當(dāng)前，人們對人工智能驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)公司（以下簡稱 AIDD）這一新興公司確發(fā)有效的界定。

2025年開年，DeepSeek的爆火為AI醫(yī)療和AI制藥領(lǐng)域帶來了多維度變革。

拋開各種顛覆、革命的話術(shù)，當(dāng)下AI+生物醫(yī)藥處于怎樣的階段？

近日，BioPharma Trend發(fā)表了一份AI制藥研究報(bào)告，報(bào)告力圖從各個(gè)維度回答AI對生物醫(yī)藥的關(guān)鍵價(jià)值。

1、當(dāng)前AI是否能夠影響研發(fā)工作流程、人員協(xié)作模式以及專家的日常決策，從而提高生產(chǎn)力？

2、AI是否能夠深度模擬生物學(xué)，同時(shí)描繪出更加廣泛的生物學(xué)關(guān)系，從而影響

主流研究工作流程之外的科學(xué)決策？

3、AI平臺是否能夠在組織內(nèi)所有級別的研發(fā)工作流程中以可重復(fù)、穩(wěn)定、標(biāo)準(zhǔn)化的方式解決上述兩個(gè)問題？如果第三方合作者可以訪問，是否能夠從使用 AI 軟件中獲得可持續(xù)價(jià)值？

如果這些能夠得到明確的回答，那么 AIDD 平臺則有望帶來巨大的商業(yè)回報(bào)。

AI藥物發(fā)現(xiàn)的系統(tǒng)性

要了解AI+藥物發(fā)現(xiàn)，首先就要理解當(dāng)前的AI與CADD（計(jì)算機(jī)輔助藥物）有什么不同。

早在上世紀(jì)80、90年代，市場上就已經(jīng)出現(xiàn)了一批計(jì)算化學(xué)軟件，上市公司薛定諤就是其中的佼佼者。

簡單來說，CADD主要利用化學(xué)信息學(xué)和生物信息學(xué)等手段，主要利用統(tǒng)計(jì)學(xué)方法來完成 QSAR 建模和對接等任務(wù)。

這些主要適用于較小、結(jié)構(gòu)良好的數(shù)據(jù)集，例如基于結(jié)構(gòu)的藥物發(fā)現(xiàn)就可以用CADD解決問題。

這也導(dǎo)致計(jì)算部分主要集中在狹窄范圍的任務(wù)上，例如將配體—蛋白質(zhì)口袋，基于配體的虛擬篩選。

基于結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)的藥物流程圖

與此形成鮮明對比的是，AI驅(qū)動藥物研發(fā)公司試圖轉(zhuǎn)向系統(tǒng)生物學(xué)水平，使用基于深度學(xué)習(xí)的系統(tǒng)來集成大部分多模態(tài)數(shù)據(jù)（表型、組學(xué)、患者數(shù)據(jù)、化學(xué)結(jié)構(gòu)、文本、圖像等），以構(gòu)建復(fù)雜而全面的生物學(xué)表示。

例如英矽智能的 PandaOmics通過集成1000 多萬份生物學(xué)樣本、4000 萬份專利和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，1.9萬億個(gè)數(shù)據(jù)點(diǎn)，來發(fā)現(xiàn)新的靶點(diǎn)。

Recursion更是自建了AI驅(qū)動的干濕實(shí)驗(yàn)平臺，當(dāng)前公司已經(jīng)累積了65PB 的專有數(shù)據(jù)。包括轉(zhuǎn)錄組學(xué)、基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)，以及基于生成、分析和從大規(guī)模生物和化學(xué)數(shù)據(jù)集。而根據(jù)這些數(shù)據(jù)，公司訓(xùn)練出了Phenom-2大模型。

AI藥物發(fā)現(xiàn)能對大規(guī)模生物學(xué)數(shù)據(jù)進(jìn)行整體建模，并獲得深刻見解

AI 藥物驗(yàn)證： 三大手段

和CADD不同，AI+藥物研發(fā)的核心衡量標(biāo)準(zhǔn)就是平臺的可驗(yàn)證性。

可以主要從三個(gè)方面對平臺進(jìn)行驗(yàn)證：

（1）公司使用AI平臺推進(jìn)自研管線，包括發(fā)現(xiàn)、設(shè)計(jì)和優(yōu)化先導(dǎo)分子，這些先導(dǎo)分子在臨床前和在某些情況下，并臨床開發(fā)中取得進(jìn)展。

（2） 通過與制藥或生物技術(shù)公司合作，在專有數(shù)據(jù)集上對 AI 平臺的預(yù)測能力和生成能力進(jìn)行第三方測試。

（3） 通過在同行評審期刊上發(fā)表概念驗(yàn)證研究以及專利，通過在同行評審期刊上定期發(fā)表 AIDD 案例研究

當(dāng)然，管線進(jìn)展仍然是最強(qiáng)有力的證明。

過去幾年中，一些 AI制藥公司對外公布了項(xiàng)目從開始到 IND 臨床前時(shí)間表，與已知的行業(yè)平均水平相比，AI賦能的藥物研發(fā)速度有明顯提升。

例如，英矽智能、Recursion等公司已將發(fā)現(xiàn)階段從行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)的2.5 到 4 年（40-50 個(gè)月）壓縮到9 到 18 個(gè)月。

