生成式人工智能（AI）逐漸成為臨床研究中的重要工具，不僅能生成新數據，還在藥物發現、患者診斷和制定個性化治療方案等方面展現出巨大潛力。然而，盡管其前景廣闊，生成式AI的應用也面臨著技術、倫理和監管等多方面的挑戰。

2025年3月，《JACC Advances》發表了一項專家研討會的討論成果，探討了生成式AI在臨床研究中的機遇、挑戰及可能的解決方案。

原文鏈接：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2772963X25000109?

方法

2024年1月，美國杜克臨床研究所組織了一次為期兩天的專家研討會，旨在探討生成式AI在臨床研究中的應用潛力、挑戰及解決方案。研討會匯集了來自學術界、政府和行業的多領域專家，重點討論了以下幾個關鍵議題：

1. 使用AI實現臨床研究流程的自動化

2. 使用AI納入參與者和參與群體

3. 使用AI進行測量和分析

圖. 研討會討論要點

生成式AI的潛在影響

目前，臨床試驗面臨著諸多挑戰，包括繁重的行政負擔、參與者招募和留存問題、繁瑣的數據輸入、以及代表性不足導致臨床試驗結果難以外推等。為解決這些問題，研討會上提出了許多漸進式的改進措施，以及更具變革性的改變，以重新定義臨床研究的格局（表1）。

表1. 生成式AI對臨床研究的潛在影響

臨床研究流程

當前方法

生成式AI引入的潛在變化

漸進式改進

文檔生成手動創建研究工具和文檔 通過AI生成初稿，加快文檔創建速度并確保一致性參與者招募傳統的招募和結果傳播方法 從參與者招募到結果共享，均有AI的直接參與，使納入的參與者更多，且能兼顧效率，并提高留存率潛在的變革性轉變臨床試驗設計根據歷史數據和標準方案進行設計 通過AI模擬場景和優化方案，提高臨床試驗的成功率知情同意流程標準化的文檔和流程 通過聊天機器人等先進技術，促進個性化、更具吸引力的知情同意流程資料收集、分析與整合依賴傳統的數據收集和分析技術 為AI驅動的數據收集和整合提供了新途徑，增強了研究結果的準確性和深度減少倫理問題與偏倚政策和標準實踐，效果參差不齊 通過AI主動識別和糾正數據、標準實踐、甚至是AI工具本身的偏倚，加強公平性和道德誠信數據管理與安全性

通過既定的協議和實踐進行管理，涉及數據可發現性和可重用性兩方面的挑戰

通過AI增強數據管理，確保數據質量、隱私、可發現性和安全性，同時維護研究誠信和可重復性標準

面臨挑戰

盡管生成式AI的應用前景廣闊，但其在臨床研究中的廣泛應用也帶來了諸多挑戰：

1.誤導性輸出：生成式AI可能會產生錯誤或誤導性的輸出，特別是在訓練數據存在偏倚或過時的情況下。這種“幻覺”現象可能導致錯誤的診斷或治療建議。

2.隱私與數據安全：生成式AI能夠重現其訓練數據，可能泄露患者的隱私信息。

3.偏倚與公平性：生成式AI可能會在訓練數據中延續并放大已有的偏倚，導致在臨床研究中產生不公平的結果。

4.監管與透明度：生成式AI的快速應用需要相應的監管框架來確保其安全性和有效性。目前，監管機構正在制定相關指南。

解決方案與未來展望

為了充分發揮生成式AI在臨床研究中的潛力，同時應對其帶來的挑戰，以下措施至關重要：

1.建立嚴格的監管框架：監管機構應制定明確的指南，確保生成式AI在臨床研究中的安全應用。這包括對AI模型的持續監控和評估，確保其輸出的準確性和可靠性。

2.增強透明度與信任：生成式AI的應用需要建立在透明和信任的基礎上。研究人員應公開AI模型的訓練數據和性能評估結果，確保其應用過程的可解釋性和可追溯性。

3.數據管理與隱私保護：在生成式AI的應用中，必須確保數據的安全性和隱私性。通過采用隱私保護技術，可以在不泄露個人隱私的前提下，充分利用數據進行研究和分析。

4.跨學科合作與知識共享：生成式AI的應用需要跨學科的合作，包括臨床醫生、數據科學家、倫理學家和監管機構的共同努力。通過建立開放的平臺，共享AI算法和數據集，可以加速生成式AI在臨床研究中的應用和創新。

總結

生成式AI有潛力徹底改變臨床研究的面貌，提高試驗的效率和準確性。然而，為了確保其安全、有效和公平的應用，必須建立嚴格的監管框架，增強透明度，并保護數據的隱私和安全。通過跨學科的合作和知識共享，生成式AI有望在未來的臨床研究中發揮更大的作用，推動醫學研究的進步。

圖. 生成式AI在臨床研究中的機遇、挑戰與未來展望

參考文獻：JACC Adv. 2025;4(3):101593.