藥品價格問題，歷來是醫療改革和社會輿論的焦點。隨著健康需求和醫療技術的提升與進步，創新藥不斷突破技術邊界，給患者帶來新的治療希望。對此，國家始終高度重視醫藥創新能力提升，積極營造鼓勵創新藥發展的制度環境。從藥品審評審批制度改革，到醫保談判機制等，國家多措并舉支持創新藥發展。

然而，創新藥普遍具備“高成本、高風險、高不確定性、治療周期長”的“三高一長”特征，其價格、準入和支付成為醫保的現實挑戰。面對醫?；鹩邢蕖⑴R床需求無限的矛盾，醫保部門的每一次談判、每一項價格決策，實質上都是在做資源配置的價值抉擇——是在療效、安全、經濟與可及之間的綜合權衡。

醫保視角下“創新藥”的價值認定

1.什么是“創新藥”？

依據我國現行的《藥品注冊管理辦法》，國家藥品監督管理局（NMPA）從藥品研發與審批的角度出發，主要關注藥物的結構新穎性、作用機制、研發路徑及其科學技術屬性，強調藥物“境內外均未上市銷售”具備原創性結構、靶點或機制，能夠在藥理毒理、藥代動力學等臨床前研究中顯示出顯著差異。

總體來看，技術突破是NMPA判斷“創新性”的基礎，同時NMPA支持“以臨床價值為導向”。此外，藥學工藝、遞送技術、成分組合等平臺型創新，也可能被視為“技術創新”的體現，獲得審評審批層面的認定支持。

然而，醫保部門作為公共支付方，其根本目標是實現患者健康獲益最大化與基金使用效率最優化的平衡。因此，在對創新藥進行認定時，醫保部門更加強調“臨床價值優先”，關注藥品在真實使用情境中能否帶來切實的健康提升，例如，是否具有更少的不良反應、更好的療效，能否覆蓋尚未滿足的治療需求，以及是否在醫?？沙惺芊秶鷥犬a生足夠的增量健康效益。

這也意味著，單純技術層面的創新，并不必然轉化為患者層面的健康獲益，更不必然構成醫保支付意義上的“高價值”。一種藥物即使具備全新分子結構或遞送方式，在藥學路徑上具有較高的研發技術含量，但若其在臨床試驗或真實世界研究中未顯示出優于現有治療方案的顯著效果提升，或成本效益遠低于可替代藥品，醫保部門仍會持謹慎態度。

2.談判中的價值認定環節

醫保談判已開展7年，主要工作環節包括企業申報、形式審查、聯合評審、企業遞交談判材料、支付標準測算評估、談判/競價和結果公布。

創新藥的價值認定，首先體現在企業申報時對目錄調整范圍的限制。以《2024年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》為例，目錄外調整范圍首先強調了“經批準上市的新通用名藥品”、“適應癥或功能主治發生重大變化”，即“新結構、新機制、新用途”，同時突出“5年內”，即在時間維度上同步進行創新認定。

其次在于聯合評審階段。對新藥臨床價值進行分級分類確定，通過與目錄內藥品可替代性的比較，結合臨床藥學專家的評價，將藥品分為新增型藥品（填補相關臨床領域空白的突破創新）、升級型藥品（具有臨床價值的改進）、改良型藥品（臨床價值的相當）和同質型藥品。

重中之重，在于支付標準測算評估階段。采用以成本效用分析（CUA）為主的藥物經濟學評價方法，構建評估模型，定量認定創新藥相對于對照品產生的增量價值，尤其以質量調整生命年（QALYs）為核心指標，重點關注該創新藥品帶來的增量健康效益。

談判機制下創新藥價格的形成與管理

1.“價值導向”的首次定價

通過聯合評審的創新藥，醫保局以價值為導向，通過支付標準測算評估和現場談判對其進行定價。

支付標準測算評估的主體包括藥物經濟評價和預算影響分析（BIA），分別建模定量評估創新藥較對照品的增量QALY和增量成本，計算增量成本效果比（ICER），并基于外部閾值（WTP）倒推得到具有經濟性的藥品價格；構建BIA模型，結合目標適應癥的流行病學信息、市場份額信息，依據醫?；鹂韶摀潭龋雇频玫交鹂山邮艿乃幤穬r格；同時，結合國際參考價格、招采最低中標價格、年治療費用等，綜合評估形成談判的“信封價”，即醫保意愿支付最高價。

醫保支付的本質是預期穩定的、帶量的戰略性購買，對此，創新藥企業基于研發生存投入和市場占有預期而自帶可接受最低價，在現場談判環節，創新藥企業有兩次主動報價機會，若報價范圍低于“信封價”的115%，可進入與醫保局磋商環節。最終，在企業可接受最低價與醫保意愿支付最高價的契約集合中產生最終的醫保藥品支付價格。

2.準入后的價格管理機制

價格談判成功并不代表藥品永久“鎖定醫?！?。為防止藥品進入目錄后價格倒掛、臨床使用不合理、基金風險累積等問題，醫保局對談判藥品的價格管理設定了協議期和動態調整機制。

