2025 年 6 月 14 日，由中國科協生命科學學會聯合體、中國遺傳學會主辦的“2024年度中國生命科學十大進展交流會暨科普報告會”在中山大學附屬第七醫院舉行。

大會現場發布了本年度十大進展成果：全球首例通用型CAR-T治愈自身免疫病、破解腫瘤耐藥百年謎題、紫杉醇生物合成破局……這些成果實現多項歷史性突破，面向生命科學前沿，面向人民生命健康，聚焦解決熱點問題。

中國科協生命科學學會聯合體主席楊維才院士出席大會并指出：“這些成果不僅是中國生命科學成果的‘年度答卷’，更體現了科研與國家需求、民生福祉的緊密結合。”

中國科協生命科學學會聯合體是中國科協推動成立的第一個學會聯合體，由23 個生命科學領域的全國性一級學會組成，涵蓋了生命科學中從基礎研究到轉化應用的主要領域。

為推動生命科學研究和技術創新，充分展示和宣傳我國生命科學領域的重大科技成果，從2015 年開始，中國科協生命科學學會聯合體每年評選并發布年度“中國生命科學十大進展”，并以此為契機，舉辦中國生命科學十大進展交流會暨科普報告會，邀請入選專家編寫科普書籍，在促進科技工作者深入交流的同時，把生命科學領域前沿研究向公眾尤其是青少年進行傳播，提升公眾生命科學素養，助力科技創新與科學普及兩翼齊飛。

如今，這項工作已經連續開展十年。讓我們看看，又有哪些研究團隊和成果，為我們帶來了與生命科學有關的好消息？

《缺血性腦血管病

再灌注治療創新藥物與方法》

首都醫科大學附屬北京天壇醫院王擁軍團隊

腦血管病是我國居民致殘和死亡的首要原因，其中80% 為缺血性卒中。靜脈溶栓是目前最廣泛實施的再灌注手段，能有效降低其致殘率，但傳統溶栓藥物阿替普酶存在給藥過程繁瑣、全球短缺、完全依賴進口及治療時間窗狹窄等難題。

首都醫科大學附屬北京天壇醫院王擁軍教授帶領團隊實現了我國溶栓用藥選擇從1 種到 4 種的飛躍，擴大時間窗靜脈溶栓方案使溶栓治療的適應證人群增加，徹底解決了溶栓治療的“卡脖子”難題、推動了新型溶栓藥物上市。系列研究成果屢獲國際專家高度評價，2023 年發表于《Lancet》的TRACE-2 研究同期述評認為，該項成果為國產替奈普酶在缺血性卒中領域的應用提供了證據；2024 年發表于《JAMA》的 ORIGINAL 研究從循證層面鞏固了原研替奈普酶在各類人群中的適用性，為輕型卒中和橋接治療患者提供依據；2024 年發表于《N Engl J Med》的 RAISE 研究同期述評指出，瑞替普酶成為第一個在功能結局上優于阿替普酶的溶栓藥物； 2025 年發表于《Lancet Neurol》的 PROST-2 研究同期述評認為，尿激酶原的試驗結果令人信服；實現溶栓時間窗擴大的 TRACE-Ⅲ研究在2024 年發表于《N Engl J Med》，被認為是全球急性卒中治療領域具有“深遠意義”的突破，有效擴大了溶栓適應證人群。

《 DNA 斷裂感受器 MRN 復合物

乳酸化修飾調控腫瘤化療耐藥機制》

中山大學張常華團隊

放化療是癌癥治療的重要手段，但隨著治療的深入，腫瘤細胞會逐漸產生耐藥性，成為治療的一大挑戰。DNA 斷裂感受器復合體 MRE11-RAD50-NBS1（MRN復合物）介導的高效 DNA 修復能力能夠修復這些損傷，從而降低藥物的細胞毒性，導致化療耐藥性增強。

中山大學張常華、何裕隆、尹東團隊，聯合同濟大學袁健、東南大學顧忠澤以及英國癌癥研究院Axel Behrens 團隊，深入研究發現乳酸可以促進 MRN 復合物中的 NBS1 和 MRE11 蛋白發生乳酸化修飾，增強復合物的組裝和功能，激活同源重組修復，提高腫瘤細胞對放化療的抵抗力。研究成果實現了兩個“從 0 到 1 ”的突破：破解了腫瘤糖代謝 Warburg 效應的百年謎題；發現阻斷 DNA 損傷修復的靶向藥物司替戊醇。研究成果在 2024 年發表于《Nature》和《Cell》雜志。相關國際專業期刊評價“該研究具有劃時代意義，開辟腫瘤耐藥研究新領域”。

