首款！單抗獲FDA批準一線治療晚期癌癥

日前，Incyte宣布美國FDA批準其PD-1抑制劑Zynyz（retifanlimab）與鉑類化療（卡鉑和紫杉醇）聯合，用于一線治療無法手術的局部復發或轉移性肛管鱗狀細胞癌（SCAC）成人患者。此外，FDA還批準retifanlimab作為單藥治療局部復發或轉移性SCAC成人患者，這些患者在接受鉑類化療后疾病進展或無法耐受。根據新聞稿，retifanlimab是獲美國FDA批準用于一線治療晚期肛門癌的首款療法。目前歐洲與日本的監管機構正在評估retifanlimab用于晚期SCAC患者的監管申請。

SCAC是最常見的肛門癌類型，占病例的85%。這是一種罕見疾病，發病率每年增長約3%。約90%的病例與人乳頭瘤病毒（HPV）感染相關——這是肛門癌的首要風險因素。

Retifanlimab獲得FDA批準主要基于兩項試驗的數據：POD1UM-303/InterAACT2臨床3期試驗評估retifanlimab與鉑類化療聯合用于未接受過全身化療的轉移性或無法手術的局部復發SCAC成人患者；以及POD1UM-202臨床2期試驗評估retifanlimab單藥治療既往接受過鉑類化療后疾病進展或無法耐受的局部晚期或轉移性SCAC患者。

POD1UM-303結果顯示，retifanlimab與化療聯合組患者的疾病進展或死亡風險顯著降低37%（P=0.0006）。Retifanlimab聯合化療組的中位無進展生存期（PFS）為9.3個月，而安慰劑聯合組為7.4個月。此外，中期分析顯示，retifanlimab與化療聯合組患者的中位總生存期（OS）較安慰劑聯合組改善6.2個月（P=0.0273）；OS隨訪仍在進行中。POD1UM-202研究結果則顯示retifanlimab單藥治療的客觀緩解率（ORR）為14%，疾病控制率為49%。Retifanlimab的安全性特征與預期PD-1抑制劑的結果一致。

Retifanlimab是一款靜脈注射的PD-1抑制劑，它通過與PD-1受體結合，抑制PD-1介導對免疫細胞活性的抑制，提高免疫細胞發現和殺傷腫瘤細胞的能力。該療法在2023年3月用于治療轉移性或復發局部晚期默克爾細胞癌（MCC）成人患者。

潛在首款！“First-in-class”療法監管申請獲美國FDA受理

Travere Therapeutics日前宣布，美國FDA已受理其尋求Filspari（sparsentan）用于治療局灶節段性腎小球硬化癥（FSGS）完全批準的補充新藥申請（sNDA）。該申請的PDUFA日期為2026年1月13日。根據新聞稿，若獲批，sparsentan將成為首個獲FDA批準用于FSGS的治療方案。值得一提的是，Filspari被分析公司Clarivate列為2023年值得關注的潛在15款重磅療法之一。

FSGS是一種罕見的蛋白尿性腎臟疾病。該疾病以進行性腎臟瘢痕形成為特征，常導致腎衰竭。FSGS的特點是蛋白尿，由于腎臟正常過濾機制破壞導致蛋白質滲入尿液。一旦進入尿液，蛋白質被認為對腎臟其他部分（尤其是腎小管）具有毒性，并被認為會促進疾病進展。目前尚無獲批用于治療FSGS的藥物。

這次sNDA的提交得到了臨床3期DUPLEX研究和臨床2期DUET研究結果的支持。DUPLEX和DUET研究表明，與最大標簽劑量的獲批藥物相比，sparsentan能為FSGS兒童和成人患者提供更快速、更優效且持續的蛋白尿減少。在DUPLEX和DUET研究中，Filspari耐受性良好，安全性與最大劑量的活性對照藥物相當，且與迄今為止開展的所有臨床試驗結果一致。

Sparsentan是一種具有雙重機制的“first-in-class”內皮素/血管緊張素受體拮抗劑（DEARA）。目前該藥已獲批用于減緩IgA腎病（導致腎衰竭的主要原因）成人患者的腎功能下降。

參考資料：
[1] Incyte Announces FDA Approval of Zynyz? (retifanlimab-dlwr) Making it the First and Only Approved First-Line Treatment for Advanced Anal Cancer Patients in the United States. Retrieved May 16, 2025 from https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/incyte-announces-fda-approval-zynyzr-retifanlimab-dlwr-making-it

[2] Travere Therapeutics Announces FDA Acceptance of sNDA for FILSPARI? (sparsentan) in FSGS. Retrieved May 16, 2025 from https://ir.travere.com/press-releases/news-details/2025/Travere-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-sNDA-for-FILSPARI-sparsentan-in-FSGS/default.aspx

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