2025 ASCO

<<< 美國臨床腫瘤學會年會 >>>

Driving Knowledge to Action: Building a Better Future

腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一類罕見的，起源于關節滑膜、滑囊和腱鞘的間葉性腫瘤。手術是可切除TGCT的主要治療方案，但手術切除有潛在并發癥和復發風險。因此，單純手術治療無法完全滿足TGCT患者的臨床需求，尤其是對于彌漫型和復發TGCT，需要安全有效的系統治療。近年來，隨著分子生物學技術的發展，以及社會各界對罕見腫瘤關注度的提升，TGCT診療發展逐漸步入了快車道。在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期MANEUVER研究以口頭報告形式正式公布數據，集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑Pimicotinib實現了TGCT患者腫瘤緩解率、軀體功能和臨床癥狀的全面獲益，兼具良好的安全性，引發了全球學者對TGCT精準治療的廣泛關注。醫脈通特邀中山大學附屬第一醫院沈靖南教授就TGCT領域的前沿進展和診療經驗進行深入學術分享，助力TGCT的規范化診療。

醫脈通：TGCT是一類罕見的間葉性腫瘤，臨床鑒別難度較大且治療選擇有限。請您結合臨床診療經驗，分享一下TGCT診療過程中您有哪些體會？

沈靖南教授

我們知道，腫瘤治療的手段主要包括手術、放療、化療等系統治療以及多種支持治療的聯合應用。盡管在許多情況下，手術是首選治療方式，但術后腫瘤復發影響患者預后。因此，需要在手術基礎上聯合其他輔助手段，來提高治愈率和改善預后。而在骨與軟組織肉瘤領域，TGCT是一種良性和局部侵襲性的腫瘤，好發于中青年群體，目前國內的治療仍以手術切除為主。然而，對于復雜病例，尤其是彌漫型TGCT，僅靠單純手術難以實現完全切除，且術后復發率較高，常伴隨功能障礙和并發癥，給患者生活帶來長期的困擾。因此，臨床上亟需探索新的治療路徑，以彌補手術治療的局限性。

近年來，隨著分子生物學研究的深入，專家學者們發現CSF-1/CSF-1R信號通路在TGCT的發生發展中起到了關鍵作用。基于這一機制，靶向CSF-1R的高選擇性小分子抑制劑——Pimicotinib應運而生。無論是既往發表的Ib期研究，還是今年ASCO大會上公布的III期MANEUVER研究結果均顯示，Pimicotinib在TGCT患者中表現出優異的客觀緩解率（ORR）和良好的安全性，為TGCT患者帶來了新的治療希望。

我們可以看到，在本次ASCO年會上，關于TGCT及其他肉瘤亞型的研究進展也成為了臨床關注焦點之一。值得一提的是，越來越多的中國專家學者參與了口頭報告或壁報展示，充分展現了我國在抗腫瘤創新藥物研發以及國際學術交流中日益增強的影響力。

醫脈通：此前，III期多中心MANEUVER研究宣布達到主要終點，Pimicotinib顯著改善了TGCT患者的ORR和生活質量，詳細數據于本次ASCO大會公布。作為本研究的參與者之一，請您為我們介紹亮點數據，并談談Pimicotinib可以為TGCT患者帶來哪些獲益？

沈靖南 教授

在本次大會上，Pimicotinib III期MANEUVER研究的結果令人印象深刻。在主要終點ORR方面，Pimicotinib表現非常亮眼，ORR高達54%，較安慰劑組顯著提高。另外，在PRO和QoL等關鍵次要研究終點中，Pimicotinib組較安慰劑組均展示出具有統計學顯著差異和臨床意義的改善：如主動關節活動度、最嚴重僵硬程度、最嚴重疼痛評分以及軀體功能等等，表明Pimicotinib不僅在疾病控制方面有效，而且在提升患者生活質量方面同樣具有重要價值。

在評估新藥的臨床價值時，安全性始終是不可或缺的重要考量維度。MANEUVER研究結果顯示，Pimicotinib整體耐受性良好，治療期間的不良事件（TEAE）主要為1-2級，多為輕至中度。僅7.9%的患者需要通過減量來管理TEAE，僅報告1例因TEAE停藥。值得注意的是，MANEUVER研究中Pimicotinib組未報告既往同類藥物報道的膽汁淤積性肝毒性和發色/皮膚改變，口服每日一次使用便捷，有助于提升患者的治療依從性。該藥在安全性方面的優勢，大大提高了醫生的用藥信心。我們期待Pimicotinib能夠盡快應用于臨床，為更多TGCT患者帶來有效、方便且易于耐受的系統治療方案。

