“今年3月開始，‘穗歲康’不再給我們報銷藥費了，全自費用藥每月要花十幾萬，一年要160萬，我們快要堅持不住了……”

5月15日是國際黏多糖日，由國際黏多糖組織倡議和發起，以鼓勵與罕見病黏多糖沉積病斗爭的患者及其家人。南都記者向此前結識的患兒優優（化名）媽媽發出問候時了解到，優優一家正陷入惠民保斷保、天價藥費無法持續負擔的絕望之中。

黏多糖貯積癥Ⅳ型治療藥物唯銘贊。受訪者供圖

“穗歲康”斷保罕見病患兒天價藥費

6歲的優優患有黏多糖貯積癥Ⅳ型，這是一種罕見病，由體內缺乏一種可以降解黏多糖的水解酶引起，黏多糖在體內的堆積傷害多種臟器和關節。

美國拜瑪林制藥公司研制的藥物唯銘贊可以延緩癥狀，是該病目前唯一的特效藥，但需終身使用。唯銘贊此前曾因藥價昂貴而受到關注，患者一年的藥費往往需要200多萬。

優優的治療經歷很波折。她自2022年確診后開始用藥，廣州惠民?！八霘q康”幫助她承擔了大部分藥費，治療得以繼續。到2024年5月，唯銘贊在中國的進口藥品注冊證（IDL）到期，退出了內地市場，但在香港仍上市銷售，2024年底，優優治療的醫院廣州婦兒中心利用“港澳藥械通”政策引進了唯銘贊，優優的用藥需求得以保障。

然而，到今年3月，優優媽媽發現，“穗歲康”對優優的藥費停止報銷，他們必須全自費負擔藥費。

對優優來說，一次需用5至6支藥物，一支藥目前定價是5106元，一次治療要花費近3萬，一個月4次左右的治療，需要用10多萬元，一年下來，單是唯銘贊藥費就要用到160萬，而今后，隨著優優體重的增長，用藥量、藥費還將繼續增加。

醫保局：“港澳藥械通”引入藥物不在“穗歲康”保障范圍

通過“港澳藥械通”引入的唯銘贊藥費，為什么不能納入“穗歲康”保障范圍？廣州市醫保局在回復給優優媽媽的告知書中解釋，穗歲康理賠細則中明確“被保險人在定點醫藥機構按規定就醫使用的藥品，應經國家藥監局批準可上市使用”，而“唯銘贊”在國家藥監局獲批上市的有效期已于2024年5月20日過期。

簡單來說，通過“港澳藥械通”引入的藥物，目前未被納入“穗歲康”保障范圍。對此，優優媽媽表示不解，“據我所知，周邊幾個城市的惠民保都把‘港澳藥械通’藥物納入了保障范圍，包括深圳惠民保、中山‘博愛康’、珠?！髳蹮o疆’，為什么廣州‘穗歲康’不行？”

優優媽媽還注意到，就在穗歲康為唯銘贊“斷?！钡耐瑫r，廣州醫保局推出了新的“政府搭臺、醫院參與、商保運營”的“穗新?！薄?/p>

優優媽媽研究“穗新?！鼻捌谛麄髻Y料后發現，它雖然號稱覆蓋了“港澳藥械通”藥物，但對于投保時已確診的“既往癥”是排除在外的，而即便是投保之后新確診的患者，在第二年續保時，也將被視為“既往癥患者”，無法繼續受保障，“需要用到創新藥的患兒，大多沒辦法一兩年就治愈，所以，這個看起來很好的‘穗新?！瘜τ谖覀冞@樣的罕見病患兒根本沒有用”。

優優媽媽說，“港澳藥械通”幫優優解決了“無藥可用”問題，但“持續用藥”的治療保障沒有跟上，她想問：“像現在這樣，對于長期用藥的小孩突然斷開保障，也沒有其他可替代的保障，這樣的現狀，符合國家對特殊群體的精準幫扶的政策方向嗎？”

患兒家屬：“我們一直在堅持，但前面沒有路了”

這兩三年來，“穗歲康”是優優的“護身符”，保障了她的持續治療，但現在，“護身符”沒有了，優優一家該何去何從？

3月至今，優優一家仍在堅持全自費為優優進行治療，但每個月10多萬的藥費即將耗空積蓄，他們不得不為此四處奔走求助，但從醫保部門的回復中，他們看不到希望，“據我們所知，廣州就我們一例患兒在用藥（唯銘贊），唯一的一例，也沒有辦法嗎？”

“對于我們這樣的家庭來說，選擇放棄才是最容易的，但從一開始我就不想選擇放棄這條路，我們想要帶著孩子堅持下去，堅持到實現治愈的藥品上市，我們每日每夜都盼望著孩子能回歸到正常人的生活……”

優優媽媽告訴南都記者，優優已經上了幼兒園，雖然運動能力受到疾病影響，上下樓困難，也無法上體育課，但她特別聰明、學東西很快，多年生病經歷也讓她非常懂事、貼心。

“我們一直在堅持，一邊堅持努力工作賺錢，一邊堅持帶她治病，但現在前面好像沒有路了，你說，我們到底可以怎么辦？”優優媽媽哭著說。

廣州市醫保局：不再報銷唯銘贊藥費 符合現行保險條款

關于此事，南都記者向廣州市醫保局咨詢，對方回復稱，對于唯銘贊的藥費“斷保”，是由于唯銘贊不再是內地批準上市的藥品，“穗歲康的條款是沒有變的，必須是經過國家藥監局批準上市的藥品才可以進行保障”，因此，通過“港澳藥械通”從港澳引入的唯銘贊不再納入保障范圍。

廣州市醫保局工作人員表示，今年廣州新推出的“穗新保”是針對創新藥械的，有6個產品，其中有保司把唯銘贊納入保障。

記者了解到，唯銘贊雖然列入保障目錄，但像優優這樣，在投保前就已確診的“既往癥”無法投保，也就無法享受到藥品報銷。對此，醫保局工作人員表示，“穗新保”本身是商業保險，“政府部門推動這個事情，但最后保險待遇怎樣確定，是由保司根據市場規律來自行主導的”。

對于優優媽媽提到的深圳、中山、珠海的惠民保，該工作人員表示，據他們了解，深圳惠民保是納入了藥品唯銘贊的，中山、珠海分別有兩個、三個通過“港澳藥械通”引入的藥品被納入惠民保保障，但沒有涉及到唯銘贊。

“所以，各個地區的保險公司具體要不要把一個藥納入保障，可能還是基于他們的測算以及市場方面的考量”，該工作人員表示。

對于優優媽媽將通過“港澳藥械通”引入的唯銘贊繼續列入“穗歲康”保障的訴求，該工作人員表示，廣州市醫保局已接到優優一家的訴求，并轉給了穗歲康共保體，“他們每年會根據當年的運營情況，來更新下一年的待遇條款”。

采寫：南都記者 李文 伍月明