除了 AI 公司管線中的候選藥物數(shù)量之外，看看一些知名 AI 參與者的靶點(diǎn)新奇前景也很有趣：

可以看到絕大多數(shù)公司的管線仍然處于早期臨床階段，且AI制藥公司會選擇風(fēng)險(xiǎn)度較高的靶點(diǎn)。

不過盡管基于 AI 的計(jì)算工具可以加速藥物發(fā)現(xiàn)進(jìn)程，但它并不能保證這些藥物在臨床上是可行的、有效的或安全的。

在 AI 驅(qū)動的項(xiàng)目中篩選的分子數(shù)量減少也可能帶來風(fēng)險(xiǎn)，因?yàn)?b>過于激進(jìn)地縮小搜索空間可能會導(dǎo)致在臨床開發(fā)后期出現(xiàn)被忽視的缺陷。然而，除了時(shí)間表之外，重要的成本數(shù)據(jù)沒有公布。

報(bào)告給相關(guān)投資者的一些建議：

• 忽略分子數(shù)量：僅僅統(tǒng)計(jì)管道資產(chǎn)的數(shù)量并不能捕捉到 AI 平臺可能提供的增量價(jià)值。例如，更快的項(xiàng)目啟動或更準(zhǔn)確的流失率可能是更能說明問題的指標(biāo)。

• 評估決策效率：查明 AI 在哪些方面顯著縮短了研發(fā)工作流程——例如，通過加快苗頭化合物到先導(dǎo)化合物階段或改進(jìn)靶點(diǎn)驗(yàn)證，或支持更高效的臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)。

• 仔細(xì)審查外部應(yīng)用：尋求第三方證據(jù)來證明生產(chǎn)力的提高，例如協(xié)作公告、成功的里程碑或持續(xù)的軟件許可協(xié)議。公開許可或商業(yè)銷售的工具允許真正的競爭性基準(zhǔn)測試。

• 考慮環(huán)境因素：公司戰(zhàn)略、資金和現(xiàn)有的研發(fā)基礎(chǔ)設(shè)施通常在管道產(chǎn)出中起主要作用。如果不分析這些并發(fā)的影響，并不總是能夠孤立 AI 的貢獻(xiàn)。事實(shí)上，情況恰恰相反：幾乎不可能計(jì)算 AI 算法對實(shí)際藥物開發(fā)過程的實(shí)際影響。

被忽略的AI軟件

AIDD 平臺的一個(gè)特征是明顯專注于構(gòu)建軟件，但由于絕大多數(shù)公司都有相應(yīng)的系統(tǒng)，這也是不少行業(yè)觀察中被忽略的領(lǐng)域。

目前的評估優(yōu)先考慮臨床管道進(jìn)展、監(jiān)管里程碑和濕實(shí)驗(yàn)室驗(yàn)證，而在很大程度上忽略了關(guān)鍵的軟件驅(qū)動指標(biāo)，例如模型準(zhǔn)確性、算法可擴(kuò)展性、數(shù)據(jù)所有權(quán)和計(jì)算效率。

一個(gè)強(qiáng)大而成熟的AI藥物研發(fā)軟件應(yīng)該包含以下幾點(diǎn)：

（1）支持從數(shù)據(jù)輸入和參數(shù)調(diào)整的用戶友好界面

（2）平臺能夠?qū)?shù)據(jù)流進(jìn)行處理，支持動態(tài)模型訓(xùn)練、驗(yàn)證和迭代優(yōu)化

（3）能夠集成外部工具，同時(shí)確保工作流與軟件之間無縫交換數(shù)據(jù)

（4）能夠形成端到端的解決方案，并且支持本地部署、云部署等方案

在 AI 驅(qū)動型藥物發(fā)現(xiàn) 的背景下，公司軟件平臺的成熟度不是一個(gè)小細(xì)節(jié)，而是基礎(chǔ)。

但目前，人們還難以從 AI 驅(qū)動型的制藥企業(yè)的公司那里識別出有關(guān)軟件特性或現(xiàn)場演示的信息。

這是因?yàn)槟壳斑€沒有 AI 解決方案可以通過按一下按鈕獨(dú)立產(chǎn)生臨床級治療藥物。

今天的 AI 系統(tǒng)主要充當(dāng)智能駕駛系統(tǒng)，即支持而不是取代人類科學(xué)家專業(yè)知識的工具。

2025 年及以后的 AI 藥物研發(fā)

通過回顧AI 藥物發(fā)現(xiàn)公司十多年來的進(jìn)步、炒作之后，現(xiàn)在是時(shí)候定義 AI 藥物發(fā)現(xiàn)的目標(biāo)和方法，并接受絕大多數(shù)公司還沒有做到這一點(diǎn)。

在作者看來，AI制藥的整個(gè)理念并不是為了改進(jìn)現(xiàn)有的藥物發(fā)現(xiàn)流程，例如基于結(jié)構(gòu)的藥物發(fā)現(xiàn)或通過使用更好的模型、先進(jìn)的機(jī)器學(xué)習(xí)等進(jìn)行虛擬篩選。

值得肯定的是，AI一定能夠?qū)ι鲜鲱I(lǐng)域做出巨大貢獻(xiàn)，但不會改變藥物發(fā)現(xiàn)的根本問題：

AI能否幫助改善臨床試驗(yàn)環(huán)節(jié)，尤其是由于意外毒性或療效不佳而導(dǎo)致的臨床高度失敗，以及為藥物選擇特定的患者。

從對有關(guān)患者的全部真實(shí)世界數(shù)據(jù)（進(jìn)行建模開始，并考慮所有可用的臨床前數(shù)據(jù)和經(jīng)驗(yàn)，并在分子水平上構(gòu)建相關(guān)基礎(chǔ)假設(shè)的路徑。

然后，逆向走這條路——從新發(fā)現(xiàn)的假設(shè)，通過藥物設(shè)計(jì)和開發(fā)，回到患者。

相信距離這一現(xiàn)實(shí)還有幾年的時(shí)間，但許多公司已經(jīng)在構(gòu)建未來工業(yè)化研究工作流程的拼圖。

—The End—