首款！百時(shí)美施貴寶單抗再獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)

日前，百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb）宣布，歐盟委員會(huì)（EC）已批準(zhǔn)新輔助歐狄沃（Opdivo，納武利尤單抗）聯(lián)合化療，后續(xù)進(jìn)行手術(shù)及輔助歐狄沃新輔助治療的圍手術(shù)期方案，用于治療腫瘤PD-L1表達(dá)≥1%、高風(fēng)險(xiǎn)復(fù)發(fā)的可切除非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。根據(jù)新聞稿，歐狄沃是在歐盟獲批可同時(shí)用于可切除非小細(xì)胞肺癌圍手術(shù)期治療和僅作為新輔助治療的首款PD-（L）1抑制劑。

該決定基于CheckMate-77T研究結(jié)果，該研究評(píng)估了歐狄沃聯(lián)合含鉑雙藥化療作為新輔助療法，后續(xù)進(jìn)行手術(shù)及歐狄沃單藥輔助治療的圍手術(shù)期方案，與含鉑雙藥化療加安慰劑作為新輔助療法，后續(xù)進(jìn)行手術(shù)及安慰劑輔助治療相比，用于治療可切除NSCLC成人患者的療效與安全性。

該試驗(yàn)達(dá)到了無(wú)事件生存期（EFS）這一主要終點(diǎn)，表明在中位隨訪25.4個(gè)月后，與化療加安慰劑組相比，歐狄沃組患者疾病復(fù)發(fā)、進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了42%（HR=0.58；95% CI：0.43-0.78；P=0.00025）。此外，24個(gè)月后，歐狄沃組合組患者的無(wú)事件生存率為65%，而化療加安慰劑組為44%。該試驗(yàn)還在病理學(xué)完全緩解（pCR）和主要病理學(xué)緩解（MPR）等次要療效終點(diǎn)上顯示出有臨床意義的改善。該方案在所有療效終點(diǎn)均顯示出獲益。此外，圍手術(shù)期方案的安全性與先前NSCLC研究報(bào)告一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)。

歐狄沃是一種PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑，旨在幫助恢復(fù)抗腫瘤免疫反應(yīng)，利用人體自身的免疫系統(tǒng)來(lái)對(duì)抗癌癥。

首款杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良基因療法最新數(shù)據(jù)公布

日前，Sarepta Therapeutics在美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)上公布了EMBARK研究第二部分的新數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步支持了其與羅氏（Roche）聯(lián)合開發(fā)的Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）的臨床益處。根據(jù)新聞稿，Elevidys是首個(gè)獲批用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者的基因療法。

在EMBARK研究第二部分的最新分析中，納入了在第一部分接受安慰劑治療、年齡在8至9歲（n=14）的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者。在Elevidys治療一年后，與匹配的外部對(duì)照組相比，所有關(guān)鍵終點(diǎn)的組間差異（最小二乘均值）均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，包括北極星步行評(píng)估（NSAA）的4.75分（P=0.0026）、從地面起身時(shí)間（TTR）的6.87秒（P=0.0010）以及10米步行/跑步（10MWR）的4.76秒（P=0.0097）。

ASGCT上展示的結(jié)果來(lái)自EMBARK第二部分的持續(xù)分析，該分析將63名參與者的兩年結(jié)果與未接受治療的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的外部對(duì)照組數(shù)據(jù)進(jìn)行了比較。治療兩年后的結(jié)果顯示，與匹配的外部對(duì)照組相比，接受Elevidys治療的個(gè)體在多項(xiàng)運(yùn)動(dòng)功能指標(biāo)上表現(xiàn)更好。此外，在EMBARK研究的兩年期間未觀察到新的安全性信號(hào)，并且在部分患者（n=16）中，從第12周到第64周，微肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白表達(dá)和肌膜定位持續(xù)存在。

Elevidys是一款重組基因療法，將表達(dá)微抗肌萎縮蛋白（micro-dystrophin）的轉(zhuǎn)基因包裝在AAV病毒載體中，通過(guò)單次靜脈注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，可以對(duì)攜帶任何類型DMD致病基因變異的患者生效。羅氏在2019年與Sarepta達(dá)成28.5億美元的研發(fā)合作，共同開發(fā)這一基因療法。

參考資料：
[1] Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval for Perioperative Regimen of Neoadjuvant Opdivo? (nivolumab) and Chemotherapy Followed by Adjuvant Opdivo for Resectable, High-Risk Non-Small Cell Lung Cancer with PD-L1 Expression ≥1%. Retrieved May 16, 2025 from https://news.bms.com/news/details/2025/Bristol-Myers-Squibb-Receives-European-Commission-Approval-for-Perioperative-Regimen-of-Neoadjuvant-Opdivo-nivolumab-and-Chemotherapy-Followed-by-Adjuvant-Opdivo-for-Resectable-High-Risk-Non-Small-Cell-Lung-Cancer-with-PD-L1-Expression-1/default.aspx

[2] Sarepta Therapeutics Presents Data at the American Society of Gene & Cell Therapy Conference, Including Statistically Significant Functional Outcomes for 8- and 9-Year-Old Patients in New Data Analysis of EMBARK Part 2. Retrieved May 16, 2025 from https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-presents-data-american-society-gene-cell

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