中國化工企業(yè)管理協(xié)會醫(yī)藥化工委員會

藥成材培訓(xùn)在線直播平臺

核酸藥物作為繼小分子化藥和抗體藥物后的新一代治療藥物，發(fā)展速度迅猛，一躍成為醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)的熱點(diǎn)。近年來，隨著核酸藥物的研發(fā)進(jìn)展和市場需求的增加，各國政府也出臺了一系列相關(guān)的政策措施，旨在促進(jìn)核酸藥物的創(chuàng)新和發(fā)展。為幫助相關(guān)企業(yè)深度掌握相關(guān)法規(guī)及技術(shù)細(xì)節(jié)，我們將于2025年5月17日-18日在線上直播舉辦核酸藥物IND到BLA/NDA--從法規(guī)到技術(shù)要點(diǎn)的全生命周期培訓(xùn)班。詳細(xì)通知如下：

會議安排

會議地點(diǎn)：線上直播（具體地點(diǎn)通知給已報(bào)名人員）

會議時間：2025年5月17日-18日

?主講老師介紹?

主講老師：吳老師 ，知名跨國藥企前高級注冊總監(jiān)，主導(dǎo)過多個核酸藥物BLA/NDA申報(bào)）， CMC專家，深度參與眾多法規(guī)細(xì)節(jié)的討論制定。近二十年國內(nèi)外注冊經(jīng)驗(yàn)，十多年跨國藥企注冊管理經(jīng)驗(yàn)。

會議主要交流內(nèi)容

模塊1：核酸藥物概述與全球監(jiān)管框架

1.核酸藥物分類與技術(shù)平臺（mRNA、siRNA、ASO、基因編輯等）

2.全球法規(guī)體系對比：

- 美國FDA（CBER vs. CDER）、歐盟EMA、中國NMPA的監(jiān)管路徑

- 生物藥（BLA）與化藥（NDA）的界定與差異

3.核酸藥物的特殊監(jiān)管要求：

基因治療產(chǎn)品與核酸藥物的交叉監(jiān)管

- FDA《以核酸為基礎(chǔ)的治療藥物CMC指南》、EMA《Advanced Therapy Medicinal Products》

- ICH指南（Q5-Q14）、WHO標(biāo)準(zhǔn)及區(qū)域特殊性

模塊2：IND階段核心要求和研發(fā)注冊策略

1. 臨床前研究設(shè)計(jì)

- 核酸合成與純化工藝、遞送系統(tǒng)（LNP、GalNAc、病毒載體等）的質(zhì)控

-核酸藥物特有非臨床考量：靶向性、脫靶效應(yīng)、免疫原性評估

- 核酸藥物特有的毒理學(xué)研究設(shè)計(jì)和考慮

2. IND資料撰寫與提交

- 模塊化文檔（eCTD）結(jié)構(gòu)：CMC、藥理毒理、臨床方案

- 臨床方案設(shè)計(jì)要點(diǎn)：首次人體試驗(yàn)（FIH）劑量爬坡策略

模塊3：臨床試驗(yàn)執(zhí)行與數(shù)據(jù)整合

1. 臨床階段管理

- 適應(yīng)癥選擇與患者分層（罕見病、腫瘤、慢性病）

- Phase I-III試驗(yàn)設(shè)計(jì)差異（核酸藥物的長期隨訪要求）

- 生物標(biāo)志物與替代終點(diǎn)的應(yīng)用（加速審批路徑）

2. 數(shù)據(jù)合規(guī)與風(fēng)險(xiǎn)控制

- 臨床數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化（CDISC SDTM/ADaM）

- 獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（IDMC）與DSMB的運(yùn)作

模塊4：BLA/NDA申報(bào)核心差異

1. BLA專項(xiàng)要求

- 生物制品的可比性研究（工藝變更、規(guī)模放大）

- 免疫原性評估與長期安全性監(jiān)測計(jì)劃

2. NDA專項(xiàng)要求

- 小核酸藥物的化學(xué)合成工藝驗(yàn)證（固相合成 vs. 液相合成）

- 雜質(zhì)譜分析（工藝相關(guān)雜質(zhì) vs. 降解產(chǎn)物）

3. 加速審批路徑

- 突破性療法（BTD）、快速通道（FTD）資格申請策略

- 附條件批準(zhǔn)與上市后研究（Phase IV）設(shè)計(jì)

會議主要交流內(nèi)容

模塊5：CMC關(guān)鍵技術(shù)要點(diǎn)

1. 核酸原料藥生產(chǎn)

- 質(zhì)粒DNA生產(chǎn)與線性化工藝（生物藥BLA）

- 化學(xué)合成寡核苷酸的關(guān)鍵質(zhì)量屬性（NDA）

2. 遞送系統(tǒng)開發(fā)

- LNP制劑的關(guān)鍵參數(shù)（粒徑、包封率、穩(wěn)定性）

- GalNAc偶聯(lián)技術(shù)的質(zhì)量控制（偶聯(lián)效率、游離配體檢測）

3. 分析方法與穩(wěn)定性

- 核酸藥物特異性檢測技術(shù)（qPCR、毛細(xì)管電泳、LC-MS）

- 強(qiáng)制降解試驗(yàn)與ICH穩(wěn)定性指南（Q1A-Q1E）

模塊6：審評溝通與風(fēng)險(xiǎn)管理

1. 與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的互動策略

- Pre-IND/Pre-BLA/Pre-NDA會議的關(guān)鍵問題清單

- FDA Type C會議與EMA科學(xué)建議的實(shí)操技巧

2. 審評問答與缺陷信應(yīng)對

- 常見缺陷類型：CMC數(shù)據(jù)不完整、臨床終點(diǎn)不明確

- 補(bǔ)充資料（IR/CR）的快速響應(yīng)策略

3. 生命周期管理

- 上市后變更管理（PACMP）與年度報(bào)告

- 專利懸崖應(yīng)對策略（專利布局與數(shù)據(jù)獨(dú)占期）

模塊7：案例分析

1. 經(jīng)典案例拆解

- 成功案例：Moderna mRNA疫苗（BLA路徑）、Alnylam siRNA藥物（NDA路徑）

- 失敗案例：CMC問題導(dǎo)致臨床暫停的教訓(xùn)

- 多區(qū)域申報(bào)（中美歐同步）的協(xié)同策略

會議費(fèi)用

會務(wù)費(fèi)：4000元/單位（會務(wù)費(fèi)包括：培訓(xùn)、研討、 電子版資料、電子版培訓(xùn)證書、一年視頻回放等）；（為了給企業(yè)節(jié)約學(xué)習(xí)成本及方便工作安排可以投屏全員觀看+視頻回看一年）

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