吉利德科學于2025年6月18日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準其注射用HIV-1衣殼抑制劑Yeztugo?（來那帕韋）作為HIV暴露前預防（PrEP）藥物，以降低35公斤及以上體重的成年人和青少年通過性行為感染HIV 的風險。

這標志著Yeztugo?成為在美國首個也是唯一一個一年僅需給藥兩次的PrEP選擇。研究數據顯示，在3期臨床研究PURPOSE 1和PURPOSE 2中，超過99.9%接受Yeztugo?的受試者保持HIV檢測陰性。

Yeztugo?是一種“first-in-class”長效艾滋病毒衣殼抑制劑，可以干擾艾滋病毒衣殼蛋白的組裝和拆卸，在病毒生命周期的多個階段發揮作用。它曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定，用于HIV病毒感染暴露前預防。

“這是人類數十年抗擊HIV過程中具有歷史意義的一天。Yeztugo?是這個時代最重要的科學突破之一，切實為我們提供了一個能夠助力終結HIV的機會，”吉利德科學董事長兼首席執行官Daniel O’Day表示。“Yeztugo?一年僅需給藥兩次，在臨床研究中展現出了卓越效果，這意味著它有可能革新HIV的預防格局。吉利德的科學家們將終結HIV作為他們畢生的使命，如今，隨著Yeztugo?獲得FDA批準，我們將與眾多合作伙伴緊密協作，助力實現這一目標。”

01.

歷經近20年研發，“終結艾滋病”關鍵助力

全球首個PrEP藥物于2012年在美國獲批，也由吉利德開發。然而，美國疾病預防控制中心（CDC）的數據顯示，2022年（最新可用數據年份），在美國符合CDC PrEP適用標準的人中只有大約1/3（36%）使用過PrEP藥物。

艾滋病是由于HIV感染造成的傳染性疾病。現代抗病毒藥物的發展和“雞尾酒療法”的興起，已經讓HIV感染患者能夠長期控制病情，并且達到與正常人相當的預期壽命。而近年來的研究發現，在未受到感染時服用抗病毒藥物，可以降低被HIV病毒感染的風險。這種預防HIV感染的療法稱為PrEP療法。

CDC數據表明，美國所有人群的PrEP使用率尚未達到能夠在群體層面終結HIV傳播的水平，尤其是在女性、黑人/非裔美國人、西班牙裔/拉丁裔人群以及美國南部的人群中存在明顯差距。數據還表明，依從性挑戰、污名化以及醫療提供者和消費者對現有PrEP知曉度低等障礙都導致了多個群體的PrEP使用率低。

2023年，美國每天有超過100人確診感染HIV，這一事實突顯出有限的使用率、依從性和可及性所帶來的潛在影響。

“Yeztugo?可能是我們一直等待的變革性的PrEP選擇——它有潛力提升PrEP的使用率和持續性，并為我們達成終結HIV流行這一使命提供了一個強大的新工具，”埃默里大學醫學院傳染病學部杰出醫學教授、埃默里艾滋病研究中心聯合主任Carlos del Rio博士表示，“一年注射兩次的給藥方式可以大大解決更頻繁使用PrEP藥物的人群，尤其是每日口服PrEP藥物群體所面臨的關鍵障礙，比如依從性和污名化。我們還知道，在研究中，許多需要或想要使用PrEP藥物的人傾向于給藥頻率更少的方案。”

02.

兩項臨床試驗中卓越療效+良好安全性數據，支持FDA批準Yeztugo?

FDA對于吉利德提交的關于Yeztugo?新藥申請（NDA）的批準，基于吉利德開展的3期試驗PURPOSE 1和PURPOSE 2數據。

在撒哈拉以南非洲地區的順性別女性中開展的PURPOSE 1 試驗（NCT04994509）主要分析數據顯示，Yeztugo?組中2134名接受皮下注射、一年給藥兩次的Yeztugo?的受試者無一人出現HIV感染，Yeztugo?將HIV感染率降低了100%，并且在預防HIV感染方面優于每日一次口服舒發泰?（恩曲他濱200mg/富馬酸替諾福韋二吡呋酯300mg；F/TDF）。

在廣泛且地理多樣的順性別男性和性別多樣人群開展的PURPOSE 2試驗（NCT04925752）中，皮下注射、一年給藥兩次的Yeztugo?組2179名受試者里出現了兩例HIV 感染，證實Yeztugo?組中99.9%受試者未感染HIV，以及在預防HIV感染方面Yeztugo?優于每日一次口服舒發泰?。在這兩項試驗中，相較于背景HIV發病率（bHIV），Yeztugo?均展現出顯著更優的HIV預防有效性，并且總體上耐受性良好，沒有發現顯著或新的安全性問題。

這兩項研究數據已發表于《新英格蘭醫學雜志》上，基于試驗結果以及更多考量，2024年12月《科學》雜志將來那帕韋評選為2024年度科學突破。

Yeztugo?在優先審查下獲得FDA批準。此外，在2024年10月，Yeztugo?獲得了突破性療法認定，這一認定旨在加快對相較于現有療法可能具有顯著改善的新藥進行開發和審查。

03.

其他注冊申請正在全球更多國家進行

迄今為止，艾滋病毒仍然是一個重大的全球公共衛生問題。自1981年艾滋病首次被確認為一種新疾病至今，全球已有超8000萬人感染，超4000萬人死于該病。根據中國疾控中心數據，截至2022年底，國內報告存活艾滋病感染者122.3萬例，累計報告死亡病例41.8萬例。

在美國以外，吉利德正在全球健康倡導者和組織的建議下執行一項準入策略，優先考慮速度，并為一年給藥兩次的來那帕韋用于暴露前預防（PrEP）的注冊審核、批準和準入提供最高效的路徑。

吉利德已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了藥品上市許可申請（MAA）和歐盟全民用藥申請（EU-M4all），這兩項申請均已獲得EMA認證，并將在加速評估時間表下進行審核。吉利德還向澳大利亞、巴西、加拿大和南非的注冊機構提交了一年給藥兩次的來那帕韋用于PrEP的注冊申請。此外，隨著Yeztugo?獲得FDA批準，吉利德正在準備在基于FDA批準進行注冊申請的國家（包括阿根廷、墨西哥和秘魯）提交額外的申請。吉利德將持續發布關于其他注冊申請的最新信息。

*封面來源：神筆PRO

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