2004年夏天，某市電池廠工人因長期接觸重金屬鎘發生集體中毒，部分患者被緊急轉送至廣東省職業病防治院。面對這些體鎘嚴重增高，已經出現腎功能損害的患者，醫生們陷入束手無策的困境——鎘被世界衛生組織列為Ⅰ類致癌物，一旦進入人體便如幽靈般蓄積在腎細胞中，生物半衰期長達30年以上，全球尚無有效驅鎘藥物，臨床只能提供觀察與支持治療。

近二十年后，破局曙光初現。7月1日，由原廣東省職業病防治院專家團隊歷經近二十年研發的原創驅鎘藥物GMDTC，正式在該院啟動Ⅱa期臨床試驗。標志著我國在攻克鎘中毒這一全球公共衛生難題上邁出關鍵一步，無數飽受鎘暴露威脅的患者迎來“有藥可盼”的新希望。

鎘之殤：隱匿的劇毒與漫長的絕望

鎘中毒的危害及其治療困境，在歷史上留下了沉重的印記。上世紀60年代日本富山縣爆發的“痛痛病”，即是慢性鎘中毒導致骨骼嚴重疏松、變形甚至自發性骨折的典型案例。2004年發生在國內的電池廠工人中毒事件，導致患者致病也正是該金屬。據研究，鎘作為第48號元素，通過職業暴露或環境污染進入人體后，主要蓄積于腎小管細胞，缺乏天然的排出機制，其生物半衰期可長達30年以上。這種長期蓄積不僅直接損傷腎臟，更可能誘發“痛痛病”、慢性腎病、不孕不育甚至癌癥。

然而，面對患者的痛苦，國內外醫學界長期缺乏有效應對手段。廣東省職業病防治院的專家回憶，當年臨床治療手段極為有限，主要依靠“觀察”和“支持治療”，患者因無藥可治而情緒緊張，社會影響深遠。鎘中毒，成為橫亙在公共衛生領域的一道頑固壁壘。

破壁之路：從“入胞取毒”設想到研發長征

改變“無藥可醫”現狀的重任，落在了廣東省職業病防治院科研人員的肩上。該院毒理學專家唐小江博士親歷了2004年鎘中毒事件。在多年臨床觀察與研究積累的基礎上，唐小江提出了一個大膽的理論假設——“入胞取毒”：即設計一種藥物，能夠進入腎細胞，精準找到并“抓住”蓄積其中的鎘離子，再將其安全地帶出細胞、排出體外。

這一設想的科學基礎，在于利用腎細胞內天然的SGLT2-GLUT2葡萄糖轉運通道。唐小江團隊受到糖尿病藥物卡格列凈（一種SGLT2抑制劑）的啟發，意識到該通道解決了水溶性物質進出細胞的關鍵問題。他們創新性地在藥物分子上連接了能夠利用此通道的結構（即唐博士提到的“葡萄糖”或相關基團），并設計了特異性螯合鎘離子的“禮物”（配體），遵循“抓大放小”（即選擇性結合重金屬）的螯合原理（酸軟堿理論），最終形成了GMDTC的雛形。

研發之路充滿艱辛。項目起步異常艱難，最初僅獲得院領導支持的5萬元經費用于化合物合成，藥物合成后又依靠基層科研人員協作建立動物模型進行初步驗證。雖然早期申請了專利，但后續研究因缺乏資金支持一度停滯。轉機出現在達安基因對該項目價值的認可和投資，推動了研究的深入。2017年，唐小江團隊在珠海成立公司（健爾圣醫藥），獲得了首筆重要投資，項目進入加速階段。相關機制研究和實驗成果最終發表于國際期刊。2022年11月，GMDTC獲得國家藥品監督管理局批準進入臨床試驗階段。

新藥啟航：Ⅱa期臨床點亮救治曙光

GMDTC進入Ⅱa期臨床試驗，是鎘中毒防治領域具有里程碑意義的突破。本次試驗由廣東省職業病防治院作為臨床試驗機構主導開展，聯合申辦方健爾圣醫藥共同推進。核心目標在于評估GMDTC在不同劑量下的安全性與人體耐受性，這是探索未來精準治療方案不可或缺的關鍵步驟。試驗設計嚴格遵循《藥物臨床試驗質量管理規范》（GCP）及國際國內相關法規。尤為重要的是，為確保受試者的權益和安全得到最大程度的保障，項目特別設立了獨立的安全性監查委員會（SMC），對試驗過程進行獨立監督和評估。

這一階段的研究承載著厚重的期望。正如胡世杰院長在啟動會講話中指出，該項目的啟動不僅是對受鎘污染威脅人群的切實回應，更是踐行“推動醫學創新，為公共健康貢獻力量”使命的具體行動。其重大意義在于：它有望徹底填補國內外慢性鎘中毒無特效解毒藥物的空白。唐小江博士在啟動會上表示，當年中毒事件中的部分患者，至今仍在住院等待，時間已長達二十余年。GMDTC的研發，正是為了早日解救這些長年累月飽受病痛折磨的患者，兌現科研人員的初心。同時，該藥物未來也將惠及更廣泛的環境鎘暴露人群。

采寫：南都記者 王道斌 通訊員 黃明