75%患者的癌細胞完全消失，基因療法3期臨床結果積極

Ferring Pharmaceuticals日前公布了在日本開展的一項3期臨床試驗的初步結果，該試驗評估了基因療法nadofaragene firadenovec在高危卡介苗（BCG）無應答的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）患者中的療效和安全性。Nadofaragene firadenovec是該患者群體中首個獲美國FDA批準的膀胱內給藥非復制型基因療法，商品名為Adstiladrin。

數據顯示，接受每季度一次治療的患者，在3個月時的完全緩解率（CR）達75%（15/20）。此外，妙佑醫療國際（Mayo Clinic）最近公布的真實世界數據顯示，接受nadofaragene firadenovec治療的患者CR高達79%，證明了nadofaragene firadenovec在真實臨床環境中同樣具有持續一致的療效和安全性。

Nadofaragene firadenovec是一種基于非復制型腺病毒載體的基因療法，每3個月經導管灌注，將攜帶編碼干擾素α-2b的轉基因的腺病毒載體遞送至膀胱。通過轉染膀胱內皮細胞，導致膀胱產生大量的干擾素α-2b蛋白。這種基因療法可以將患者自身膀胱壁細胞轉化為制造干擾素的微型工廠，增強機體抵抗癌癥的天然防御能力。

治療致命腦瘤，CAR-T療法獲FDA突破性療法認定

BrainChild Bio公司今日宣布，在研自體B7?H3靶向CAR-T細胞療法BCB?276已獲美國FDA授予突破性療法認定（BTD），用于治療難治性兒童彌漫性內生性橋腦膠質瘤（DIPG）。

這一FDA認定基于1期臨床試驗BrainChild?03中觀察到BCB?276治療腦瘤患者的總生存獲益，該研究由BrainChild Bio的學術合作伙伴西雅圖兒童醫院開展，于近期發表于

Nature Medicine

BrainChild Bio正準備啟動關鍵性2期臨床試驗，以支持向FDA提交BCB?276的生物制品許可申請（BLA），用于治療兒童及青少年DIPG患者。

雙重機制減重療法公布最新臨床試驗結果

MetaVia公司今日公布了在研療法DA?1726在1期臨床試驗多劑量遞增（MAD）部分的額外頂線結果。DA?1726是一種創新胃泌酸調節素（OXM）類似物，兼具胰高血糖素樣肽?1受體（GLP?1R）和胰高血糖素受體（GCGR）激動活性。新聞稿指出，它具有成為“best-in-class”減重藥物的潛力。

在該研究的MAD部分，在8 mg至32 mg劑量范圍內，受試者體重出現明顯的劑量依賴性下降趨勢，意味著更高劑量和更長期用藥可能獲得更佳療效。此外，身體質量指數（BMI）在治療組與安慰劑（PBO）組之間的差異更為顯著，進一步支持了DA?1726對體重相關指標的劑量依賴效應。

▲1期臨床試驗MAD部分患者的BMI數據（圖片來源：參考資料[3]）

參考資料：

[1] Ferring Announces Initial Data from Phase 3 Trial in Japanese Patients Demonstrating 75% Complete Response Rate at 3 Months with (nadofaragene firadenovec) in BCG-unresponsive NMIBC Patients. Retrieved April 22, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250421675994/en/Ferring-Announces-Initial-Data-from-Phase-3-Trial-in-Japanese-Patients-Demonstrating-75-Complete-Response-Rate-at-3-Months-with-nadofaragene-firadenovec-in-BCG-unresponsive-NMIBC-Patients

[2] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for BrainChild Bio’s B7-H3 CAR T-Cell Therapy for Incurable Pediatric Brain Tumors. Retrieved April 22, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250422418430/en/FDA-Grants-Breakthrough-Therapy-Designation-for-BrainChild-Bios-B7-H3-CAR-T-Cell-Therapy-for-Incurable-Pediatric-Brain-Tumors

[3] MetaVia Reports Additional Positive Top-Line Results From the MAD Part 2 of Its Phase 1 Study of DA-1726, a Novel 3:1 Ratio GLP-1 and Glucagon Dual Receptor Agonist to Treat Obesity, Further Demonstrating Its Best-In-Class Potential. Retrieved April 22, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/metavia-reports-additional-positive-top-line-results-from-the-mad-part-2-of-its-phase-1-study-of-da-1726-a-novel-31-ratio-glp-1-and-glucagon-dual-receptor-agonist-to-treat-obesity-further-demonstrating-its-best-in-class-potenti-302433906.html

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