當前，人們對人工智能驅動的藥物發現公司（以下簡稱 AIDD）這一新興公司確發有效的界定。

2025年開年，DeepSeek的爆火為AI醫療和AI制藥領域帶來了多維度變革。

拋開各種顛覆、革命的話術，當下AI+生物醫藥處于怎樣的階段？

近日，BioPharma Trend發表了一份AI制藥研究報告，報告力圖從各個維度回答AI對生物醫藥的關鍵價值。

1、當前AI是否能夠影響研發工作流程、人員協作模式以及專家的日常決策，從而提高生產力？

2、AI是否能夠深度模擬生物學，同時描繪出更加廣泛的生物學關系，從而影響

主流研究工作流程之外的科學決策？

3、AI平臺是否能夠在組織內所有級別的研發工作流程中以可重復、穩定、標準化的方式解決上述兩個問題？如果第三方合作者可以訪問，是否能夠從使用 AI 軟件中獲得可持續價值？

如果這些能夠得到明確的回答，那么 AIDD 平臺則有望帶來巨大的商業回報。

AI藥物發現的系統性

要了解AI+藥物發現，首先就要理解當前的AI與CADD（計算機輔助藥物）有什么不同。

早在上世紀80、90年代，市場上就已經出現了一批計算化學軟件，上市公司薛定諤就是其中的佼佼者。

簡單來說，CADD主要利用化學信息學和生物信息學等手段，主要利用統計學方法來完成 QSAR 建模和對接等任務。

這些主要適用于較小、結構良好的數據集，例如基于結構的藥物發現就可以用CADD解決問題。

這也導致計算部分主要集中在狹窄范圍的任務上，例如將配體—蛋白質口袋，基于配體的虛擬篩選。

基于結構設計的藥物流程圖

與此形成鮮明對比的是，AI驅動藥物研發公司試圖轉向系統生物學水平，使用基于深度學習的系統來集成大部分多模態數據（表型、組學、患者數據、化學結構、文本、圖像等），以構建復雜而全面的生物學表示。

例如英矽智能的 PandaOmics通過集成1000 多萬份生物學樣本、4000 萬份專利和臨床試驗數據，1.9萬億個數據點，來發現新的靶點。

Recursion更是自建了AI驅動的干濕實驗平臺，當前公司已經累積了65PB 的專有數據。包括轉錄組學、基因組學、蛋白質組學，以及基于生成、分析和從大規模生物和化學數據集。而根據這些數據，公司訓練出了Phenom-2大模型。

AI藥物發現能對大規模生物學數據進行整體建模，并獲得深刻見解

AI 藥物驗證： 三大手段

和CADD不同，AI+藥物研發的核心衡量標準就是平臺的可驗證性。

可以主要從三個方面對平臺進行驗證：

（1）公司使用AI平臺推進自研管線，包括發現、設計和優化先導分子，這些先導分子在臨床前和在某些情況下，并臨床開發中取得進展。

（2） 通過與制藥或生物技術公司合作，在專有數據集上對 AI 平臺的預測能力和生成能力進行第三方測試。

（3） 通過在同行評審期刊上發表概念驗證研究以及專利，通過在同行評審期刊上定期發表 AIDD 案例研究

當然，管線進展仍然是最強有力的證明。

過去幾年中，一些 AI制藥公司對外公布了項目從開始到 IND 臨床前時間表，與已知的行業平均水平相比，AI賦能的藥物研發速度有明顯提升。

例如，英矽智能、Recursion等公司已將發現階段從行業標準的2.5 到 4 年（40-50 個月）壓縮到9 到 18 個月。

除了 AI 公司管線中的候選藥物數量之外，看看一些知名 AI 參與者的靶點新奇前景也很有趣：

可以看到絕大多數公司的管線仍然處于早期臨床階段，且AI制藥公司會選擇風險度較高的靶點。

不過盡管基于 AI 的計算工具可以加速藥物發現進程，但它并不能保證這些藥物在臨床上是可行的、有效的或安全的。

在 AI 驅動的項目中篩選的分子數量減少也可能帶來風險，因為過于激進地縮小搜索空間可能會導致在臨床開發后期出現被忽視的缺陷。然而，除了時間表之外，重要的成本數據沒有公布。

報告給相關投資者的一些建議：

• 忽略分子數量：僅僅統計管道資產的數量并不能捕捉到 AI 平臺可能提供的增量價值。例如，更快的項目啟動或更準確的流失率可能是更能說明問題的指標。

• 評估決策效率：查明 AI 在哪些方面顯著縮短了研發工作流程——例如，通過加快苗頭化合物到先導化合物階段或改進靶點驗證，或支持更高效的臨床試驗方案設計。

• 仔細審查外部應用：尋求第三方證據來證明生產力的提高，例如協作公告、成功的里程碑或持續的軟件許可協議。公開許可或商業銷售的工具允許真正的競爭性基準測試。

• 考慮環境因素：公司戰略、資金和現有的研發基礎設施通常在管道產出中起主要作用。如果不分析這些并發的影響，并不總是能夠孤立 AI 的貢獻。事實上，情況恰恰相反：幾乎不可能計算 AI 算法對實際藥物開發過程的實際影響。

被忽略的AI軟件

AIDD 平臺的一個特征是明顯專注于構建軟件，但由于絕大多數公司都有相應的系統，這也是不少行業觀察中被忽略的領域。

目前的評估優先考慮臨床管道進展、監管里程碑和濕實驗室驗證，而在很大程度上忽略了關鍵的軟件驅動指標，例如模型準確性、算法可擴展性、數據所有權和計算效率。

一個強大而成熟的AI藥物研發軟件應該包含以下幾點：

（1）支持從數據輸入和參數調整的用戶友好界面

（2）平臺能夠對數據流進行處理，支持動態模型訓練、驗證和迭代優化

（3）能夠集成外部工具，同時確保工作流與軟件之間無縫交換數據

（4）能夠形成端到端的解決方案，并且支持本地部署、云部署等方案

在 AI 驅動型藥物發現 的背景下，公司軟件平臺的成熟度不是一個小細節，而是基礎。

但目前，人們還難以從 AI 驅動型的制藥企業的公司那里識別出有關軟件特性或現場演示的信息。

這是因為目前還沒有 AI 解決方案可以通過按一下按鈕獨立產生臨床級治療藥物。

今天的 AI 系統主要充當智能駕駛系統，即支持而不是取代人類科學家專業知識的工具。

2025 年及以后的 AI 藥物研發

通過回顧AI 藥物發現公司十多年來的進步、炒作之后，現在是時候定義 AI 藥物發現的目標和方法，并接受絕大多數公司還沒有做到這一點。

在作者看來，AI制藥的整個理念并不是為了改進現有的藥物發現流程，例如基于結構的藥物發現或通過使用更好的模型、先進的機器學習等進行虛擬篩選。

值得肯定的是，AI一定能夠對上述領域做出巨大貢獻，但不會改變藥物發現的根本問題：

AI能否幫助改善臨床試驗環節，尤其是由于意外毒性或療效不佳而導致的臨床高度失敗，以及為藥物選擇特定的患者。

從對有關患者的全部真實世界數據（進行建模開始，并考慮所有可用的臨床前數據和經驗，并在分子水平上構建相關基礎假設的路徑。

然后，逆向走這條路——從新發現的假設，通過藥物設計和開發，回到患者。

相信距離這一現實還有幾年的時間，但許多公司已經在構建未來工業化研究工作流程的拼圖。

—The End—