根據藥明康德數據庫統計，截至2025年4月30日，2025年4月全球生物醫藥領域共計完成139起融資活動，累計公開披露的融資總額超過了31億美元。其中，有20家專注于開發創新藥的公司完成的單筆融資額突破了5000萬美元大關。這些公司不僅涵蓋了傳統的小分子藥物研發，還包括了多種創新的新分子療法領域。在接下來的內容中，我們將依據公開資料為讀者介紹其中6家獲得大額融資的創新藥開發公司，探討它們所開發的創新療法以及這些療法未來可能帶來的患者福祉。

▲長按識別上方二維碼，申請獲取《2025年4月全球5000萬美元以上融資事件盤點》

AIRNA：RNA編輯療法研發公司

4月1日，AIRNA宣布完成超額認購的1.55億美元B輪融資。此次融資由Venrock Healthcare Capital Partners領投，Forbion Growth聯合領投，RTW Investments、Nextech Invest、ARCH Venture Partners、Forbion Ventures、ND Capital以及其他新老投資者也參與了此次融資。AIRNA將利用本輪融資獲得的資金推動其針對α1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）的首個RNA編輯候選藥物AIR-001進入1/2期臨床試驗，并開發針對心血管代謝及其他疾病的一系列創新RNA編輯藥物。

AIRNA是一家致力于開發RNA編輯療法的生物技術公司，公司的專有平臺利用天然機制，能夠高效、安全地編輯目標RNA，通過修復有害基因變異或引入有益變異來實現對嚴重或慢性疾病的功能性治愈。新聞稿指出，該公司的主打項目AIR-001有望成為治療AATD的潛在“best-in-class”療法。AIR-001通過靶向修復RNA轉錄本中的SERPINA1突變，恢復功能性AAT蛋白的表達，從而治療AATD。AIRNA目前已經完成了AIR-001的體內概念驗證研究。

Kris Elverum先生目前擔任AIRNA的總裁兼首席執行官，他在生物技術領域擁有豐富的商業運營經驗，涉足多種創新治療模式，特別是細胞和基因療法領域。在加入AIRNA之前，Elverum先生曾擔任再生醫學領域新銳企業Diagon Therapeutics的首席執行官，還主導過多家生物技術公司的發展戰略。在職業生涯早期，Elverum先生曾在諾華公司擔任戰略和商業領導職務，并在麥肯錫公司為醫療健康企業提供戰略和企業發展方面的咨詢服務。

Atsena Therapeutics：眼科創新基因療法研發公司

4月2日，Atsena Therapeutics宣布成功完成了超額認購的1.5億美元C輪融資。此次融資由貝恩資本的生命科學團隊領投，新投資者Wellington Management也參與其中。公司所有的現有投資者也參與了本輪融資，包括Lightstone Ventures、Sofinnova Investments、Abingworth、Foundation Fighting Blindness、Hatteras Venture Partners、Osage University Partners和Manning Family Foundation。本次融資所得資金將用于推進Atsena的主要項目ATSN-201的研發，用于治療X連鎖視網膜劈裂癥（XLRS）。此外，資金還將用于支持Atsena的臨床前管線，以及擴大其新型腺病毒載體的適用范圍。

Atsena Therapeutics是一家處于臨床階段的基因治療公司，致力于開發潛在“best-in-class”療法，以逆轉或預防遺傳性視網膜疾病所導致的失明。迄今為止，Atsena的臨床階段產品組合已獲得美國FDA的多項認定。其中，用于治療Leber先天性黑朦1型（LCA1）的ATSN-101已獲得罕見兒科疾病認定、孤兒藥資格和再生醫學先進療法認定。此外，ATSN-201也已獲得快速通道資格、罕見兒科疾病和孤兒藥資格。公司正在進行的1/2期臨床試驗LIGHTHOUSE旨在評估ATSN-201的療效和安全性，其最新數據預計將于今年晚些時候公布。

