2025年7月24日，凱思凱迪（上海）醫藥科技有限公司宣布，其自主研發的1類新藥CS0159口服片劑獲得FDA突破性療法認定?；贑S0159在原發性膽汁性膽管炎（PBC）領域的突出臨床潛力，其國際化進程迎來重要里程碑。

CS0159是一款基于晶體結構輔助設計獲得的新型強效非甾體類法尼醇X受體小分子激動劑，由凱思凱迪創始人徐華強團隊與中國科學院上海藥物研究所李佳團隊聯合研發。CS0159具備獨特的藥代動力學特征，實現了脈沖式FXR激活，與膽汁酸自然波動節奏相契合，每日一次給藥即可提供優異療效，同時最大限度降低不良反應。這一創新設計使其在眾多FXR激動劑中脫穎而出，有望為患者提供更好的治療體驗。

突破性療法認定的重要意義

FDA突破性療法認定是專為治療嚴重疾病且初步臨床證據顯示相比現有療法有顯著改善的藥物而設立的快速通道機制。該認定的獲得意味著CS0159將享受FDA的優先審評通道，標準審評時間將從10個月縮短至6個月，同時獲得FDA高級官員的直接指導和滾動提交審評的便利。

研究數據表明，獲得突破性療法認定的藥物相比普通藥物的臨床開發時間平均縮短30%。這對于急需新治療方案的PBC患者而言具有重大意義，將顯著加快這一創新療法的上市進程。

● 三重監管認定彰顯廣闊前景

公司創始人徐華強博士表示，此次FDA的突破性療法認定，是對CS0159解決重大臨床需求的肯定，亦是CS0159邁向全球化的關鍵一步。目前CS0159已完成多項關鍵臨床研究，獲得了非酒精性脂肪性肝炎（MASH）FDA快速通道資格、原發性硬化性膽管炎（PSC）孤兒藥資格認證和本次突破性療法三重認定。

該三重認定充分體現了CS0159作為FXR激動劑的巨大治療潛力。在MASH領域，CS0159已在美國完成II期臨床，顯示出令人鼓舞的療效和安全性數據。在PSC罕見病領域，其孤兒藥資格為未來的商業化提供了重要的監管和市場優勢。而PBC突破性療法認定的獲得，進一步驗證了其在膽汁淤積性肝病治療中的重要價值。

● 臨床研究進展與未來規劃

目前CS0159口服片劑在美國已完成MASH的II期試驗，研究結果顯示其在改善肝脂肪變性和纖維化標志物方面表現出色。在國內，CS0159已完成PBC適應癥的II期核心期研究，表現出顯著療效和良好的安全性。該研究結果不僅為FDA突破性療法認定提供了有力支撐，也為即將啟動的III期臨床研究奠定了堅實基礎。

針對PBC的III期臨床研究已進入籌備階段，預計將在2025年下半年正式啟動。該研究將進一步驗證CS0159在更大規模患者群體中的療效和安全性。

● 聚焦未被滿足的重大臨床需求

原發性膽汁性膽管炎(PBC)是一種慢性自身免疫性肝病，近年來全球患病率攀升，該疾病會逐漸破壞肝內小膽管，如不及時治療將導致肝硬化甚至肝功能衰竭。目前約有40-50%的PBC患者對一線治療藥物熊去氧膽酸（UDCA）反應不充分，急需更有效的治療選擇。針對這類患者的臨床需求，國內尚未有新藥獲批。

CS0159的獨特作用機制不僅能有效改善膽汁淤積，還能顯著減輕肝細胞損傷，同時避免傳統FXR激動劑的藥物性肝損傷，有望為患者提供更安全、更有效的治療選擇。

● 多元化管線布局提升研發效率

凱思凱迪積極布局新型THR-β激動劑等多條肝病和代謝管線，有望從不同角度，通過單藥或聯合的給藥方式為代謝疾病的治療提供新的思路。在研管線CS060380 MASH臨床II期即將開展；另一款候選藥物CS060304已入組SAD多個隊列，顯示出公司在核受體藥物開發領域的深厚實力。

通過以上不同作用機制藥物的組合，凱思凱迪有望為復雜的代謝性疾病提供更加精準和個性化的治療方案。

關于凱思凱迪

凱思凱迪(上海)醫藥科技有限公司成立于2017年，是一家立足源頭開發和臨床推進的核受體和G蛋白偶聯受體（GPCR）創新藥新銳生物科技企業，上海市專精特新企業，重點關注非酒精性脂肪性肝炎（MASH）、原發性膽汁性膽管炎（PBC）等代謝性疾病。

目前已有多款候選藥進入臨床階段，均為中美雙報。核心產品CS0159即將進入III期臨床，其成功開發不僅將為患者帶來新的治療希望。隨著更多管線產品的推進，公司正在構建一個涵蓋多種代謝性疾病的綜合治療平臺，致力于成為該領域的全球領導者之一。

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