近期，同濟大學附屬東方醫(yī)院的國家干細胞轉(zhuǎn)化資源庫在《海南醫(yī)學》期刊上發(fā)表研究論文《全球干細胞臨床研究現(xiàn)狀與展望》。文章系統(tǒng)梳理了美國、歐洲、日本、韓國及中國的干細胞監(jiān)管政策與臨床研究現(xiàn)狀，總結(jié)了國內(nèi)部分代表性地區(qū)的政策特點，并提出了五項促進中國干細胞臨床轉(zhuǎn)化發(fā)展的建議：推動地方立法進程、加速審批制度改革、構(gòu)建區(qū)域臨床研究中心、設(shè)立細胞質(zhì)量合規(guī)保障體系以及強化公眾科普教育。

干細胞具有多向分化和自我更新能力，在組織器官修復(fù)、替代或再生方面優(yōu)勢顯著，為治療重大難治性疾病帶來希望，已成為國際前沿戰(zhàn)略性領(lǐng)域。中國在干細胞基礎(chǔ)研究方面取得顯著進展，但臨床轉(zhuǎn)化仍是當前亟待解決的關(guān)鍵問題。

1. 全球干細胞臨床研究格局與政策

監(jiān)管政策差異： 美國、歐洲、日韓等發(fā)達國家和地區(qū)監(jiān)管側(cè)重點各異。總體而言，中國模式與日本較為相近。

不同國家和地區(qū)的干細胞監(jiān)管政策

臨床研究規(guī)模： 截至2023年底，ClinicalTrials.gov網(wǎng)站登記全球干細胞臨床試驗10130項，其中在研2102項。美國（838項）和歐洲（487項）數(shù)量領(lǐng)先，日本（19項）、韓國（62項）也較為活躍。

市場格局演變： 美國曾長期主導(dǎo)，但隨著日韓等國干細胞產(chǎn)品上市，全球市場正由單極向多極化轉(zhuǎn)變，這得益于日韓等國對創(chuàng)新醫(yī)療技術(shù)的積極接納和開放態(tài)度。

產(chǎn)品上市情況： 美、歐、韓、日等多個國家和地區(qū)均已批準超過三款干細胞治療產(chǎn)品上市，標志著干細胞治療正從實驗室走向臨床。

代表性國家策略：

美國： 臨床研究最活躍，產(chǎn)業(yè)化布局全面。2022年9月，拜登政府簽署行政命令推動生物制造本土化，降低外部供應(yīng)鏈依賴。

歐洲： 位居第二梯隊，通過“地平線2020”（投入505.21億歐元）、“生命之窗”等計劃提供強力資金支持。脫歐后，英國將干細胞研究列為優(yōu)先領(lǐng)域。

日本： 在誘導(dǎo)多能干細胞（iPSC）領(lǐng)域領(lǐng)先。建立國家級iPSC儲存庫和臨床級制備中心（投資3.4億美元）。實行“雙軌制”監(jiān)管，導(dǎo)致其在ClinicalTrials.gov注冊項目較少（19項）。

韓國： 開拓性強（2011年批準全球首款干細胞藥Hearticellgram）。2022年發(fā)布《數(shù)字生物創(chuàng)新戰(zhàn)略》，明確加快干細胞基因圖譜繪制和再生能力控制技術(shù)研發(fā)。

2. 中國干細胞臨床研究現(xiàn)狀與區(qū)域發(fā)展

整體現(xiàn)狀： 進展相對緩慢。主要挑戰(zhàn)在于缺乏明確定義干細胞法律屬性的上位法。2015年起實行“雙備案制”（機構(gòu)及項目備案）。截至2023年底，全國（不含軍隊及港澳臺）共有119家備案機構(gòu)，其中約1/3無備案項目。地區(qū)分布不均（京、粵、滬占比超1/3，部分省份暫無備案）。備案項目共151項，約90%使用間充質(zhì)干細胞（主要為臍帶來源），在視神經(jīng)脊髓炎、膝骨性關(guān)節(jié)炎等疾病中取得良好進展。

港澳臺地區(qū)： 無需“雙備案”。香港注冊38項，臺灣注冊168項，澳門暫無注冊研究。

區(qū)域發(fā)展熱點： 京津冀（北京）、長三角（上海）、珠三角（深圳）、湖南自貿(mào)區(qū)、海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)、港澳臺等地區(qū)正積極搶占生物醫(yī)藥制高點。