Patrick Ritschel先生目前擔任Atsena Therapeutics的首席執行官，他是一位經驗豐富的商業領袖和連續創業者，在企業管理、生物技術和技術授權領域積累了超過30年的豐富經驗。他成功創辦了多家生物技術公司，其中包括專注于環狀RNA技術的Torque Bio以及專注于AAV基因治療的StrideBio。在StrideBio，Ritschel先生還曾擔任總裁數年，帶領公司取得了顯著的發展。此外，作為天使投資人，Ritschel先生積極參與行業內的創新項目投資，并在基因治療公司Bamboo Therapeutics的創立過程中發揮了關鍵作用，該公司于2016年被輝瑞公司收購。

Neurona Therapeutics：再生細胞療法研發公司

4月3日，Neurona Therapeutics宣布成功完成了1.02億美元的超額融資。本輪融資的新老投資者包括Fidelity Management & Research Company、The Column Group、Soleus Capital、Viking Global Investors、Cormorant Asset Management、Schroders Capital、LYFE Capital、Euclidean Capital、UCB Ventures、Willett Advisors、UC Investments、YK Bioventures、Berkeley Frontier Fund、Ysios Capital、Alexandria Venture Investments和Spur Capital Partners。

融資所得款項將用于推進公司的慢性神經系統疾病異體細胞候選藥物管線，包括治療耐藥性內側顳葉癲癇（MTLE）的主要候選藥物NRTX-1001。NRTX-1001是一種源于人類多能干細胞的再生細胞候選療法。這些完全分化的中間神經元分泌抑制性神經遞質γ-氨基丁酸（GABA）。通過一次性給藥，這些人類中間神經元可以整合到人類大腦中，持久存在并提供長期的GABA信號，以修復過度興奮的神經網絡。根據2024年12月公布的1/2期臨床試驗結果，接受低劑量NRTX-1001治療的患者的中位失能性癲癇發作次數比基線減少92%，80%的患者在用藥后7-12個月的主要療效評估期間報告癲癇發作減少>75%。接受低劑量NRTX-1001治療的前兩名患者在單次治療兩年后仍報告癲癇發作減少>97%。高劑量NRTX-1001治療組患者的中位失能性癲癇發作次數比基線減少78%，60%的患者在用藥后4-6個月的中期評估期間報告癲癇發作減少>75%。在兩個劑量組中，均未發現臨床上顯著的認知和生活質量損害，部分受試者的測試成績顯著提高。此外，迄今為止，高劑量和低劑量的NRTX-1001均耐受性良好。

Cory Nicholas博士現任Neurona Therapeutics公司的創始人兼首席執行官。在投身產業界之前，他曾是加州大學舊金山分校神經病學系的教職人員，專注于人類皮層中間神經元的發育研究。Nicholas博士開創性地建立了一種從人類多能干細胞中分化生成中間神經元前體細胞的方法，并在多種神經系統疾病的臨床前模型中評估了中間神經元細胞療法的治療潛力。這些開創性工作為后續臨床轉化奠定了重要基礎。

映恩生物：抗體偶聯藥物（ADC）研發公司

4月15日，映恩生物宣布在香港聯合交易所主板正式掛牌上市。映恩生物此次IPO招股引入15名基石投資者，包括BioNTech、LAV Star、Lake Bleu Prime、Lake Bleu Innovation、TruMed、富國香港、富國基金、易方達基金、易方達香港、匯添富基金、盤京基金、MY Asian、EMHCP、WWHCP、蘇州蘇創，共認購6500萬美元（約5.05億港元）。公司原有股東包括禮來亞洲基金、楹聯健康產業基金、中金阿斯利康、華蓋資本、松禾資本、天士力國際資本、漢康資本等。

映恩生物成立于2019年，致力于為癌癥和自身免疫性疾病等患者研發創新ADC療法。據招股書介紹，該公司已建立由12款自主研發的ADC候選藥物組成的管線，其中包括兩款在研核心產品，即HER2靶向ADC及B7-H3靶向ADC。此外其還有5款其他臨床階段ADC產品，多款其他臨床前ADC，以及2款雙特異性ADC（BsADC）產品。

