近期，Verve Therapeutics宣布了在研堿基編輯療法VERVE-102在1b期臨床試驗(yàn)Heart-2中的初步積極數(shù)據(jù)。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的受試者包括雜合性家族性高膽固醇血癥（HeFH）和/或早發(fā)性冠狀動(dòng)脈疾病（CAD）的患者，這兩個(gè)人群均需要深度且持久地降低血液中的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，俗稱“壞膽固醇”）水平。試驗(yàn)結(jié)果顯示，在14名受試者中，VERVE-102的耐受性良好，未觀察到與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAEs）及具有臨床意義的實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)異常。單次輸注VERVE-102可導(dǎo)致血液中PCSK9蛋白水平和LDL-C呈劑量依賴性下降，其中在0.6 mg/kg劑量組的4名受試者中，平均血液LDL-C降低53%，LDL-C降低幅度最高可達(dá)69%。

VERVE-102是一種在研體內(nèi)堿基編輯藥物，旨在通過單次治療，永久性關(guān)閉肝臟中PCSK9基因的表達(dá)，從而持久性降低導(dǎo)致疾病的LDL-C。VERVE-102由腺嘌呤堿基編輯器和針對(duì)

PCSK9

參考資料：

[1] Verve Therapeutics Announces Positive Initial Data from the Heart-2 Phase 1b Clinical Trial of VERVE-102, an In Vivo Base Editing Medicine Targeting PCSK9. Retrieved April 14, 2025, from https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-positive-initial-data-heart-2-phase

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