6 月 4 日，BMS 宣布，其注射用羅特西普（商品名：利布洛澤）在國內獲批新適應癥，治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細胞的成人患者。

新聞稿指出，這是近 20 年來首個獲批用于治療較低危骨髓增生異常綜合征(MDS)貧血的創新藥物，有望重新定義需要定期輸血的較低危 MDS 患者貧血治療。

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骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種起源于造血干細胞的異質性髓系腫瘤，主要表現為由骨髓造血細胞異常發育、無效造血引起的一系或多系的外周血細胞減少。臨床中，約 77% 患者診斷時為較低危 MDS （LR-MDS）。對于這些患者，慢性貧血和輸血依賴是主要的臨床問題。

目前，LR-MDS 的治療面臨諸多挑戰，促紅素、免疫抑制劑、去甲基化藥物、來那度胺、沙利度胺和雄激素等多種常規和支持治療手段的臨床應用效果并不理想，可能伴有較大的副作用或高昂的費用。

羅特西普（luspatercept-aamt，Reblozyl）作為全球首創的紅細胞成熟劑。作為一種配體陷阱，羅特西普通過靶向結合可調節晚期紅細胞成熟的轉化生長因子 (TGF)-β 超家族的特定配體，減少 Smad2/3 信號通路的激活，改善無效紅細胞的生成，促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。

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目前，羅特西普已在美國等全球多個國家獲批用于 β-地中海貧血和骨髓增生異常綜合征 (MDS) 。2022 年 1 月，該藥在國內獲批，用于治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注 ≤15 單位/24 周的 β-地中海貧血成人患者。

羅特西普最初由 Acceleron Pharma 開發，2011 年 8 月，新基（后被 BMS 收購）與 Acceleron 達成合作，共同負責羅特西普的開發、生產和商業化。2021 年 11 月，默沙東以115 億美元收購 Acceleron Pharma 獲得羅特西普。

據 BMS 財報，羅特西普近年來銷售額逐年攀升，2023 年銷售額突破 10 億美元，2024 全年銷售額達17.73 億美元。

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在 2024 EHA 大會上公布了一項羅特西普在包括中國患者中的橋接臨床結果（MEDALIST 研究的橋接研究 MDS-004），該研究旨在評估羅特西普治療輸血依賴的較低危 MDS 伴環狀鐵粒幼紅細胞基線更重、EPO 水平更高的包括中國患者在內的亞洲患者貧血的療效和安全性。

數據顯示：在 ITT 人群中，1-24 周期間，60% 的患者 RBC-TI（8 周 RBC 輸注獨立性）≥8 周，達到了主要研究終點。對于 RBC-TI≥8 周的患者，中位應答持續時間可達 24.4 周，43% 的患者 RBC-TI ≥12 周 ，血液學改善-紅系反應（mHI-E）率為 63%，總體療效數據與 MEDALIST 研究數據基本一致。安全性方面，研究未發現新的安全性事件。

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該會議上還公布了羅特西普用于一線治療未經紅細胞生成刺激劑（ESA）治療的較低危 MDS 的 COMMANDS 研究最新數據顯示。

• 結果顯示，羅特西普組的治療應答率和中位應答持續時間均優于 ESA 組，實現 RBC-TI≥12 周且平均 Hb 水平增加≥1.5 g/dL 的患者比例顯著提高（70.9% vs 43.1%）；

• 羅特西普組RBC-TI≥12 周應答率和≥24 周應答率分別達到 76.4% 和 65.9%，阿法依泊汀治療組則分別僅有 55.8% 和 45.3%；

• 在紅細胞輸注量減少≥50% 持續≥12 周方面，羅特西普相比 ESA更為有效（83.0% vs 66.9%，p=0.0002），中位應答持續時間也更長（130.0 周 vs 77.0 周，p=0.0009）。

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