陳先生自從年紀(jì)上來后，腿腳一直不太好，走路有時(shí)候都不太協(xié)調(diào)，看過幾次骨科，也查不出啥。加上工作忙，也沒繼續(xù)重視。

后來一次體檢，血液化驗(yàn)結(jié)果不太理想，沒想到竟然確診了急性淋巴細(xì)胞白血病。

“怎么會(huì)......我平時(shí)也沒啥癥狀啊，是不是查錯(cuò)了？”陳先生一臉不可置信，然而經(jīng)過一再檢查確認(rèn)，也只能無奈接受現(xiàn)實(shí)。

然而短短兩個(gè)化療療程后，陳先生的健康情況急轉(zhuǎn)直下，走路時(shí)間長一點(diǎn)都會(huì)喘，治療的痛苦并沒有帶來好消息，病情依然沒有好轉(zhuǎn)。

本來陳先生都打算放棄治療了，后來在醫(yī)生的介紹下了解到當(dāng)時(shí)在試驗(yàn)階段的CD19 CAR-T療法，因?yàn)閯偤梅吓R床試驗(yàn)入組條件，抱著嘗試的想法就開始了新的治療方案。

陳先生回憶，治療過程沒有太多難受的地方，就是開始采集T細(xì)胞的過程比較麻煩，等半個(gè)月后就可以接受CAR-T細(xì)胞回輸，后續(xù)身體沒有太多不舒服的地方，等出院后再復(fù)查的時(shí)候，檢查到他的白血病已經(jīng)完全緩解，而且各項(xiàng)指標(biāo)也在陸續(xù)好轉(zhuǎn)，甚至比預(yù)期還要更快見效。

如今，陳先生已經(jīng)回歸正常生活，身體狀況基本和常人無異，每次說起這件事他都感覺很慶幸，也很感激CAR-T療法的幫助，也希望未來該療法能幫到更多像他一樣的患者。

一、天價(jià)“抗癌神藥”，藏著什么秘密？

相信不少人應(yīng)該都聽說過包治百癌的“抗癌針”傳聞，據(jù)說這個(gè)新出的“抗癌針”一針見效，癌癥患者一針難求，甚至不少人相信打了這個(gè)針就可以不得癌癥。那么所謂的“抗癌針”到底是怎么回事？真的可以治療所有癌癥嗎？

其實(shí)所謂的抗癌針是一種新型抗癌手段，真名叫CAR-T療法，目前針對(duì)部分血液腫瘤患者療效明顯，但并不是網(wǎng)傳的根治癌癥神藥，更不能根治所有癌癥。

可能很多人不了解什么是CAR-T療法，從字面意思來說CAR也就是嵌合抗原受體，而T意為T淋巴細(xì)胞，作用原理也很簡(jiǎn)單，通過對(duì)患者自身提取的T淋巴細(xì)胞進(jìn)行體外改造，賦予精準(zhǔn)識(shí)別腫瘤細(xì)胞的工具后，再移植回患者體內(nèi)，進(jìn)行腫瘤細(xì)胞精準(zhǔn)殺滅。

目前該療法只可以作用于血液系統(tǒng)的惡性腫瘤，如淋巴瘤和骨髓瘤等，患者接受治療后，40%～90%的人病情短期內(nèi)可以得到一定緩解，超過40%以上的患者生存期5年以上，甚至部分患者最終實(shí)現(xiàn)治愈。

二、CAR-T治療真的安全嗎？

雖然CAR-T療法在臨床治療中展現(xiàn)了一定優(yōu)勢(shì)，但作為新興技術(shù)，它的存在也不是十全十美的，目前已知的副作用和毒性包括常見的細(xì)胞因子釋放綜合征引起的發(fā)熱、低血壓、呼吸困難等急性毒性反應(yīng)，還有可能引起認(rèn)知障礙和腦水腫等神經(jīng)毒性反應(yīng)；患者可能在治療過程中出現(xiàn)血細(xì)胞減少、免疫功能下降增加了未知感染和低免疫球蛋白血癥等風(fēng)險(xiǎn)。

但瑕不掩瑜，CAR-T療法對(duì)比傳統(tǒng)治療在血B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等血癌中戰(zhàn)績(jī)輝煌，長期生存率大大提升，只是面對(duì)實(shí)體腫瘤，還存在一定局限性，比如針對(duì)肺癌、乳腺癌等實(shí)體瘤靶點(diǎn)還定位的不是很精準(zhǔn)，面對(duì)腫瘤造成的不利微環(huán)境以及物理屏障，CAR-T無法正常發(fā)揮作用。

而隨著技術(shù)進(jìn)步，CAR-T在治療實(shí)體瘤方面也有突破，我國公示的CT041CLDN18.2 CAR-T細(xì)胞治療就完成了首次突破，有望作用于晚期胃/食管胃結(jié)合部（G/GEJ）腺癌治療，而且今年ASCO盛會(huì)上，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院齊長松教授公布了公布了相關(guān)對(duì)照實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，證實(shí)該療法可以有效延長晚期胃癌患者總生存期。

會(huì)上，國研新成果全新CEA CAR-T療法C-13-X也首次公布了作用于晚期轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌的臨床數(shù)據(jù)，接受治療的患者總緩解率接近50%。

另外我國一款針對(duì)GPC3肝細(xì)胞癌靶向CAR T細(xì)胞療法CT011在臨床試驗(yàn)中，也獲得了新進(jìn)展，根據(jù)發(fā)表在國際重磅腫瘤學(xué)期刊《Clin Cancer Res》上的相關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，2名患者接受治療后在長期隨訪中均實(shí)現(xiàn)無腫瘤狀態(tài)，截至目前已經(jīng)實(shí)現(xiàn)近10年無癌超長生存。

三、再次無緣醫(yī)保，CAR-T療法為何那么貴？

2024最新公布的91種新增醫(yī)保藥品目錄中，CAR-T沒有上榜，盡管CAR-T療法已經(jīng)展現(xiàn)了部分腫瘤治療的特效性，但作為創(chuàng)新藥物，市場(chǎng)售價(jià)大致在99.9萬元/支~120萬元/支，遠(yuǎn)超基本醫(yī)保的支付閾值，也成為CAR-T難進(jìn)醫(yī)保目錄的主要原因。

而CAR-T之所以這么貴，其實(shí)就因?yàn)樗皇恰芭l(fā)藥”，而是“私人訂制”，為了避免宿主的免疫細(xì)胞和CAR-T細(xì)胞出現(xiàn)免疫排斥反應(yīng)，所有輸入的T淋巴細(xì)胞都需要經(jīng)過個(gè)性化篩選、改造、擴(kuò)增和質(zhì)檢才能用于人體，這個(gè)過程受患者免疫差異化影響，失敗概率也非常高，加上該療法本身成本也高，研發(fā)周期長，所以價(jià)格自然水漲船高。

為了把CAR-T療法價(jià)格打下來，相關(guān)技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品等待成本怎么降低也成為目前研究領(lǐng)域重點(diǎn)發(fā)展方向，相信未來隨著技術(shù)進(jìn)步，這些問題也能迎刃而解。

參考資料：

[1]《天價(jià)“抗癌神藥”藏著什么秘密》.健康報(bào).2024-03-27.

[2]《CAR-T細(xì)胞療法：癌癥治療的新希望，這些關(guān)鍵信息你必須知道！》 .南昌大學(xué)附屬第一醫(yī)院輸血醫(yī)學(xué)科.2025-02-10.

[3]《百萬一針的癌癥療法，價(jià)格能打下來嗎？》.科學(xué)大院.2024.12.25.

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