約2/3免疫性血小板減少癥（ITP）患者面臨激素治療失效或復發風險，長期用藥副作用與出血風險更成臨床管理痛點。隨著二線治療藥物TPO受體激動劑（TPO-RA）的革新應用，如何把握治療時機、優化個體化策略成為關鍵命題。

本期#RISE升板大家談 特邀復旦大學附屬中山醫院程韻楓教授，聚焦三大核心維度：

? 激素耐藥與難治性ITP的破局思路

? TPO-RA早期干預的循證突破

? 提升長期依從性的系統性策略

從真實臨床場景出發，深入解析口服TPO-RA阿伐曲泊帕在快速升板、給藥便捷及特殊人群安全性中的實踐價值，結合前沿研究為ITP全程管理提供創新視角。

Q:當前ITP患者最突出的治療難點是什么

ITP是一種臨床異質性非常高且具有慢性復發特征的自身免疫性疾病。在實際診療中，我認為當前ITP患者最突出的治療難點主要體現在以下幾個方面：

首先，部分患者對一線糖皮質激素治療的反應率有限。以中國成人ITP為例，研究數據顯示，大約30%的患者對一線糖皮質激素治療初始反應不佳，另30%~40%患者或在減量過程中出現復發，導致疾病遷延或轉化為慢性。而長期反復使用激素會帶來高血壓、高血糖、骨質疏松等顯著副作用，大大影響患者生活質量。

其次，ITP的二線治療中雖然TPO受體激動劑（TPO-RA）和免疫抑制劑的可及性不斷提升，但仍有部分患者對多種治療手段應答不理想，被歸為難治性ITP，這部分患者的出血風險和經濟負擔都明顯增加。

此外，如何在實現有效升血小板的同時，改善患者的長期依從性與生活質量，也是一大挑戰。很多ITP患者需要長期、甚至終身管理，而不合理的用藥方案或藥物帶來的副作用會降低依從性，影響治療的療效。

最后，ITP患者的個體化管理需求日益突出。例如在老年人、合并肝病或高復發風險人群中，如何根據患者的具體情況制定安全、有效的治療策略，仍缺乏足夠的循證支持和實踐經驗。

綜上，目前我們最大的挑戰是：在提高有效率、降低復發率的基礎上，為不同類型和治療階段的患者提供更加精準、持續、安全和經濟可及的全程管理。未來，希望通過更多新藥物和真實世界研究，為ITP患者帶來更優化的治療路徑和生活質量提升。

Q：隨著TPO-RA在ITP治療中的應用日益廣泛，目前相關藥物的適應癥主要聚焦于慢性ITP人群。那么，在一線治療效果欠佳、進入持續性階段的ITP患者中，臨床上可以考慮哪些有效的橋接治療策略？

免疫性血小板減少癥（ITP）可依據不同病程將患者定義為新診斷、持續性和慢性ITP三個階段。TPO-RA是慢性ITP患者二線治療的首選藥物之一，目前艾曲泊帕、海曲泊帕、阿伐曲泊帕均在國內獲批上市。然而，隨著對ITP發病機制和藥物作用機制的進一步認識，越來越多的研究表明，新診斷及持續性ITP患者同樣可從TPO-RA治療中獲益，且TPO-RA的早期介入可能可以為患者提供更好的臨床獲益。

在一項多中心回顧性研究中，早期ITP患者（新診斷ITP患者和持續性ITP患者）和慢性ITP患者接受阿伐曲泊帕治療后，兩組患者中位血小板計數均得到明顯的提升，兩組患者的血小板應答率（血小板計數≥50×10?/L）均超過90%（早期ITP患者組為91%，慢性ITP患者組為96%，組間差異無統計學意義，p=0.58）。在完全應答（血小板計數≥100×10?/L）方面，兩組也表現出類似結果（早期ITP患者組為86%，慢性ITP患者組為81%，p=0.78），完全應答率均高于80%。在中歐專家共識中提到，新診斷或持續性ITP患者可以考慮使用TPO-RA。因此，在臨床實踐中，對于一線治療治療無效的新診斷或持續性ITP患者，可以考慮TPO-RA用藥，盡快提升患者血小板計數、降低出血風險并改善患者生活質量 。

Q：ITP作為慢性疾病，長期治療的依從性、生活質量對患者康復意義重大。您在臨床中，如何提升患者用藥體驗和依從性？

ITP作為一種慢性疾病，患者的長期治療依從性和生活質量直接影響療效與預后。在臨床實踐中，提升患者用藥體驗和依從性，可以采取以下策略指導患者規范化用藥及隨訪：

1、用藥方案簡便且安全：在藥物選擇上，優先考慮具備方便性及安全性藥物。TPO-RA一類的藥物安全性較好，不同的泊帕類藥物各有特點。阿伐曲泊帕可隨餐服用，不受飲食影響，有效解決了部分患者因復雜用藥要求導致的依從性下降問題。同時，其較優的肝腎安全性使其適用于更廣泛的患者人群，包括伴有肝腎功能異常的患者。簡化的給藥方式和良好的安全性有助于降低患者用藥負擔，提高長期治療的持續性和依從性。

2、強化健康教育與心理支持：系統地為患者及家屬普及ITP的疾病知識、治療目標及各類藥物的作用機制與可能的不良反應，幫助患者全面認識慢性ITP的管理過程。通過多渠道宣教與個案隨訪，增強患者對規范治療的信任和主動性，緩解焦慮及負面情緒。同時，關注患者的心理健康，必要時聯合心理干預，促進其積極應對疾病，提高整體生活質量。

3、定期隨訪與個體化治療調整：建立規范的隨訪管理體系，定期動態監測患者的血小板水平、藥物療效及安全性，及時發現并干預不良反應或依從性問題。根據患者的具體臨床表現、生活方式及用藥體驗，靈活調整治療方案，實現治療的個體化、精細化管理。此外，針對依從性較差或存在特殊需求的患者，提供個性化的管理和用藥建議，進一步優化療效，提高患者滿意度與長期治療的堅持率。

程韻楓

博士研究生導師，浦江人才，上海市優秀學術帶頭人
復旦大學附屬中山醫院血液科副主任，臨床醫學研究院副院長
中華醫學會血液分會血栓與止血學組委員
中國生理學會血栓與止血專業委員會委員
上海免疫學會血液免疫專業委員會委員
上海醫學會分子診斷分會委員兼秘書
中國老年醫學會血液分會委員及血小板疾病學組委員
中國醫藥生物技術協會基因檢測技術分會副主任委員
中國醫療保健國際交流促進會分子診斷分會委員

中國病理生理學會實驗血液學專業委員會血管生物學組委員
世界華人前沿科技與臨床轉化專業委員會委員

Clinical Translational Medicine 雜志 編委

《Blood》雜志中文版編委

《血栓與止血》雜志編委

*此文僅用于向醫學人士提供科學信息，不代表本平臺觀點

編輯 |李逸玲

審校 | 劉剛