7月3日，一則重磅喜訊引爆中國血液腫瘤界：艾伯維旗下全球首創的BCL-2抑制劑唯可來?（維奈克拉片）新適應癥獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療既往至少接受過一種治療的伴17p缺失的成人慢性淋巴細胞白血病小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。這一突破使其成為中國首個且唯一獲批CLL/SLL適應癥的BCL-2抑制劑，一舉填補了復發難治患者靶向治療的空白。

2020年，維奈克拉在中國獲批首個適應癥——與阿扎胞苷聯合，用于治療因合并癥不適合接受強誘導化療或者年齡75歲及以上的新診斷的成人急性髓系白血?。ˋML）患者。

對于復雜難治型白血病患者來說，作為BCL-2靶點藥物并成功應用于臨床的絕對先驅，維奈克拉開創了血液腫瘤領域BCL-2靶向治療的新紀元。

如今，維奈克拉已成為全球及中國首個且唯一在AML和CLL/SLL這兩大難治性血液腫瘤領域均獲批適應癥的靶向藥物，它為這兩類預后較差的患者群體帶來突破性生存希望，并首次將“臨床治愈”前景帶入現實視野。毋庸置疑，中國血液腫瘤診療正在迎來里程碑式變革時刻！

AML/CLL“雙冠王”，夯實基石地位

在此次適應癥獲批前，維奈克拉已先后6次斬獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的突破性療法認定（BTD），并在2017年問鼎被譽為“醫藥界諾貝爾獎”的蓋倫獎。

這些頂尖榮譽的加身，再加上兩大適應癥的成功獲批，并非偶然。其核心在于，該藥能顯著改善難治性患者的生存狀況，在解決臨床領域巨大未滿足需求方面展現出確鑿療效和突破性價值。

維奈克拉的作用機制圍繞細胞凋亡（程序性細胞死亡）展開。細胞凋亡是機體清除異常細胞（如癌細胞）的重要機制，而BCL-2家族蛋白是調控凋亡的核心分子。在腫瘤細胞（如CLL、AML等）中，BCL-2常過度表達，持續抑制促凋亡蛋白的功能，導致腫瘤細胞逃避凋亡、無限增殖。通過精準結合并抑制BCL-2，重啟癌細胞凋亡程序，維奈克拉可以“殺死”BCL-2蛋白異常高表達的腫瘤細胞。

這一創新機制奠定了維奈克拉成為AML以及CLL/SLL“雙冠王”（拿下全球及中國首個獲批）的基礎，也是其改變這兩類患者治療格局的關鍵。

AML是一種極具侵襲性且難治的血液腫瘤，病情進展十分迅速，患者生存率極低,確診患者的5年生存率大約僅為29%[1]。那些不耐受強化療的患者可選擇的治療手段十分有限，中位生存期可能只有6~10個月[2]。維奈克拉的到來打破了AML領域近幾十年無突破性創新療法的僵局，徹底改變了不適合強化療AML患者的治療格局，讓中國AML領域自此進入靶向治療時代。

CLL則是一種主要發生在中老年人群、具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴細胞克隆增殖性腫瘤[3]。伴17p缺失是CLL的高危因素，與免疫化療的療效不佳、較短的至下次治療時間和較低的生存率相關；且80%以上患者伴有TP53等位基因突變，預后更差[4, 5] 。在復發/難治性（R/R）CLL患者中，伴17p缺失更為常見（一線約10%，R/R階段約30%）[6]，這類患者長期面臨著“進展后無藥可用”的困境：部分患者在接受以共價BTK抑制劑為基礎的治療后出現耐藥問題[7]，《CSCO淋巴瘤診療指南2025》明確不建議耐藥患者再應用共價BTK抑制劑[8]。缺乏有效基礎療法的患者該何去何從？

此次維奈克拉的獲批專門針對預后最差的伴17p缺失的R/R CLL/SLL患者群體，精準填補了這一高危、預后惡劣的患者群體的治療空白，且憑借靶向BCL-2的創新性，直接從機制上破解了BTK耐藥突變困局，為患者帶來新的治療選擇，推動中國CLL精準靶向治療邁向全新階段。

更重要的是，AML以及CLL均為白血病領域發病率較高的亞型。在中國，CLL發病率約為0.54/10萬，發病中位年齡為65歲，隨著老齡化加深，每年新發病例呈現明顯上升趨勢[9]。

“雙冠王”的成就，將進一步夯實維奈克拉在血液瘤領域的領先地位。

十年礪劍，療效與安全性的全球積淀

對于任何一款新藥，療效與安全性始終是其長足發展的根基。而作為全球最早上市的BCL-2抑制劑維奈克拉，已經是經過近10年全球實戰錘煉的“王牌”。

自2016年首獲美國FDA批準（用于CLL/SLL及AML）以來，維奈克拉的足跡已遍布全球80多個國家和地區，其療效與安全性在多樣化人群中得到充分驗證。

尤其是，近10年廣泛應用，讓維奈克拉安全性譜已被充分認知，臨床管理策略高度成熟和標準化。這份基于時間積淀的臨床洞察，構成了后來者難以復制的競爭壁壘。

多項關鍵研究數據，充分展現了維奈克拉顯著延長生存時間、緩解更持久、高緩解率的優勢。

一項針對AML患者的國際多中心、隨機、雙盲III期臨床（Viale-A）[10, 11]結果顯示：維奈克拉聯合阿扎胞苷組的完全緩解/伴血液學不完全恢復的完全緩解（CR/Cri）率達到66.4%，達到緩解的時間1.3個月，外周血微小殘留?。∕RD）陰性率23.4%，緩解持續時間17.2個月。相較而言，同類BCL-2抑制劑聯合阿扎胞苷治療AML患者的CR/CRi數據大約為50%，達到緩解的時間近2個月，其他對比數據則有待更多臨床的驗證。

