7月14日，Golden Age Health Pte. Ltd. （“GAH”） 與Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd. （“朗信生物”） 宣布簽署一項為期十年的獨家《推廣服務協議》。根據協議，GAH將獲得朗信生物在中國大陸獨家商業化推廣其首創新藥（BIC）基因療法候選藥物LX101的權利。

LX101是一種腺相關病毒（AAV）基因療法，旨在將功能性RPE65基因遞送至視網膜細胞，以恢復雙等位基因RPE65突變遺傳性視網膜營養不良（IRD）患者的視覺循環。目前正在中國進行Ⅲ期臨床試驗開發，關鍵數據預計將于2025年第四季度公布，并計劃積極向中國國家藥品監督管理局（NMPA）提交新藥上市申請（NDA）。若獲批，LX101將為符合條件的患者提供一種單次給藥、療效持久的治療方案，旨在阻止或可能逆轉視力喪失。

GAH將利用其覆蓋疾病與醫學教育、市場準入及患者支持的全方位患者服務平臺，致力于解決患者旅程中的未滿足需求，如疾病認知、及時診斷與治療、治療可及性與可負擔性。雙方通力合作，迅速將這一改變生命的療法帶給中國大陸受RPE65基因突變引起的遺傳性視網膜營養不良影響的患者，讓他們能夠“看見清晰未來”。

遺傳性視網膜營養不良（IRDs）——包括視網膜色素變性（RP）——是一類遺傳性疾病，會逐步破壞感光細胞，導致嚴重的視力損害或失明，通常從兒童期開始發病。RP在全球范圍內患病率約為1/3000–1/4000，并被正式列入中國《第一批罕見病目錄》（2018年），這充分表明了這類疾病的患者受到了關注。

“與朗信生物合作，使GAH站在了中國快速擴張的眼科市場基因療法領域的前沿”，GAH首席執行官Francis Wan表示，“我們一體化的方法旨在快速、全面地將拯救視力的創新療法帶給患者。”

GAH科學及醫學顧問Dr. Shibeshih Mitiku Belachew, MD PhD評論道：“LX101基因療法有潛力將一種持續進展的致盲性疾病轉變為可治療的疾病。我們的醫學事務和真實世界數據研究團隊將與研究者、支付方及患者組織合作，共同推進建立所需的堅實證據基礎，以支持廣泛、可負擔地獲得這種視力恢復療法。”

動脈新醫藥特別采訪到了朗信生物創始人、董事長兼首席執行官汪楓樺博士。她談到，通過與GAH強強聯手，加上本地化臨床開發和生產帶來的效率提升，朗信生物希望能讓LX101快速惠及中國各地患者。至關重要的是，產品價格是患者家庭可負擔的，提升臨床可及性。

01.

全鏈條保障與精準推廣，從中國到亞太市場的拓展計劃

動脈網：此次達成商業化合作，是朗信生物面臨著LX101怎樣的臨床進程節點？商業化計劃如何？

汪楓樺博士：此次商業化合作的達成，正值朗信生物旗下LX101將于今年完成Ⅲ期臨床確證性研究的關鍵節點。此前I/Ⅱ期臨床試驗結果及Ⅲ期臨床試驗中期分析結果已充分證實，LX101在治療RPE65相關視網膜營養不良適應癥上具備良好的安全性與明確的有效性，為后續商業化推進奠定了扎實的臨床基礎。

未來雙方的商業化進程規劃，核心將圍繞 “全鏈條保障與精準推廣服務” 展開：

生產端——朗信生物已在蘇州Biobay一期建成符合GMP標準的商業化生產基地，生產工藝經過系統嚴密的表征與驗證，可實現高質量產品的持續穩定生產，為未來市場供應提供堅實保障。

入院與市場覆蓋——在完成新藥申報并獲得批準后，雙方將借助GAH的商業化網絡資源和在罕見病領域的豐富經驗，加速推進產品入院流程，擴大市場覆蓋范圍，最終實現患者的快速可及，讓更多符合適應癥的患者及時獲得治療。

動脈網：選擇合作伙伴上，朗信生物有什么標準？為什么會選擇Golden Age Health作為中國大陸商業化合作方？

汪楓樺博士：我們抱著以終為始的心態，想要選擇的是長期的合作伙伴。首先，我們非常認同GAH創始團隊“medicine is for patients”的理念。對于罕見病而言，需要同時攻克 “準入+支付+患者流”三重壁壘。GAH是一家專注于創新罕見病和特殊疾病治療商業化的制藥公司，總部位于新加坡，主要覆蓋中國、亞洲和中東地區。憑借一支由全球制藥行業資深人士組成的團隊和深厚的當地專業知識，GAH通過為中國及其他地區的患者提供經過驗證的療法，填補了患者可及性方面的重大差距。