醫脈通：TGCT作為較為罕見的一類腫瘤，患者缺乏足夠的關注與幫助。多年來，您始終奔波在骨與軟組織腫瘤公益事業的一線，請您談談如何更好地在社會公益中發揮醫學力量的作用幫助推動TGCT患者診治的改善？

沈靖南 教授

TGCT通常呈現緩慢發展的病程，由于其早期癥狀不明顯，患者往往在病情加重或影響正常生活時才會選擇前往醫院就診，因此臨床上常存在一定的診斷延誤現象。為了提升公眾對該疾病的認識，加強早期識別與干預能力，我們基金會一直致力于面向社會大眾和患者進行健康科普宣教工作。希望通過普及相關醫學知識，幫助公眾掌握早期初步辨別外傷、炎癥與腫瘤等不同類型病變的能力，引導患者在出現疑似腫瘤病變時，及時就診、盡早干預。這是因為在病變尚未侵犯關節囊、韌帶、重要血管或神經時及時手術，操作相對容易，術后恢復也更為理想。反之，若病變已累及重要神經或血管，不僅手術難度顯著提升，還可能對患者的肢體功能和生活質量造成影響。因此，基金會應在醫療機構內開展系統的患者教育，并且積極借助主流媒體、網絡資源及多種社會傳播渠道，廣泛普及TGCT的疾病知識。希望通過構建“醫患互聯”的信息橋梁，使患者能夠及時地向醫生獲取專業診療建議，從而實現早發現、早干預的目標。

此外，我們也關注到，創新療法的應用離不開深入的基礎研究與臨床研究的支持。醫務人員、科研人員在此過程中承擔著重要的職責，而患者的理解、配合與參與同樣不可或缺。新藥的臨床驗證有助于評估藥物療效和安全性，而良好的醫患配合更有助于最大限度地降低治療過程中的毒副作用。

此外，在本次ASCO大會的poster session還有多個關于TGCT領域的研究新進展值得關注。小編匯總如下，供大家參考。

TGCT流行病學研究進展

摘要號: 11544

一項觀察性注冊登記研究，基于TGCT Support Registry的真實世界數據，分析了兒童TGCT患者的臨床特征與治療現狀。結果顯示，兒童TGCT患者常被誤診，治療手段以手術為主，術后復發率高。亟需加強兒童特異性系統療法的研發，以降低復發率并改善生活質量。

靶向CSF-1R治療研究進展

摘要號: 11558

另一個高選擇性CSF-1R抑制劑Vimseltinib發布了其III期MOTION研究的1年COAs，結果顯示與第1部分結果一致，1年時COAs持續顯示出相比于基線的改善。對于無法手術的癥狀性TGCT患者，在25周后持續治療可繼續為患者帶來有臨床意義的獲益。

摘要號: TPS11584

針對CSF-1R的單克隆抗體也在不斷開發，本次ASCO披露了CSF-1R單抗Emactuzumab針對不適合手術的TGCT患者的III期隨機、雙盲、安慰劑對照研究（TANGENT）研究設計。

專家簡介

沈靖南教授

• 主任醫師、教授二級、博士生導師

• 中山大學附屬第一醫院骨腫瘤科學科帶頭人

• 國際骨腫瘤保肢協會（ISOLS）會員

• 中國抗癌協會肉瘤專業委員會主任委員

• 中國腫瘤防治聯盟中南骨腫瘤聯盟主任委員

• 廣東省健康管理學會干細胞與再生醫學專業委員會副主任委員

• 廣東省醫學會粵港澳大灣區骨科聯盟副主席

• 國之名醫——卓越建樹

• 中國名醫百強、中大名醫

• 廣東省潤希靖南抗骨癌基金會創始人

往期內容回顧

感謝默克雪蘭諾公司對本項目的支持。公司未參與內容創作，本頁內容僅代表基金會/學協會疾病觀念，不代表公司立場。

撰寫：Abby

審校：Kristen

排版：Atai

執行：Atai

本平臺旨在為醫療衛生專業人士傳遞更多醫學信息。本平臺發布的內容，不能以任何方式取代專業的醫療指導，也不應被視為診療建議。如該等信息被用于了解醫學信息以外的目的，本平臺不承擔相關責任。本平臺對發布的內容，并不代表同意其描述和觀點。若涉及版權問題，煩請權利人與我們聯系，我們將盡快處理。