近日，由中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院（安徽省立醫(yī)院）和神曦生物合作開展的NXL-001治療阿爾茨海默病（老年癡呆）的IIT臨床研究順利完成首例受試者給藥及1個月后的安全性訪視。這是全球范圍內(nèi)將原位神經(jīng)再生療法首次應(yīng)用于治療重度阿爾茨海默病患者，為阿爾茨海默病患者帶來新的希望。

這項(xiàng)研究由中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科施炯教授擔(dān)任主要研究者，由神經(jīng)外科錢若兵教授、齊印寶教授團(tuán)隊(duì)精準(zhǔn)完成給藥。整個研究團(tuán)隊(duì)精誠合作，做了周密的術(shù)前準(zhǔn)備，以精湛的手術(shù)技巧順利完成首例給藥，在給藥后1個月的安全性訪視期內(nèi)，患者恢復(fù)良好，未觀察到藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件或劑量限制性毒性。

首例受試者給藥的成功為該項(xiàng)全球領(lǐng)先的創(chuàng)新性臨床研究奠定了良好的基礎(chǔ)，同時也標(biāo)志著原位神經(jīng)再生這一創(chuàng)新技術(shù)邁出臨床階段的重要一步。

關(guān)于阿爾茨海默病

阿爾茨海默病 (Alzheimer's Disease, AD) 俗稱老年癡呆，是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，大約占所有癡呆病因的60-80%，是老年人失能和死亡的主要原因之一。AD患者通常會有大量神經(jīng)元丟失，然而目前還沒有可以在患者腦內(nèi)再生大量神經(jīng)元的有效治療方案，因此難以根治或逆轉(zhuǎn)疾病的進(jìn)展，亟需更加有效的新型治療藥物和方法。

關(guān)于NXL-001

NXL-001是基于陳功教授團(tuán)隊(duì)開創(chuàng)性的原位神經(jīng)再生技術(shù)平臺開發(fā)的創(chuàng)新治療藥物。NXL-001使用AAV載體，將神經(jīng)轉(zhuǎn)錄因子NeuroD1遞送至腦內(nèi)星形膠質(zhì)細(xì)胞，誘導(dǎo)其轉(zhuǎn)分化為功能性神經(jīng)元。臨床前研究中，NeuroD1可以在AD模型動物腦內(nèi)原位再生神經(jīng)元，修復(fù)受損害的神經(jīng)環(huán)路，改善模型動物的學(xué)習(xí)記憶功能。

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