血小板減少可能與多種疾病相關，包括免疫性血小板減少性紫癜（ITP）、骨髓疾病、感染性疾病、系統性紅斑狼瘡和其他自身免疫性疾病、藥物誘發的血小板減少、骨髓轉移瘤、以及巨大血小板癥。這些疾病可能導致血小板水平降低，增加患者出血風險。

近日，中華醫學會血液學分會血栓止血學組發布《促血小板生成藥物臨床應用管理中國專家共識》。這一共識針對促血小板生成藥物領域進行研討，標志著中國專家在治療血小板相關疾病方面取得了重要的進展。

《促血小板生成藥物臨床應用管理中國專家共識》

亮點是什么？

ITP領域探索中的關鍵問題是什么？

TPORA藥物在治療ITP方面有何進展？

腫瘤治療中的血小板減少怎么解決？

我們有幸邀請到該共識的主要編寫專家侯明教授，為大家介紹共識的主要內容以及其對于促血小板生成藥物領域未來發展的見解。

Q1：您編寫的《促血小板生成藥物臨床應用管理中國專家共識》近期正式發布，是否能為我們簡要介紹該共識的顯著特點以及主要內容？

中華醫學會血液學分會血栓止血學組正式發布了《促血小板生成藥物的中國專家共識》。這一共識的制定旨在應對促血小板生成藥物領域的快速發展，涵蓋了諸如重組人TPO、艾曲泊帕、海曲泊帕、蘆曲泊帕、阿伐曲泊帕、羅普司亭等多種新藥。此共識強調了該領域面臨的挑戰，包括藥物的特殊用法、對食物等因素的敏感性，以及管理不良反應和劑量調整的復雜性。值得肯定的是，共識的制定完全由血液學會的血栓止血學組專家完成，嚴格避免了任何公司或廠家的介入。

Q2：您在ITP領域深耕多年，對于ITP具體的應用藥物，尤其在停藥探索方面進行了深入研究。鑒于ITP的發病機制差異，尤其是在兒童和成人之間的區別，您能結合最新的方向，為我們簡要介紹一下在ITP診療經驗方面的探索嗎？

ITP的發病人群主要是老年人，雖然兒童患者也不在少數。然而，兒童和成人的ITP存在顯著差異。兒童ITP通常呈急性病程，其中自愈的情況相對較多；相較之下，成人ITP更趨向慢性。過去的研究，如基因組測序，比較兒童和成人ITP的差異，揭示了兩者的不同之處。因此，我認為兒童和成人ITP可能并非完全相同的疾病，因而在管理上存在差異。

在成人ITP領域，目前存在兩個主要臨床瓶頸。首先，缺乏特異性診斷工具，我們主要依賴排除法進行診斷，這不可避免會導致一定程度的誤診。在現代條件下，即使是最有經驗的中心，正確診斷率也僅為85%，因客觀條件的限制，15% 的診斷可能不夠準確。隨著疾病的發展，或許我們能夠找到一些導致血小板減少的次生原因，但在疾病初發時，確切診斷仍然具有挑戰性。

其次，一線治療的復發率過高，即便激素和丙球等治療在初期緩解方面表現出色，但在減量停藥后，超過2/3的患者或者3/4的患者都會經歷復發。因此，我們迫切需要解決如何提高一線治療的持續緩解率的問題。

Q3：針對ITP患者的治療需求，尤其是在TPORA類藥物應用方面取得的顯著進展，您認為目前在臨床上有哪些尚未滿足的治療需求？

我先前提到，成人ITP通常呈慢性病程，治療過程常常漫長。一線治療的復發率過高，因此我們經常需要轉向二線或后線治療。目前我們面臨的主要困擾在于如何改善一線治療的持續緩解。

同時，治療ITP時不能僅關注血小板計數，因為除了血小板減少外，患者的出血風險和健康相關的生活質量也是需要關切的問題。在這方面，TPORA類藥物帶來了顯著好處，由于其較晚上市，國內外的研究已經在注冊臨床研究中廣泛關注，特別是關注除血小板計數外的方面，如出血風險降低和生活質量改善。

Q4：在腫瘤治療中，血小板減少可能導致治療中斷或減量，影響患者預后。能否從專業的角度分享一下目前腫瘤治療引起的血小板減少的臨床現狀，并給出一些建議？

是的。在臨床中，除了遇到血小板減少的情況，另一個相當常見的場景是與腫瘤治療相關的血小板減少，過去通常被稱為化療誘導的血小板減少。實際上，現代腫瘤治療不僅包括化療，還有放療、生物治療、免疫治療、靶向治療等多種方式，這些治療方式都可能引起血小板減少。它們的機制非常復雜，有的是由于骨髓抑制，有的是免疫抑制，還有一些是其他機制。因此，這些治療方式也需要根據不同情況進行區分。

幸運的是，在大多數腫瘤患者中，一旦出現治療相關的血小板減少（CTIT），我們可以根據腫瘤相關CTIT的指南，采用白介素11、促血小板生成藥物如重組人TPO等，這些方法在臨床上都能夠有效地解決問題。

然而，仍然存在一小部分患者，初始對這些藥物可能有效，但隨后失效。因此，對于這種難治性CTIT，我們面臨著一些臨床上的困擾。如何解決這個問題呢？目前，類似泊帕的更強效藥物，包括阿伐曲泊帕、蘆曲泊帕、羅普司亭等，已經出現，為難治性CTIT的治療提供了顯著的幫助。然而，我們迫切需要這些藥物具有更親民的價格，同時能夠納入醫保范圍，這也是我們難治性CTIT患者所期待的。

侯明 教授

山東大學齊魯醫院

主任醫師、教授（二級崗）、博導

泰山學者特聘專家

衛生部及山東省突貢專家、政府特貼

山東省血液免疫學重點實驗室 主任

山東省血液系統疾病臨床醫學研究中心 主任

國家血液系統疾病臨床醫學研究中心 副主任

ITP國際工作組指南制定專家組成員

ASH資深會員、APSTH執委

中華醫學會血液學分會 常委

中國病理生理協會實驗血液學會 常委

中國醫師協會血液科醫師分會 副會長

中國生理學會血栓與止血專業委員會 副主委

中國老年醫學會血液學分會 副會長

*此文僅用于向醫學人士提供科學信息，不代表本平臺觀點

編輯 | 朱慧雅