GAH的使命是幫助全球創新者在中國及其他亞洲、中東市場推出罕見病藥物，縮短患者就診時間，降低創新者的上市風險，為付款人和投資者創造可持續價值。從這一使命出發，GAH提供了靈活的協作模式和全面的端到端商業化服務，包括監管支持、市場準入、患者參與，擁有在中國和其他亞洲和中東市場生成的真實世界證據（RWE）驗證。同時，GAH團隊有極其豐富的生物醫藥行業經驗與全球化商業網絡，擁有注冊、醫保談判及患者支持的完善體系，尤其在罕見病領域有非常成功的本地化準入/上市/商業化經驗，可加速LX101在中國和部分國際市場的落地。

動脈網：對于國產Biotech，BD本質是什么？最希望從中獲得的是什么？

汪楓樺博士：在當下資本理性回歸、行業加速分化的關鍵時期，BD已從單純的“變現手段”升級為定義行業地位的標尺——2025Q1中國創新藥License-out交易總額達369億美元，其中46%為I/Ⅱ期管線，印證全球對中國早研創新能力的認可；中國Biotech正從“被動跟隨”轉向“主動輸出”。

BD并非簡單的權益買賣，而是通過技術價值與市場資源的精準匹配，實現研發成果的全球化躍遷，構建“中國創新價值的全球表達”。我們對BD的追求，不止于解燃眉之急的現金流，更在于讓中國基因治療技術嵌入全球價值鏈頂端，構建“眼科基因治療全球生態”。

02.

破除基因療法壁壘：平臺型技術、規模化生產與高效臨床轉化

動脈網：作為一家年輕的Biotech，如何迅速建立差異化競爭力？如何讓競爭力被全球醫藥行業看見、被信任？

汪楓樺博士：在基因治療這一高壁壘賽道中，年輕Biotech要突圍必須構建“技術－臨床－商業”的全鏈條差異化競爭力。從創立之初，朗信就堅持 “以終為始” 的戰略——從臨床出發，臨床需求驅動，追求可負擔的技術創新，讓中國的致盲性眼病患者能獲得真正改變生命質量的基因治療。現階段優勢在于實現了“載體工程平臺（Capstellar?）+規模化生產工藝+快速臨床轉化”，覆蓋從靶點設計到商業化推廣的全鏈條能力。

● 高效AAV載體工程與序列優化：通過啟動子選擇與表達框優化，確保眼科精準治療的長效穩定表達，避免免疫原性風險，同時以低劑量實現高療效。

● 突破規模化降本的核心壁壘：搭建自有生產工藝與CMC優勢，已在蘇州Biobay一期建成符合GMP標準的商業化生產基地。

● 高效率、高質量臨床轉化：與國家眼部疾病臨床中心合作，從IIT先行驗證出發，搭建從實驗室到患者的快速通道。目前臨床網絡覆蓋國內多家頭部醫院，臨床資源深度整合，惠及更多患者。治療效果的持久性與安全性雙突破。

● 臨床+產業化的復合團隊：例如LX102針對nAMD患者需年注射9次的困境，截至目前，LX102目標劑量組達成“零挽救治療率”，首例患者隨訪時間已經超過24個月，療效非常穩定。

技術會迭代、數據會更新，但朗信被合作伙伴們反復肯定的核心在于，始終以患者可及性為創新原點。當一位曾經注射幾十次的nAMD患者通過LX102重獲“生活尊嚴”時，我們看到的不僅是臨床終點達標，更是基因治療普惠化的可能。正如首例LX101患兒父親所說：“原來黑夜真的會被基因點亮。”

動脈網：基于底層技術創新與團隊建設，朗信生物管線布局邏輯是怎樣的？

汪楓樺博士：成立五年來，這些獨特的技術壁壘和平臺優勢已通過LX101（遺傳性視網膜營養不良）和LX102（年齡相關性黃斑變性）等管線的快速推進得到驗證。我們構建團隊與管線的底層邏輯始終圍繞“臨床需求緊迫性”和“技術平臺可延展性”雙軸展開，通過團隊架構的深度協同和管線的階梯式布局，圍繞患者臨床需求痛點構建解決方案，實現從技術到商業價值的閉環。

具體來說，朗信聚焦眼科致盲性疾病，從LX101（罕見病，患者數萬）到LX102（慢性病，患者千萬+），希望完成基因治療從罕見病到常見病的突破。同時，朗信已布局第二代基因治療技術，加速全球FIC的創新管線開發，希望能夠使基因治療拓展到更多“無藥可治”適應癥，惠及更多患者。

進展來看，LX101即將完成Ⅲ期臨床，關鍵數據預計將于今年第四季度公布，并提交上市申請。LX102預計在2025年Q3完成Ⅱ期臨床主要終點研究，即將推進臨床Ⅲ期。此外，今年還將有2條未公開管線進入臨床研究。

03.

