近日，熱景生物參股公司北京堯景基因技術(shù)有限公司，被國家知識產(chǎn)權(quán)局快速授權(quán)了名為“抑制MSTN基因表達的siRNA及其綴合物和應(yīng)用”專利（ZL 2024 1 1976821.9）。該專利提供一種能夠抑制MSTN基因表達的siRNA分子，以期對包括MSTN基因相關(guān)的肥胖等疾病提供新的治療方式。該項專利的快速授權(quán)基于堯景基因行業(yè)領(lǐng)先的序列設(shè)計修飾、靶點評估FISTTM和肝外遞送STTTM技術(shù)平臺。

肥胖是由遺傳和環(huán)境因素共同導(dǎo)致的脂肪組織過度積累或分布、功能異常的慢性、復(fù)發(fā)性疾病。目前全球超過三分之一的成年人被歸為超重和肥胖，肥胖兒童、青少年和成年人總數(shù)已超過10億，肥胖問題十分嚴峻。同時肥胖人群會面臨一系列慢性并發(fā)癥，包括糖代謝異常、血脂異常、高血壓、阻塞性睡眠呼吸暫停綜合征等相關(guān)疾患。傳統(tǒng)的減肥藥物會有惡心、嘔吐、胃麻痹等副作用，嚴重還會發(fā)生胰腺炎、腸梗阻等。

GLP?1類減肥藥物雖然降低體重的效果顯著，但是伴隨的副作用也較多。除了諸如惡心、腹脹等常見副作用外，還會有停藥后的體重反彈以及肌肉流失現(xiàn)象，甚至還會引發(fā)毫無征兆的失明、自殺傾向增加等嚴重副作用。研究發(fā)現(xiàn)GLP-1類減肥藥減去的體重中，有近25%-39%含量的肌肉，而肌肉含量下降會導(dǎo)致血糖調(diào)節(jié)不良等相關(guān)疾病。所以減脂的同時增肌，已經(jīng)成為新一代減肥類藥物的研發(fā)重點方向。

肌生長抑制素，Myostatin（MSTN），屬于轉(zhuǎn)化生長因子β（TGFβ）超家族，是骨骼肌質(zhì)量的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。MSTN通過抑制肌肉細胞的增殖來控制肌肉體積，導(dǎo)致肌肉質(zhì)量減少，進而調(diào)控骨骼肌的生長。基因突變或敲除MSTN會導(dǎo)致肌肉質(zhì)量顯著增加。目前全球布局MSTN 小核酸藥物的企業(yè)較少，目前尚未有管線進入臨床，堯景相關(guān)管線處于全球領(lǐng)先地位。

堯景基因肝外靶向遞送技術(shù)平臺，已經(jīng)實現(xiàn)心臟、肌肉以及脂肪細胞等多個部位的遞送。該項專利的授權(quán)，標志堯景基因在肝外肌肉靶向遞送上又取得了里程碑式突破。

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