編者按：過去的2024年，在美國FDA批準的所有小分子新藥中，藥明康德支持了其中6款的生產，占19%；自2018年以來，美國FDA所批準的所有小分子新藥中，18%由藥明康德賦能，這意味著幾乎每5個美國FDA批準的小分子新藥中，就有1個得到了藥明康德的支持。作為創新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫藥及生命科學行業的貢獻者，藥明康德將持續通過獨特的“CRDMO”業務模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來突破性創新療法。根據PDUFA的目標日期，預計2025年5月，美國FDA將對3款創新藥物的批準做出監管決定。本文將對這些療法進行相關介紹。

▲5月美國FDA可能批準的新藥（點擊可見大圖）

活性成分：Pegzilarginase

適應癥：精氨酸酶缺乏癥（ARG1-D）

公司名稱：Immedica Pharma

Pegzilarginase是一種重組人體精氨酸酶，可促進體內精氨酸代謝。這種酶替代療法可快速、持續地降低血漿中精氨酸及其毒性代謝物的水平，同時改善臨床癥狀。Pegzilarginase已在歐盟和英國獲得批準，用于治療成人、青少年和2歲及以上兒童的精氨酸酶缺乏癥。

根據2024年2月發表在eClinicalMedicine雜志上的3期臨床研究結果，共有32名患者入組該研究并接受隨機分組，其中21名患者接受了pegzilarginase治療，11名患者接受了安慰劑治療。研究結果顯示，在第24周時，接受pegzilarginase治療的患者血漿精氨酸（pArg）的幾何平均值從354.0 μmol/L顯著降低至86.4 μmol/L，而安慰劑組患者的pArg水平僅從464.7 μmol/L降至426.6 μmol/L（95% CI：-67.1%至-83.5%；p<0.0001）。此外，pegzilarginase治療使90.5%的患者pArg水平恢復正常，而安慰劑組中這一比例為0%。在功能性活動能力方面，pegzilarginase治療也顯示出顯著的臨床改善效果。這些療效在隨后的24周持續治療中得以長期維持。在安全性方面，pegzilarginase耐受性良好，不良事件大多為一過性且嚴重程度為輕度或中度。

活性成分：Telisotuzumab vedotin（Teliso-V）

適應癥：非小細胞肺癌（NSCLC）

公司名稱：艾伯維

Teliso-V是一款靶向c-Met的抗體偶聯藥物（ADC），以微管蛋白抑制劑MMAE作為毒性有效載荷。該療法在2022年1月獲FDA，治療非小細胞肺癌。艾伯維于2024年10月為teliso-V提交了一份生物制品許可申請（BLA），以尋求加速批準該療法用于治療c-Met蛋白過度表達的經治局部晚期或轉移性非鱗狀NSCLC成人患者，這些患者腫瘤的表皮生長因子受體（EGFR）為野生型。

該BLA得到了LUMINOSITY臨床2期試驗數據的支持，該試驗旨在評估teliso-V在c-Met過表達NSCLC患者中的安全性和有效性。之前公布的獨立中心審評（ICR）分析結果顯示，腫瘤c-Met高度表達和中度表達患者的總緩解率分別為35%和23%。此外，其他終點顯示了有意義的臨床結局，包括c-Met高度表達和中度表達患者的中位緩解持續時間分別為9個月和7.2個月，中位總生存期分別為14.6個月和14.2個月。Teliso-V的安全性特征與既往結果一致，未發現新的安全性問題。Teliso-V單藥治療的不良事件通常為可控且耐受良好。

活性成分：Acoltremon（AR-15512）

適應癥：干眼癥

公司名稱：Alcon

AR-15512是一款局部TRPM8激動劑，是治療干眼癥體征和癥狀的潛在“first-in-class"候選產品。

AR-15512在兩項關鍵性3期臨床試驗COMET-2和COMET-3中均取得了積極結果，這兩項試驗旨在評估該療法的療效和安全性。分析顯示，在上述兩項研究中，AR-15512均達到主要終點。在這兩項研究中，共有超過930例干眼癥受試者入組，并以1：1的比例隨機分配至AR-15512組或溶劑對照組。試驗的主要終點為在第14天時，未麻醉Schirmer評分（淚液生成指標）至少增加10 mm的受試者比例達到統計學顯著性（p<0.0001）。這些數據與AR-15512的已知作用機制一致。此外，次要終點的數據表明，與對照組相比，AR-15512可快速起效并持續促進淚液產生，最早在第1天出現，并持續至第90天。總體而言，AR-15512耐受性良好，且未報告任何嚴重眼部不良事件。

參考資料：

[1] BLA for pegzilarginase in the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1-D) accepted for priority review by the U.S. FDA. Retrieved April 15, 2025 from https://www.immedica.com/en/press/bla-pegzilarginase-treatment-arginase-1-deficiency-arg1-d-accepted-priority-review-us-fda

[2] Russo, Rossana Sanchez et al. “Efficacy and safety of pegzilarginase in arginase 1 deficiency (PEACE): a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multi-centre trial.” EClinicalMedicine vol. 68 102405. 12 Jan. 2024, doi:10.1016/j.eclinm.2023.102405

[3] AbbVie Submits Biologics License Application to the FDA for Telisotuzumab Vedotin (Teliso-V) in Previously Treated Non-Small Cell Lung Cancer. Retrieved April 15, 2025 fromhttps://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-submits-biologics-license-application-to-the-fda-for-telisotuzumab-vedotin-teliso-v-in-previously-treated-non-small-cell-lung-cancer-302261263.html

[4] Alcon Announces Positive Topline Results From Phase 3 COMET Trials of AR-15512, a Novel Topical Drug Candidate for Dry Eye. Retrieved April 15, 2025 from https://www.alcon.com/media-release/alcon-announces-positive-topline-results-phase-3-comet-trials-ar-15512-novel-topical

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