美國東部時間6月17日，制藥巨頭禮來宣布，將以高達13億美元的價格收購基因編輯初創公司Verve Therapeutics，包括一筆近10億美元的預付款。受此消息影響，Verve股價當天收盤大漲超80%。

禮來此前已經與Verve合作開發基因編輯療法，僅需一針便可用于降低心臟病患者的高膽固醇，可以被視為預防心臟病風險的“疫苗”，有望將心血管疾病的慢性治療轉變為一次性治療。

Verve預計，這種基因編輯療法有望在未來十年內推出。

Verve正在開發的Verve-102是一種潛在首創的靶向體內PCSK9蛋白的基因編輯藥物，通過CRISPR基因編輯技術，精準修改肝臟細胞DNA的單個堿基，從而關閉導致膽固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。4月公布的Heart-2 1b期試驗初步數據顯示，單次給藥平均降低LDL-C 53%，最高可達69%，且未見嚴重安全信號。公司計劃在2025年下半年啟動Ⅱ期首例給藥。此前，Verve-102已經獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格。

禮來糖尿病和代謝研發副總裁露絲·吉梅諾（Ruth Gimeno）表示：“Verve-102有可能成為首個適用于廣泛患者群體的體內基因編輯療法，并可能將心血管疾病的治療模式從慢性護理轉變為一次性治療。”

不過，也有市場人士表示，基因療法短期內還看不到臨床應用的前景。機構BMO資本市場分析師埃文·塞格曼（Evan Seigerman）在一份報告中指出：“我們對心血管疾病治療領域額外的基因藥物是否有真正的市場需求持懷疑態度。”他認為，目前已經有靶向PCSK9的長效注射降脂藥，同時口服藥也在研發中，已經能滿足很大一部分市場需求。

PCSK9單抗是繼他汀藥物之后的新一代降脂藥物。相關臨床數據顯示，與他汀類藥物相比，PCSK9抑制劑能夠降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平超過50%，并降低心血管疾病風險。

在PCSK9注射劑方面，目前中國市場上也已經有多款注射劑產品上市。跨國藥企已經在國內獲批的PCSK9注射劑包括安進（Amgen）的依洛尤單抗、賽諾菲/再生元的阿利西尤單抗、諾華（Novartis） 的英克司蘭鈉 ，國內企業獲批的包括恒瑞醫藥的瑞卡西單抗（Recarcizumab）、信達生物的托萊西單抗（Tafolecimab）、君實生物的昂戈瑞西單抗（Ongericimab） 。

從患者負擔角度來看，PCSK9單抗的月治療費用也由此前進口原研藥主導時代的每支近2000元的價格降至目前的每支300元左右，患者的年治療費用不超過8000元。

近期，包括默沙東和阿斯利康在內的制藥巨頭都已經公布了在研降膽固醇藥物的數據，這兩家公司的PCSK9口服降脂藥可將低密度脂蛋白膽固醇水平降低50%以上。（詳情 ：）

高盛分析師在近期發布的一份報告中稱，口服療法可能會推動PCSK9類藥物的銷售額從目前的約40億美元增長至2034年的120億美元左右。

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