《通用型CAR-T細胞

治療復發難治性自身免疫性疾病》

中國人民解放軍海軍軍醫大學長征醫院徐滬濟團隊

風濕免疫性疾病發病率高、致殘率高，已成為繼心腦血管疾病和癌癥之后的第三大健康殺手。盡管近年來生物制劑和靶向藥物取得了一定療效，但很多患者療效有限，難治和復發病例居高不下，迫切需要新的治療手段。自體嵌合抗原受體（CAR）-T細胞療法在治療B細胞惡性腫瘤方面取得了突破性進展，但高成本、生產周期長和安全性問題制約了其廣泛應用。

徐滬濟教授團隊在國際上首次開展并成功實現了健康供體來源的異體通用型CD19 靶向 CAR-T 細胞療法（TyU19）治療嚴重的復發性風濕免疫病。研究結果顯示，這種通用型 CAR-T 療法能夠有效清除患者體內異常 B 細胞群，實現免疫系統重塑。臨床觀察表明，接受治療的免疫介導壞死性肌炎（IMNM）患者肌肉炎癥顯著改善、自身抗體完全清除；彌漫型系統性硬化癥（SSc）患者皮膚軟化、器官纖維化損傷逆轉，療效持續穩定且安全性良好。這一成果不僅為風濕免疫性疾病患者提供了全新的治療選擇，更為通用型 CAR-T 療法在未來臨床的廣泛應用打開了新篇章，展現出巨大的醫學潛力和市場價值。該研究成果于 2024 年 7 月在《Cell》雜志發表。

《衰老的時空編程及干預》

中國科學院動物研究所劉光慧團隊

衰老是復雜的生物學過程，具有顯著時空異質性。本項目通過運用高分辨率空間圖譜及雙同源重組酶技術，精確定位并追蹤體內衰老細胞及微環境的動態變化，深入研究其驅動器官衰老的機制。以衰老細胞為時空坐標，揭示了免疫球蛋白超載在衰老和器官失穩中的關鍵作用，并據此開發了基于反義寡核苷酸的衰老干預策略。研究進一步證實了這一衰老驅動機制的進化保守性，并結合衰老相關的多維度變化，構建了評估生理年齡的靈長類衰老時鐘體系，為包括二甲雙胍在內的衰老干預措施提供了量化評估工具。這些成果構建了衰老研究的新范式，拓寬了其科學邊界，也為衰老及其相關疾病的臨床干預奠定了基礎。成果發表于《Cell》（3 篇），受到《Nature》《Science》和《Nature Aging》的高度評價。

《異染色質形成機制》

中國科學院生物物理研究所朱冰團隊

異染色質被發現于1928 年，且與 1930 年發現的第一個經典的表觀遺傳現象在功能上密切相關。長期以來，科學家們認識到旁著絲粒區域是重復序列和異染色質，且如果基因落入此區域會被抑制表達。2000 年奧地利科學家發現組蛋白 H3K9 甲基化是異染色質的分子標志，但仍不清楚負責 H3K9 甲基化的酶是怎樣被招募到旁著絲粒 DNA 序列上的。

本項目發現了旁著絲粒DNA 識別蛋白 ZNF512 和 ZNF512B ，它們通過直接相互作用招募 H3K9 甲基化酶，并起始異染色質形成。有趣的是，它們通過對不連續 DNA 序列的識別定位于序列高度可變的旁著絲粒區域。該研究成果于 2024 年 7 月發表于《Nature》雜志。

《新型腸道菌源酶跨界調控

代謝性疾病的作用機制與防治新策略》

北京大學姜長濤團隊

腸道菌群與疾病發生發展密切相關，但目前靶向菌群多為整體性干預措施，缺乏特異性治療策略，如何精準調控腸道菌群是國際生命科學研究的前沿問題。

該工作開發點擊代謝組學技術，發現菌群宿主互作關鍵信使膽汁酸的全新修飾類型—3-酰基化修飾，鑒定了 3-琥珀酰膽酸的合成酶 BAS-suc ，深入解析了 BAS-suc 介導的 3-琥珀酰膽酸生成，進而通過菌群互作促進嗜黏蛋白阿克曼氏菌生長，修復腸屏障損傷，逆轉代謝相關脂肪性肝炎的分子機制。獲《Cell》等專文評述，認為本項目“創新性地攻克了靶向腸道菌群的靶點發現與藥物研發瓶頸”。團隊進一步圍繞 BAS-suc 開展了工程菌構建、激動劑開發等系列臨床轉化研究，開辟了代謝性疾病干預新路徑。以上研究成果發表于《Cell》和《Nature Microbiology》雜志。

《紫杉醇生物合成》

中國農業科學院農業基因組研究所閆建斌團隊

紫杉醇是人類歷史上最著名的植物抗癌天然產物之一，全球銷量第一的植物廣譜抗癌藥。但其生物合成通路的解析半個世紀以來一直未獲突破，成為全世界廣泛關注的重大挑戰性難題。

