美國生物醫藥行業正處于動蕩時期。

HHS、CBER領導層更替，FDA大裁員，藥品關稅以及新的藥品定價政策等多重因素席卷而來，導致生物醫藥行業劇烈波動，傳遞到企業端則勢必會導致資金和人才這兩個Biotech生存的關鍵要素重新分配。

如在資金層面，2025年以來并購交易明顯放緩，美股IPO則從2月以來基本已經停滯，諸多余糧有限的Biotech也比以往更難募集到新的資金。

不少沒有辦法補充新鮮血液的Biotech逐漸開始面臨生存抉擇。而為了活下去這一目標，Biotech只好選擇戰略收縮，砍管線、裁員…

根據Fierce Biotech統計的2025年第一季度藥企裁員數據顯示，Q1至少披露了63起裁員事件，從公司類型來看，CGT Biotech最為艱難，占比達到1/3。

值得注意的是，近期CBER新主任Vinay Prasad上臺，進一步降低了CGT賽道的溫度——在看到有希望的數據之前，投資者不愿意冒更多的風險進行投資。

CGT賽道，正在走向新的寒冬？

01

細胞治療Biotech

裁員95%，股價暴跌70%

Vor Bio由腫瘤學家和普利策獎獲得者Siddhartha Mukherjee教授在2015年創辦，圍繞CD33靶點，開發治療急性髓系白血病（AML）和骨髓增生異常綜合征（MDS）的細胞療法。

CD33是包括AML在內的諸多血液瘤的重要治療靶點，而由于其在健康血細胞上也有表達，導致患者在接受CD33 ADC Mylotarg等靶向療法時，會出現明顯副作用。

Vor Bio便是瞄準了這一方向，開發了兩款核心藥物Trem-cel和VCAR33。

核心管線之一Trem-cel是一款工程化造血干細胞（eHSC），用于AML和MDS患者移植。

Vor Bio通過CRISPR/Cas9基因編輯技術已經將Trem-cel的CD33基因沉默，Trem-cel在輸入到患者體內后，將分為不表達CD33的健康血細胞。

因此從理論上來講，當患者移植Trem-cel后，接受CD33靶向藥物治療時，由于抗原表達的缺失，可以最大程度上避免毒性。

Trem-cel的開發方向便是與Mylotarg組合，治療AML和MDS患者。根據Vor Bio在2024年7月公布的臨床1/2期數據顯示，在18名患者中，全部患者成功植入Trem-cel細胞，并且10名患者在繼續接受Mylotarg治療后展現無復發生存期的改善，同時該組合療法的安全性良好，未觀察到常見嚴重副作用，如嚴重骨髓抑制。

因此，Trem-cel+Mylotarg的組合，有望改變AML和MDS患者的治療。

另一條核心管線是CD33 CAR-T療法VCAR33，目前正處于治療接受造血干細胞移植后再度復發的AML患者的臨床1/2期VBP301試驗中，Vor Bio預計在今年上半年公布臨床數據。目前僅有的數據顯示，前三名患者回輸VCAR33后，體內擴增“令人鼓舞”。

Vor Bio對于VCAR33終極開發方向便是與Trem-cel搭配形成組合療法，相關臨床試驗預計在今年下半年啟動。

就在一切都“向好”之時，Vor Bio一則公告讓諸多還在等著VCAR33臨床數據的投資人、研究員大跌眼鏡。

5月8日，Vor Bio宣布在審查了最新的臨床數據后，決定停止所有臨床試驗，尋求戰略替代方案，同時裁員95%。

二級市場也對Vor Bio的這一“突發”公告做出了最直接的反應，當天股價暴跌超70%。

Vor Bio的這一決策似乎也間接承認了VBP301試驗的失敗（并不是安全性問題），但對于Vor Bio來說，另一款核心藥物Trem-cel已經表現出了巨大的潛力，后續依靠Trem-cel仍然有翻盤的可能。

Vor Bio也在新聞稿中對于如此果斷的“放棄一切”做出了解釋——這個大環境下，找錢太難了。

02

現金不足，融資太難

根據最新年報顯示，Vor Bio在2024年末完成了一筆約為5560萬美元的PIPE融資后，現金儲備為9190萬美元，預計將支持公司運營至2026年第一季度。

因此從現金流角度來看，Vor Bio顯然已經捉襟見肘。并且根據Vor Bio的判斷，眼下VBP301試驗數據不佳，想要再融資，幾乎不太可能。

在市場無差別繁榮的時候，手握兩條核心管線的Vor Bio大概率并不會像現在，一步輸，滿盤皆輸。即便VCAR33臨床數據不佳，但基于Trem-cel的潛力，Vor Bio仍然極有可能融到新錢，繼續探索Trem-cel+Mylotarg組合療法的潛力。

但隨著大環境的變化，尤其是近期CBER迎來了新主任Vinay Prasad，似乎進一步加劇了CGT賽道的寒冬，這也迫使Vor Bio做出了如此果斷的抉擇。

5月6日，FDA局長Marty Makary宣布任命Vinay Prasad為CBER新主任的當天，美股XBI跌超5%，其中，CBER負責監管的CGT賽道是重災區，多家公司股價集體跳水，如Sarepta Therapeutics跌幅一度逼近30%...

究其原因在于，一方面，Vinay Prasad長期批評FDA使用替代終點作為加速審批依據，認為這可能導致藥物上市后實際療效不足。例如，他公開質疑Sarepta Therapeutics的杜氏肌營養不良癥基因療法Elevidys，認為其臨床3期試驗未達主要終點卻獲批上市是“科學標準的妥協”。

另一方面，Vinay Prasad曾將前CBER主任Peter Marks的加速審批政策稱為“藥企利益的偏袒”，并反對“先批準、后驗證”的模式，因此未來，依賴加速審批的罕見病細胞療法可能將面臨更高門檻。

Vinay Prasad的觀點也讓投資機構變得更為謹慎，導致CGT賽道企業的融資難度陡增。

資金可能將進一步集中于已經獲得驗證的技術或處于臨床后期的管線，而早期項目，新技術，則會因監管的不確定性，更難獲得資金支持，Vor Bio便是眼下最好的例子。

短期來看，CGT賽道或將因為面臨監管不確定性、融資緊縮等多重壓力，進入深度調整期。但長期來看，若Vinay Prasad推動的嚴格標準能提升患者臨床獲益，或有助于重建市場信任。