在血液系統疾病中，骨髓增生異常綜合征（英文簡稱：MDS）是一組特殊的血液腫瘤，它讓患者的骨髓無法正常制造健康的紅細胞、白細胞和血小板。這種疾病不僅導致貧血，增加感染風險，還有可能發展為更嚴重的急性髓系白血病。在我國，MDS發病率為1.5/10萬，隨著人口老齡化加劇，MDS的發病率正呈現上升趨勢，給患者健康帶來嚴重威脅。

需重視“較低危”，治療困境亟待破解

約77%的MDS患者在確診時屬于較低危類型，但大家不要被“較低危”字眼蒙蔽——其中85%的患者確診時已深受貧血困擾，這種慢性貧血不僅讓患者整日感到疲憊無力、頭暈目眩，時有心悸，更可怕的是，長期貧血會導致死亡風險顯著增加。MDS貧血不是慣常以為的營養性貧血，補鐵、補維生素B12都是沒效果的，往往需要依賴紅細胞輸注治療，而我國血源供應長期處于“緊平衡”狀態，讓這些依賴輸血的患者面臨治療困境。

對于較低危的MDS患者，慢性貧血與輸血依賴是不得不面對的嚴峻挑戰，相較于非輸血依賴患者，需要長期輸血的患者的死亡風險增加超過50%，更令人憂心的是，其中位生存時間往往不足五年。

長期以來，血液科醫生主要使用紅細胞生成刺激劑（ESA）來治療MDS貧血，但效果并不理想。僅有三分之一的患者能夠獲得短期緩解，而且一旦失效，后續治療的選擇十分有限。這種局面直到創新藥物羅特西普的出現才得以改變。

機制全面創新，羅特西普減少輸血依賴

今年5月底，羅特西普獲批用于治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細胞的成人患者。作為近20年來首個獲批用于MDS貧血的創新藥物，羅特西普獨特的作用機制為患者帶來了新希望。它通過調節紅細胞成熟的關鍵通路，從根本上改善造血功能。每三周皮下注射一次的用法更為便捷，也有助于提高患者的用藥依從性。臨床研究顯示，無論是初次治療還是對傳統治療無效的患者，羅特西普都能顯著改善貧血，提升患者生活質量，并幫助患者擺脫輸血依賴。更令人振奮的是，最新研究還發現它顯示了延長患者總生存時間的趨勢。

值得一提的是，在亞洲人群進行的臨床研究證實，羅特西普對中國患者同樣有效且安全性良好，即便是在病情較重、既往ESA治療效果不佳的患者中，也能幫助60%的患者至少8周可以不輸血。這些突破性的療效讓羅特西普迅速被國內外權威指南推薦，成為較低危MDS治療的新標準。

打造診療中心，助力MDS診療規范化

上海市第六人民醫院是滬上首家獲得國際MDS Foundation認證的全球MDS診療卓越中心單位，已經建立MDS亞專科、專病門診，通過統一診療路徑等方式來規范診療體系，讓更多患者能夠獲得與國際接軌的規范化治療。

隨著創新藥物的上市、治療可及性的不斷提高以及診療體系的持續完善，較低危MDS患者不再受貧血困擾，高質量的健康生活正逐步成為現實。這不僅是個體健康的福祉，更是我國血液病治療水平提升的重要標志。

（作者系上海市第六人民醫院血液科主任、教授）

原標題：《骨髓增生異常綜合征可不是“慢性貧血”，從貧血困擾到治療新希望》

欄目編輯：史佳林 文字編輯：潘嘉毅

來源：作者：常春康