支付機制革新將破除高價壁壘、打開慢性病市場

動脈網：當下的基因治療賽道處于什么樣的狀態？

汪楓樺博士：過去十年，基因治療確實迎來了首個高潮，但如今已進入更成熟的“理性深耕期”。

技術平臺趨于成熟，但遞送效率與安全性仍是核心挑戰：腺相關病毒（AAV）載體因其低免疫原性和組織靶向性，成為眼科基因治療的主流工具（占全球AAV臨床試驗的25%）。然而，載體生產工藝的復雜性、免疫原性控制、長期表達穩定性等問題仍需突破。例如，我們開發LX101時，需精確設計AAV2載體對RPE65突變視網膜色素上皮細胞的靶向遞送，這對病毒衣殼優化和劑量控制提出了極高要求。

臨床轉化加速，但商業化能力面臨考驗：自2017年全球首個眼科基因療法Luxturna獲批后，全球已有數十款產品進入臨床，國內目前超過20家企業布局眼科AAV基因治療。但罕見病開發成本高導致定價“高不可攀”（Luxturna定價85萬美元）和患者支付能力有限，企業必須和監管以及支付方共同探索“突破性療法”的可及性方案。

資本從“投賽道”轉向“精選”，聚焦臨床價值和平臺延展性：早期基因治療企業估值曾一度爬高，近年逐步回歸理性。資本更關注企業的底層技術平臺和管線拓展能力。2024年朗信剛完成B+輪融資（上海生物醫藥基金領投），也印證了市場對具有持續創新力和產業化能力企業的認可。

動脈網：基因治療領域的眼科場景未來發展潛力和方向如何？

汪楓樺博士：眼科是基因治療的“黃金賽道”，其免疫豁免特性、局部給藥優勢及可視化療效評估，為技術落地提供了獨特條件。

罕見病仍是基石：全球7000多種罕見病中80%為遺傳病，眼科占比較大。通過LX101和后續罕見病產品開發，我們成功驗證了朗信生物載體工程平臺Capstellar?，為后續新一代基因治療技術的應用奠定了基礎。

慢性病是爆發點：年齡相關性黃斑變性（nAMD）、糖尿病視網膜病變等患者群體龐大，且存在長期治療痛點。例如nAMD患者需每年注射抗VEGF藥物6～12次，而朗信生物的LX102通過單次基因治療實現一次注射持續表達，在I期臨床中已實現最長24個月無需補充治療。這類適應癥將大幅提升基因治療市場天花板。

可及性突破：本土化生產與支付創新，成本控制是關鍵。朗信生物通過國產試劑耗材替代、自主產能工藝放大從而降低生產成本。

動脈網：恰逢《支持創新藥高質量發展的若干措施》印發，您如何看待商保這一補充機制對于基因療法創新藥的利好？

汪楓樺博士：《支持創新藥高質量發展的若干措施》正成為基因治療發展的核心命題 ——如何通過支付機制革新破解高價療法的可及性困境—— 提供了關鍵的破局思路。我們認為，支付壓力的科學分流與創新藥的價格保護是行業關鍵課題。若商保目錄能為 “臨床價值高、超出醫保保障范圍” 的創新藥設計專屬保障方案，既能避免基本保障基金過度承壓，又能為實現基因治療在社會價值和商業價值回報提供發展動能。

我們也將積極聯動地方惠民保、慈善捐贈等多方力量，共同構建起“基本醫保 + 商保 + 社會救助”的立體支付網絡。商保機制的完善不僅能有效緩解當前的支付瓶頸，更為基因治療向更廣泛適應癥拓展奠定了重要基礎。如今，政策、技術與支付的三重共振下，企業才能更有底氣投入更多罕見病和創新藥研發，讓“一次治療、終生治愈”逐步轉化為可負擔的治愈路徑。

作為親歷者，我曾見證遺傳盲癥患兒在基因治療后第一次看清世界時，令人動容的淚水；也深知老年患者每月往返醫院的奔波與艱辛。朗信生物將以眼科為起點，但不止于眼科，向神經、代謝疾病拓展——在商保賦能的中國創新藥發展新時代，我們堅信，基因治療終將成為普惠醫學，這也是朗信生物的終極使命。

*封面來源：神筆PRO

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