協議期一般為2年，期內醫保部門通過醫保信息平臺與集采平臺對其使用范圍、用量增長、區域分布、價格執行情況進行實時或定期監測，確保談判結果在實際支付中得以落實。

動態調整機制與協議期協同相伴，根據到期和即將到期、基金實際支出情況、支付范圍調整情況（是否新增適應癥）、競爭格局變化情況等，醫保局設定了納入常規目錄管理、簡易續約和重新談判（與首次談判定價一致）三種路徑來調整管理創新藥的醫保支付價格，規則條件明確，下調比例呈階梯式分布，例如0%、5%、10%和15%，具體可見每年發布的《談判藥品續約規則》。

創新藥價值與定價的思考與展望

綜合前文所述，醫保局十分重視創新藥的價值認定，構建了從準入前評估、談判博弈到準入后動態調整的全流程機制，但存在一定完善空間。

1.創新價值認定標準有待進一步明確與細化

從制度層面來看，醫保局尚未形成一套統一、定量、操作性強的創新藥認定標準。以《2024年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整申報指南》為例，指南對“創新性”的表述為“包括但不限于：主要創新點；該創新帶來的療效或安全性方面的優勢；是否為自主知識產權的創新藥；藥品注冊分類；（中成藥）傳承性情況”。相較于2023年版本，取消了“是否為國家‘重大新藥創制’等科技重大專項支持藥品”，整體內容仍以定性描述為主，企業在申報過程中存在較大的主觀解釋空間。

不過，2024年2月，醫保局發布的《關于建立新上市化學藥品首發價格形成機制 鼓勵高質量創新的通知（征求意見稿）》，提出“以藥學和臨床價值為基礎，結合循證證據”進行新上市藥品企業自評。自評量表共3部分13組34個評價項，最高可獲得的點數為150點，有望建立定量化的創新價值認定標準。

2.定價方式有必要多元化發展并與增益價值分級掛鉤

在目前的談判定價體系中，主要基于藥物經濟學評價創新藥價值增量，結合預算影響分析等進行談判定價，但企業普遍反映尚不明確“價值增量”與“價格結果”之間的明確關聯路徑，不清晰“多少臨床價值增量可換取多少價格空間”。

今年業內熱議的《關于完善藥品價格形成機制的意見（征求意見稿）》中指出“堅持支持創新、價值優先，……，采取有差別的價格措施”，對比國際經驗，中國臺灣（外部參考定價）、德國（談判定價或內部參考定價）、日本（梯度加價幅度）等地區均建立了較為成熟的價值分級與差異化定價體系，對此可以深入學習、擇優借鑒，逐步引入“增量價值分層-支付價差異化”機制，以引導企業真正聚焦具有臨床實質意義的高質量創新。

同時還可結合我國已有實踐進行機制聯動。例如，將新上市藥品企業自評量表點數等級與可接受議價區間掛鉤，使得點數更高的藥品在定價談判中享有更大靈活空間，推動價值導向與定價機制深度融合。

3.價格動態管理考慮引入基于真實世界證據的“結局風險分攤”

當前醫保目錄準入后的價格管理，主要以基金財務風險防控為核心，聚焦總量控制和使用監測，重點在于保障基金安全，防止支付預沖擊，暫未涉及體現患者臨床價值改善的結局風險分攤，即基于創新藥進入醫保后的真實世治療效果進行補償或調價，如英國的管理準入協議。

特別對于附條件上市的創新藥而言，談判時遞交的有效性和安全性證據可能不足以完全支撐確定性的價值定價，仍需要借助上市后的真實世界證據，對治療結局、長期安全性進行跟蹤，探索設置“價值驗證周期”（例如4年），若療效未達標，則啟動價格下調或退出機制，構建“價值支付—風險驗證—價格調整”的動態鏈條，規避因療效證據不足帶來的支付風險，同時能引導企業加強上市后藥品管理與價值佐證，建立正向反饋機制。

同時，醫保局正在探索的商業健康險創新藥目錄制度，可視為結局風險分擔路徑的前置制度安排。商業健康險創新藥目錄藥品通常為具有潛在臨床價值但不具備普遍支付基礎的新藥品，可優先以部分支付、價格分離方式進入臨床使用范圍，在積累真實世界數據的基礎上，作為“待觀察、再談判”的候選藥品。這種先入商業健康險創新藥目錄、后憑療效證據參與正式醫保談判的路徑，既保障了患者的用藥機會，也為醫?；稹盎ǖ闷渌碧峁┝蓑炞C通道，有望成為價值導向醫保的重要機制支撐。

結語

從價值認定到價格形成，再到目錄準入后的動態管理，醫保部門一直努力在支持醫藥創新、保障患者可及與控制基金風險之間尋找平衡點，但相關政策和機制的建設不是一朝之功，仍需持續探索和完善。

作者 | 路云 中國藥科大學醫藥價格研究中心主任、教授

來源 | 中國醫療保險

編輯 | 崔秀娟 劉新雨

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