朱忠遠博士是映恩生物的創始人、董事會主席兼首席執行官。作為生物技術行業的資深從業者，他在生物技術創業及風險投資領域積累了超過20年的豐富經驗。在投資及孵化多家知名創新生物科技公司的過程中，朱博士發揮了關鍵作用，這些公司包括基石藥業、榮昌生物、甘李藥業和華大基因。此外，他還曾擔任多家投資組合公司的非執行董事，進一步豐富了他的行業經驗。

Avidicure：多功能抗體藥物研發公司

4月24日，Avidicure宣布以5000萬美元的種子融資啟動。此次融資由EQT Life Sciences領投，Kurma Partners、BioGeneration Ventures、BOM、Curie Capital和V-Bio Ventures參投。

Avidicure專注于開發雙激動性（dual agonistic）、多功能和親和力工程化抗體——AVC-Boosters，旨在提供安全且針對性強的癌癥單藥療法。AVC-Boosters可以激發強大且協調的免疫反應，充分利用先天和適應性免疫系統。公司主導產品AVC-S-101是一種針對TROP2的增強劑，正在開發用于非小細胞肺癌及多種其他適應癥。

Avidicure由一支在生物醫藥領域經驗豐富的管理團隊領導，核心成員均具有卓越的藥物研發和商業化成功經驗。公司創始管理團隊由四位行業資深專家組成：首席執行官Arthur Lahr先生、首席科學官Robert Friesen博士，首席運營官Dirk De Naeyer先生以及首席品牌官Govert Schouten先生。這些團隊成員曾在Crucell、Ablynx和Kiadis等知名生物技術公司擔任高管要職，并直接參與了這些公司被收購的關鍵過程。此外，公司監事會還匯聚了多位生物醫藥行業的資深人士，為戰略發展提供指導。

Etiome：預防性藥物開發公司

4月24日，由Flagship Pioneering創立的生物平臺創新公司Etiome正式亮相，并宣布完成5000萬美元融資。這筆資金將支持公司推進其Temporal Biodynamics平臺發展，并重點開發針對代謝性疾病、神經退行性疾病、自身免疫性疾病以及癌癥的預防性治療藥物。

Temporal Biodynamics平臺源于對疾病動態本質的深刻認知。該平臺通過整合臨床數據、細胞和分子層面的多維信息，結合人工智能（AI）技術，實現了對疾病進展過程的動態追蹤。其核心技術在于利用專有的表型感知AI系統，從海量數據中識別出疾病不同發展階段特有的基因和蛋白質變化規律，從而發現具有診斷和治療指導價值的"生物階段標志物（Biostage Markers）"。這些標志物不僅能精確定位患者的疾病進展階段，還能揭示階段特異性的潛在治療靶點，為開發精準干預藥物提供科學依據。

為實現這一目標，Etiome開發了專有的算法和軟件系統，能夠處理現實世界中的大規模人群數據，將個體精準定位到特定的疾病亞階段。公司還通過前瞻性研究收集了涵蓋疾病全周期（包括早期無癥狀階段）的生物樣本數據。這些時序數據和與之對應的生物特征，為發現階段特異性藥物和優化臨床轉化路徑奠定了堅實基礎。

Avak Kahvejian博士現任Etiome公司創始首席執行官。作為Flagship Pioneering的核心合伙人，Kahvejian博士帶領團隊成功推出了多個創新治療平臺，并參與創立了十余家生物技術企業，其中包括多家上市公司和潛力巨大的私營企業。在加入Flagship之前，他曾任Helicos BioSciences業務開發副總裁，期間他主導開發并成功商業化全球首臺單分子DNA測序儀，展現了從技術創新到商業落地的全方位能力。

限于篇幅，本文無法對所有公司進行介紹，若欲獲取完整公司信息，請掃描或長按以下二維碼，申請獲取《2025年4月全球5000萬美元以上融資事件盤點》。

▲長按識別上方二維碼，申請獲取《2025年4月全球5000萬美元以上融資事件盤點》

參考資料：

各公司官網

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

版權說明：歡迎個人轉發至朋友圈，謝絕媒體或機構未經授權以任何形式轉載至其他平臺。轉載授權請在「藥明康德」微信公眾號回復“轉載”，獲取轉載須知。