新時代。未來，隨著多特異性抗體、ADC、RLT、細胞與基因療法等技術(shù)的持續(xù)演進，以及監(jiān)管路徑的不斷優(yōu)化，全球腫瘤患者有望獲得更多具有變革意義的治療選擇。

參考資料：

[1] Global Oncology Trends 2025. Retrieved May 26, 2025 from https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports-and-publications/reports/global-oncology-trends-2025

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