7月22日，由中華醫學會神經病學分會神經免疫學組編寫的《中國重癥肌無力診斷和治療指南（2025版）》發布。這是時隔5年后指南的再次更新。5年里，除了傳統的激素、免疫抑制劑，多款新型生物制劑獲批，進入國家醫保目錄，這些變化也在此次指南更新中得到體現。

作為國內首款獲批的FcRn拮抗劑，艾加莫德首次被納入指南，被推薦用于治療AChR-MG患者（證據等級：Ⅰa級，推薦等級：A級）。新指南還推薦了艾加莫德在維持治療中的長期用藥，至少使用三個治療周期，以及用于各類人群的快速達標治療以及鞏固維持治療。

在2020版指南的基礎上，新指南對重癥肌無力（MG）治療目標進行了更新，強調了療效和安全性“雙達標”的重要性，首次推薦患者使用MG-ADL量表評估疾病嚴重程度。

重癥肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復發的特點，嚴重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時甚至會危及生命。

不同類型重癥肌無力怎么治？指南給出明確方法

眼下，國內已有艾加莫德、依庫珠單抗、羅澤利昔珠單抗、瑞利珠單抗、泰它西普等多款新型生物制劑獲批重癥肌無力適應癥。治療選擇變多，困惑也隨之而來：什么類型的患者適合用生物制劑、怎么用、用多久？

新指南指出，重癥肌無力的治療應包括達標治療和維持治療，并對傳統藥物和新型生物制劑進行了證據評估和推薦意見。新指南在推薦意見部分指出，可根據患者個體狀態及醫療中心的實際情況選擇每兩周一次或固定周期方案使用艾加莫德，至少使用3個周期，3個周期后可考慮逐漸增加周期間隔。

對于肌無力患者來說，周期性維持治療的好處不少——急性發作的患者在癥狀改善出院后的一年內仍處于復發高危期，至少3個周期的鞏固治療能降低復發風險。過去，激素和免疫抑制劑是治療助力，但長期使用副作用大，比如激素會導致“滿月臉”、骨質疏松。而維持治療能讓患者少吃甚至停用激素，重回正常生活。

強調療效和安全性“雙達標”

癥狀控制的同時降低藥物治療副作用，這是每個重癥肌無力患者的心愿。此次，新指南強調了療效和安全性“雙達標”的治療目標，同時引入了一個更量化、更貼近患者感受的目標——MSE（最小癥狀表達，MG-ADL評分0或1分）來衡量療效是否“達標”。

只有達到最小癥狀或無癥狀，患者才能真正意義上地回歸生活。換而言之，MSE是衡量gMG治療的金標準。MSE的引入，標志著國內肌無力治療理念的轉變——從“癥狀控制”轉向“追求更快更好地回歸正常生活”。

重癥肌無力病程長，很多長期服藥的患者都有“激素恐懼”心理。新指南首次以治療目標的形式強調了激素的減量達標，潑尼松劑量降至5-10mg/天才算安全性“達標”。

癥狀控制好不好？ADL量表快捷自評

作為一種罕見病中的常見病，重癥肌無力的特點之一就是癥狀容易波動、時好時壞?；颊叱鲈汉笤趺磁袛嗖∏榭刂频暮貌缓?？新指南首次推薦使用MG-ADL量表評估患者的癥狀及對日常生活活動能力的影響。指南指出，當MG?ADL評分升高≥2分時，提示病情惡化。

患者在家就能獨立完成ADL評估，做幾道選擇題就可直觀地看出說話、咀嚼、吞咽、呼吸等肌肉的活動能力。評分越高代表癥狀越嚴重，0或1分是理想的“達標”成績，說明癥狀控制得不錯。ADL評估為醫生制定治療方案提供了量化參考。