閆建斌研究員通過多學科交叉匯聚創新，揭示了紅豆杉成為“植物大熊貓”的分子基礎，發現了紫杉醇合成途徑基因簇，鑒定了紫杉醇生物合成途徑三個關鍵酶，闡明了顛覆傳統認知的含氧四元環結構的生物合成新機制，實現了紫杉醇前體巴卡亭Ⅲ分子的異源合成，打通了紫杉醇生物合成途徑。研究成果發表在《Science》雜志（ 2024 年 2 月），是對復雜天然產物合成理解的重大突破，解決了打通紫杉醇生物合成途徑這一世界難題，使得我國在這場歷時40年之久的全球紫杉醇生物合成競賽中拔得頭籌，成為我國開發自主技術的重要抓手，為解決歐美對于紫杉醇關鍵生產技術難題鋪平道路。《人民日報》評價，成果標志著“中國在紫杉醇生物合成理論和技術上處于世界領先地位”。

《實現一年生與多年生植物

輸入的自由轉換》

中國科學院分子植物科學卓越中心王佳偉團隊

培育和推廣多年生作物對于推動農業可持續性發展和應對未來氣候變化具有重要意義。然而，由于缺乏研究模式，實驗周期長，“多年生特性是由什么基因來決定的”一直是一個難以破解的“黑匣子”。中國科學院分子植物科學卓越中心王佳偉研究組通過構建跨物種遺傳群體和正向遺傳學手段，成功定位了控制植物多年生生活習性的三個關鍵 MADS-box 基因。該研究首次克隆了決定植物壽命長短的關鍵基因，并實現了一年生與多年生植物的自由轉換，相關研究成果在 2024 年 6 月《Cell》雜志發表，并入選該期刊年度最佳論文之一。這項工作為未來精準設計、定向培育適應特定氣候地理環境的多年生油菜作物品種奠定了理論基礎，有利于我國農業的可持續發展和“雙碳”目標的實現。

《精準分期和分子分型指導的

鼻咽癌免疫治療新策略》

中山大學腫瘤防治中心孫穎團隊

在中晚期鼻咽癌的傳統治療中，平均每10 位患者就有 3 位面臨復發、轉移的生存危機。這主要源于三個關鍵難題：傳統臨床分期不夠精準、缺乏可供實時監測的生物標記物、治療方式相對單一。

中山大學腫瘤防治中心孫穎團隊的“破局之道”：

（1）大數據賦能新臨床分期建立：建立了涵蓋 9273 例病例的多中心臨床數據庫，運用大數據挖掘技術，建立了鼻咽癌新的臨床分期。經國際權威評價體系驗證，新分期在預后判斷的準確性和差異性等五大核心指標上均優于傳統分期系統。

（2）“液體活檢”助力高風險患者識別：我們采用無創的“液體活檢”技術，在國際上首次實現了貫穿治療全程的動態風險監控。由此建立的動態分子分型模型，能精準鎖定具有高復發風險的患者群體。

（3）免疫治療開啟降維打擊：在識別出高危患者后，進一步開展多中心的3 期臨床試驗，首次證實聯合使用 PD-1 抑制劑（免疫治療藥物）與放化療，可以將高危鼻咽癌患者的治療失敗風險顯著降低 42% ，且安全性良好。這項鼻咽癌免疫治療領域的里程碑式研究發表于《Lancet》期刊。

其成果納入美國AJCC 癌癥分期標準，寫入國際臨床決策系統，推動鼻咽癌進入“精準免疫治療”新時代。這項由中國科學家主導的創新，正為全球鼻咽癌患者提供更精準、更有效的“中國方案”。

《共生菌環境干預

阻斷蚊媒病毒流行》

清華大學程功團隊

蚊媒病毒性傳染病對全球公共衛生安全構成嚴重威脅。然而，針對大多數蚊媒病毒性傳染病尚無特效藥物或疫苗，嚴重缺乏治療預防措施。研究團隊從云南邊境地區鑒定出一種可顯著降低蚊蟲病毒易感性的環境共生菌Rosenbergiella_YN46 ，揭示了其阻斷病毒傳播的分子機制，為發展基于共生菌的生態友好型蚊媒病毒防控理論奠定了新基礎。通過在云南登革熱疫區的現場干預研究，團隊實現了白紋伊蚊腸道中 Rosenbergiella_YN46 的穩定定植，有效阻斷病毒在野外傳播。該項目為蚊媒病毒性傳染病防控提供了綠色、可持續的新路徑，奠定了基于微生物組調控的病媒生物防控體系基礎，為公共衛生防控從化學干預向生態型策略的轉型提供了新思路。該研究成果在 2024 年 4 月《Science》雜志發表。

策劃制作

作者｜楊楊

責編｜楊雅萍

審核｜郭天歡 中國科協生命科學學會聯合體秘書處

任燕 中國科協生命科學學會聯合體秘書處

審校｜徐來 林林