醫學上，治療慢性缺血性中風挑戰巨大。傳統療法如藥物溶栓、抗凝及康復訓練雖能在一定程度上幫助患者，但對病程超12個月的慢性中風患者效果往往有限。再生醫學中，神經干細胞移植帶來新希望。

近日，2025年國際卒中大會在洛杉磯召開斯坦福大學公布全球首個胚胎源性神經干細胞（NR1）治療，慢性缺血性中風Ⅰ期人體試驗結果顯示單次腦內移植可顯著改善超12個月，病程患者的神經與運動功能，且安全。

研究背景

缺血性腦卒中是因腦供血動脈狹窄或閉塞致腦組織壞死。發作4.5小時內靜脈注tPA效果最佳，錯過則神經元減少、功能受損。對病程超12個月的慢性中風患者恢復神經及運動功能挑戰巨大。

美國約700萬慢性中風幸存者多嚴重殘疾、康復渺茫，除迷走神經刺激外少有效療法。醫學界迫切需新療法，Steinberg團隊正研究人胚胎干細胞衍生產品NR1（用于治療慢性缺血性皮層下中風）的安全性與有效性。

研究方法

該研究為12個月人體I/IIa期臨床試驗納入18名缺血性皮層下大腦中動脈中風6至60個月的成年患者，mRS評分3或4分，有中重度功能障礙。

1.干細胞移植方案

研究團隊將人類胚胎來源神經干細胞腦內移植，設四個劑量組：250萬、500萬、1000萬和2000萬，評估其安全性與療效。

2.評估指標

研究以 12 個月不良事件總數、上下肢 FMMS 變化為主終點，次要終點涵蓋運動、日常、神經等多方面評估指標。

臨床結果

一、治療效果及指標變化

1、總體功能改善

17名隨訪≥3月患者總FMMS均有所改善，11名恢復具有臨床意義。

2、12個月時具體指標變化

運動功能指標：受試者總FMMS、上肢及下肢 FMMS 均增加。

日常生活能力與運動功能指標：日常生活活動能力量表增加，卒中量表提高，步行速度顯著提高。

二、大腦影像學表現

1、FLAIR信號變化

14名患者7天出現新FLAIR信號，2月內消退，表明神經系統恢復持續。

2、功能連接變化

靜息狀態 fMRI：感覺運動網絡同側和對側腦連接均改善。

FDG PET：表明同側運動皮質和對側小腦的活動增加。

三、干細胞的安全性

不良事件：出現頭痛、基線表達性失語癥惡化及無癥狀慢性硬膜下積液等不良事件，均自行緩解。

Gary K. Steinberg博士稱，研究顯示：對18例患者腦內移植NR1神經干細胞12個月時神經功能顯著改善，若更大規模研究證實，或可改變慢性腦中風治療。

未來展望

該研究首次在人體試驗中證明神經干細胞移植治療慢性缺血性中風安全有效，帶來突破，給患者帶來希望。但科學家強調需進一步研究，以驗證結果并解決移植策略、成本等關鍵問題。

隨著對神經干細胞治療潛力認知加深，更多療法突破性進展可期。Steinberg教授稱，若更大規模研究證實，其或徹底改變慢性中風治療。此領域每步進步，都向卒中零發生未來邁進。