美國(guó)當(dāng)?shù)貢r(shí)間5月13日，生物醫(yī)藥公司Cytokinetics表示，該公司研發(fā)的一款治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的藥物在一項(xiàng)后期研究中顯著提高了患者的運(yùn)動(dòng)能力，有望成為肥厚型心肌病領(lǐng)域的又一款重磅創(chuàng)新藥物。

這種叫做aficamten的心臟病藥物為新一代選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑。Cytokinetics稱，在用藥24周后，與現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)療法相比，患者運(yùn)動(dòng)時(shí)的攝氧量有了明顯的改善。這項(xiàng)涉及175名患者的完整臨床數(shù)據(jù)將于即將舉行的學(xué)術(shù)會(huì)議上公布。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）將于今年年底前就該藥物的審批作出最終決定。

值得關(guān)注的是，aficamten用于治療梗阻性肥厚型心肌病的新藥上市申請(qǐng)也已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）受理。2020年7月，箕星藥業(yè)獲得在大中華地區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化aficamten的獨(dú)家許可權(quán)益。

去年12月，賽諾菲宣布收購(gòu)箕星在大中華區(qū)獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化aficamten的權(quán)益，但交易金額尚未公開(kāi)。

目前在肥厚型心肌病治療領(lǐng)域，百時(shí)美施貴寶（BMS）的創(chuàng)新藥瑪伐凱泰（商品名：邁凡妥）已經(jīng)在全球獲批進(jìn)入商業(yè)化。這種全球首創(chuàng)的心肌肌球蛋白抑制劑能通過(guò)減少過(guò)多肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的形成，減輕心肌的過(guò)度收縮，從而改善舒張功能。

去年上半年，瑪伐凱泰在中國(guó)獲批，用于治療梗阻性肥厚型心肌病，并于去年10月正式啟動(dòng)商業(yè)化。第一財(cái)經(jīng)記者從相關(guān)醫(yī)院了解到，小劑量瑪伐凱泰一個(gè)月的治療費(fèi)用約7000元。

自今年1月1日起，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄正式落地執(zhí)行，心肌肌球蛋白抑制劑也已被納入醫(yī)保，報(bào)銷后月治療費(fèi)用降至約2000元。

據(jù)券商韋德布什估計(jì)，到2026年，瑪伐凱泰每年至少能產(chǎn)生26億美元收入。而根據(jù)加拿大皇家銀行資本分析師的預(yù)估，到2034年，aficamten作為一線治療藥物的峰值銷售額將達(dá)到9億美元，該藥物的總收入有望達(dá)到39億美元。

梗阻性肥厚型心肌病是一種會(huì)引起心肌僵硬并可能導(dǎo)致心臟驟停的疾病。根據(jù)《中國(guó)成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023》，我國(guó)肥厚型心肌病的患病率約為十萬(wàn)分之八十。專家表示，該疾病雖然并不常見(jiàn)，但危害不容小覷，且嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。

復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科副主任、心肌疾病亞?？浦魅螐垥鴮幗淌诮榻B，肥厚型心肌病作為一種慢性、進(jìn)行性心臟疾病，60%患者具有基因突變的遺傳背景，并發(fā)癥可能往往無(wú)法逆轉(zhuǎn)。患者通常會(huì)出現(xiàn)勞力性呼吸困難、胸痛、心悸及暈厥等癥狀，甚至出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥，導(dǎo)致病情惡化或死亡。