北京： 將干細胞視為“十四五”戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。強化備案服務(wù)與申請輔導(dǎo)，支持機構(gòu)與企業(yè)合作，資助八大方向臨床研究。支持外籍及港澳臺醫(yī)生開設(shè)診所、探索股權(quán)激勵、干細胞國際合作與臨床試驗。

上海： 以政策紅利引領(lǐng)（如科創(chuàng)中心規(guī)劃、細胞/基因治療行動方案）。依托醫(yī)院建設(shè)臨床醫(yī)學研究中心和公共服務(wù)平臺（國家干細胞轉(zhuǎn)化資源庫、上海細胞治療臨床研究中心）。

深圳： 全國率先為細胞基因產(chǎn)業(yè)專項立法（《深圳經(jīng)濟特區(qū)細胞和基因產(chǎn)業(yè)促進條例》）。各轄區(qū)（如越秀區(qū)、前海、大鵬新區(qū)、南山區(qū)、河套合作區(qū)）積極支持干細胞研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用，爭取“先行先試”政策。

湖南： 依托中國（湖南）自由貿(mào)易試驗區(qū)（長沙片區(qū)），著力推動干細胞等領(lǐng)域“先行先試”。

海南博鰲樂城： 擁有國家級“醫(yī)療特區(qū)”定位及“國九條”、“新國九條”、“先行區(qū)條例第十九條”等政策支持干細胞研究與轉(zhuǎn)化。但需制定實施細則，目前尚無獲得IND的干細胞研發(fā)企業(yè)。

香港： 提供醫(yī)療衛(wèi)生研究基金、創(chuàng)新及科技基金、研究資助局等多渠道資金支持。

澳門： 2022年首次牽頭國家重點研發(fā)計劃（干細胞臨床研究），與內(nèi)地協(xié)同創(chuàng)新。

臺灣： 2019年批準自體脂肪干細胞治療退化性關(guān)節(jié)炎及膝關(guān)節(jié)軟骨缺損臨床應(yīng)用，正受理多種疾病干細胞治療申請。

3. 推進中國內(nèi)地干細胞臨床轉(zhuǎn)化的建議

為加速“十四五”期間干細胞臨床轉(zhuǎn)化，借鑒國際經(jīng)驗并結(jié)合國情，提出以下建議：

推動地方立法： 地方人大主導(dǎo)，立足本地實際，盡快制定涵蓋干細胞制備、質(zhì)檢、存儲、研究全過程的地方性法規(guī)，明確法律責任與懲處，完善安全、質(zhì)控、市場及知識產(chǎn)權(quán)保障。

加快審批改革： 借鑒國際經(jīng)驗實施“分級分類”監(jiān)管，對高風險產(chǎn)品嚴格審查，促進安全性高的產(chǎn)品應(yīng)用；制定相關(guān)豁免制度法規(guī)，增加研究靈活性；在特定領(lǐng)域認可部分發(fā)達國家審批結(jié)果以加速產(chǎn)品上市。

建設(shè)區(qū)域臨床研究中心： 整合醫(yī)療機構(gòu)、高校、科研機構(gòu)、企業(yè)資源，建設(shè)區(qū)域性中心，實現(xiàn)倫理互認、數(shù)據(jù)匯交、樣本共享，加速研究與轉(zhuǎn)化。

建立質(zhì)量合規(guī)機制： 建設(shè)國家級/省部級干細胞制備公共服務(wù)平臺提供標準產(chǎn)品；建設(shè)中國食品藥品檢定研究院分中心進行科學、權(quán)威質(zhì)檢，確保安全有效。

加強公眾科普： 通過媒體、講座、讀物等多元化方式，進行針對性、趣味性科普，提高公眾認知與接受度，營造良好社會氛圍。

4. 行業(yè)展望

隨著研究深入和技術(shù)進步，干細胞治療有望在更多疾病領(lǐng)域取得突破。中國需進一步加強干細胞基礎(chǔ)研究、臨床應(yīng)用、產(chǎn)品研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，為健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供支撐，為全球健康事業(yè)貢獻力量。

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