一項以中國患者為主的II期開放標簽多中心試驗（M14-728）[12]結果顯示：維奈克拉在伴17p缺失的R/R CLL患者中，客觀緩解率（ORR）達到72.5%，在實現緩解的患者中，高達76%的患者實現了MRD陰性，這意味著癌細胞被深度清除，極大改善了長期預后。同類BCL-2抑制劑在同類試驗中的MRD陰性率大約為40%。

從作用機制來看，BCL-2抑制劑與靶點的相互作用具有競爭性和可逆性，因此其療效呈現顯著的劑量-時間依賴關系，持續穩定的靶點抑制是發揮抗腫瘤活性的關鍵。因此，藥物的半衰期越長，代表靶點抑制的效果更穩定更持續。在這一方面，維奈克拉高達26小時的半衰期體現了其作為靶點發現至今近40年里、全球唯一一款獲批上市的BCL-2抑制劑的優越性。

基于維奈克拉在各種關鍵性研究中的數據表現，目前，國內外權威臨床治療指南均一致推薦以維奈克拉為基礎的治療方案。這不僅是對其科學價值的肯定，也體現了其在全球腫瘤治療產業版圖中的核心地位。

引領血液腫瘤進入新時代

維奈克拉獨特價值更在于開創性治療的潛力。

作為全球首個BCL-2抑制劑，其獨特作用機制為其聯合治療提供了廣闊空間：與MCL-1、BCL-xL及BTK抑制劑等連用，在多種血液腫瘤中均表現出聯合的抗腫瘤療效[11]。憑借在全球關鍵性研究和真實世界應用中證實的卓越療效、可靠安全性和顯著生存獲益，維奈克拉已成為血液腫瘤領域公認的“基石藥物”。

更讓人期待的是，維奈克拉有望推動治療模式進化，引領血液腫瘤進入“深度緩解與有限療程”新時代。

研究顯示，獲得深度緩解（特別是MRD陰性）的CLL患者在停止維奈克拉聯合方案后，仍能維持長期的無治療緩解期[13]。相較于BTK抑制劑需要無限期給藥，帶來毒性累積、耐藥風險、經濟負擔等挑戰，維奈克拉方案通常采用12-24個月固定療程，實現深度緩解后即可停藥，顯著提升患者生活質量。

因此，維奈克拉在AML及CLL/SLL的獲批僅是起點。作為中國血液腫瘤治療進入"精準靶向、深度緩解、有限療程"時代的引擎，它正持續驅動治療目標向更高維度——功能性治愈/臨床治愈邁進。

未來，隨著研究的深入和臨床經驗的積累，維奈克拉有望惠及更多中國血液腫瘤患者，重塑生命希望。

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[1]Forsberg M, Konopleva M. AML treatment: conventional chemotherapy and emerging novel agents. Trends Pharmacol Sci. 2024;45(5):430-448.

[2]Oran, B an d Weisdorf. Surv ival for older patients with acute

myeloid leukemia: a population-based study. Haematologica. 2012; 97(12): 1916-1924.

[3] 中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會,中華醫學會血液學分會,中國慢性淋巴細胞白血病工作組,中國慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤的診斷與治療指南（2025年版）.中華血液學雜志,2025，46(02) : 105-112.

[4] NCCN Clinical practice Guidelines: Chronic Lymphocytic Leukemia/ Small Lymphocytic Lymphoma. Version 2.2025.

[5] Hallek, M. (2025), Chronic Lymphocytic Leukemia: 2025 Update on the Epidemiology, Pathogenesis, Diagnosis, and Therapy. Am J Hematol.

[6] D?hner H, et al. N Engl J Med. 2000;343:1910–1916.

[7] Gruessner C, et al. Leuk Lymphoma. 2025 Feb 19:1-13.

[8] 中國臨床腫瘤學會指南工作委員會. 中國臨床腫瘤學會（CSCO）淋巴瘤診療指南2025[M]. 北京: 人民衛生出版社, 2025.

[9] 2021中國慢性淋巴細胞白血病診療現狀白皮書 [J]. 2021.

[10] 中國臨床腫瘤學會（CSCO）白血病專家委員會. 維奈克拉治療惡性血液病臨床應用指導原則（2021年版） [J] . 白血病·淋巴瘤, 2021, 30(12) : 710-718.

[11] Ishii H, Yano S. New Therapeutic Strategies for Adult Acute Myeloid Leukemia. Cancers (Basel). 2022;14(11):2806.

[12] 維奈克拉說明書

[13] Al-Sawaf O,Zhang C,Tandon M.Fixed-duration venetoclax-obinutuzumab for previously untreated chroniclymphocyticleukemia:follow-upofefficacy andsafetyresultsfromthemulticenter,open-label, randomizedPhaseIIICLL14trial[J].EHALibrary, 2020,294975:S155.

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