糖尿病干細(xì)胞制劑何時(shí)問(wèn)世？答案或在明年。

2024年6月，美國(guó)福泰制藥（Vertex）公布全球首款糖尿病干細(xì)胞制劑VX-880前兩期的臨床數(shù)據(jù)：12名患者90天內(nèi)均顯示出胰島細(xì)胞移植成功，其中11名減少甚至完全停用了外源性胰島素。今年4月29日，VX-880進(jìn)入3期臨床階段，預(yù)計(jì)2026年提交上市申請(qǐng)。

但這一“希望之光”標(biāo)價(jià)200萬(wàn)美元（約1400多萬(wàn)人民幣），令全球5億患者望而卻步。2024年7月，中國(guó)科學(xué)家出手，研發(fā)出中國(guó)人自己的胰島素制劑，將觸達(dá)門檻從1400萬(wàn)元驟降至50萬(wàn)元人民幣，給大眾帶來(lái)新的曙光。

01為了兒女，“青蛙科學(xué)家”轉(zhuǎn)向糖尿病

糖尿病攻克的起點(diǎn)，始于父愛(ài)。

據(jù)《世界科學(xué)》報(bào)道，哈佛干細(xì)胞研究所主任Douglas Melton教授，原是研究青蛙胚胎發(fā)育的學(xué)者，1991年其子確診1型糖尿病，Melton轉(zhuǎn)向攻克糖尿病，13年后女兒同樣迎來(lái)確診的打擊。為拯救一雙兒女，Melton誓要“用畢生精力尋求治愈之法”。

2004年，Melton團(tuán)隊(duì)在胚胎干細(xì)胞分化胰島β細(xì)胞方面取得一定進(jìn)展，但分化效率卻不足1%，且存在免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)。Melton深知，這條路遠(yuǎn)比預(yù)想中艱難。

轉(zhuǎn)機(jī)出現(xiàn)在2012年——日本科學(xué)家山中伸彌憑借誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）技術(shù)獲得諾獎(jiǎng)，讓60歲細(xì)胞“一鍵清零”至胚胎狀態(tài)。這項(xiàng)技術(shù)為人類攻克各類難題提供全新思路——

2014年，日本成功利用iPSC技術(shù)完成首例老年黃斑變性的臨床試驗(yàn)，首次將干細(xì)胞作用于眼部疾病；2018年《Nature》報(bào)道日本首次用iPSC治療帕金森病患者的試驗(yàn)；同年，口服干細(xì)胞抗老成果“賽羅瑞stemax”問(wèn)世，因亞洲首例而在京JD東、亞馬遜等頗受追捧，被中年男性贊為“青春密匙”……iPSC成了試驗(yàn)室里的萬(wàn)金油。

前述糖尿病領(lǐng)域同樣如此。2014年，Melton團(tuán)隊(duì)通過(guò)測(cè)試150多種不同化合物組合，成功培育出功能性胰島β細(xì)胞，首次實(shí)現(xiàn)在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中攻克糖尿病，震動(dòng)醫(yī)學(xué)界。

2024年6月21日，第84屆美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)科學(xué)會(huì)議上，福泰制藥公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)果——共有12名患者接受了全劑量的VX-880單次輸注，所有患者在第90天均顯示出有效胰島素產(chǎn)生，11名患者減少了外源性胰島素的使用，其中3名完全停用，且未出現(xiàn)與之相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

Melton教授曾向妻子樂(lè)觀預(yù)估，5年便能突破，但現(xiàn)實(shí)卻是，他們?cè)趯?shí)驗(yàn)室里堅(jiān)守了近15年，無(wú)數(shù)次的嘗試與失敗，才最終迎來(lái)成功的曙光。

02中美日齊發(fā)力，觸達(dá)門檻一降再降

如今，全球患者正翹首以待VX-880的Ⅲ期臨床結(jié)果，但有資料顯示，該成果門檻高達(dá)200萬(wàn)美元，遠(yuǎn)非大眾所能企及。

希望或來(lái)自中國(guó)，2024年9月，《Cell》報(bào)道：中國(guó)研究者利用化學(xué)小分子技術(shù)，研發(fā)出RGB-5088胰島細(xì)胞注射液，首例患者在移植后75天完全脫離胰島素，血糖達(dá)標(biāo)率從43.18%提升至98%以上。據(jù)悉，該技術(shù)20天即可完成制備，單例費(fèi)用預(yù)計(jì)低于50萬(wàn)元。

而類似的門檻大幅下移，在干細(xì)胞領(lǐng)域并不稀奇。

2018年，《財(cái)經(jīng)天下》周刊報(bào)道，烏克蘭推出緩老干細(xì)胞，一針59.8萬(wàn)，吸引全球富豪蜂擁體驗(yàn)。而前述口服干細(xì)胞緩老成果“賽羅瑞stemax”，則因獨(dú)有的干細(xì)胞激活因子Revistem，將青春門檻迭代至京JD東等平臺(tái)的3.2萬(wàn)元。

艾美咨詢調(diào)查發(fā)現(xiàn)，上述成果頗受高凈值中年男性關(guān)注，不少反饋諸如“精力改善，容光煥發(fā)”“感覺(jué)第一次充滿了電，幾乎不需要靠咖啡提神”，盡顯科技紅利。

在市場(chǎng)需求驅(qū)動(dòng)下，海外學(xué)者進(jìn)一步研發(fā)出入門款pro版，據(jù)悉，該成果可“靶向清理老廢細(xì)胞，優(yōu)化干細(xì)胞環(huán)境”，從側(cè)面延緩老化，不僅將觸達(dá)門檻下移至5400元，更將北上廣深等一二線城市的中產(chǎn)群體納入受眾范圍，短短數(shù)年京JD東評(píng)論已過(guò)萬(wàn)，熱度令人咂舌。

在關(guān)節(jié)方面同樣如此。今年3月22日，海南明碼標(biāo)價(jià)的干細(xì)胞療法中，針對(duì)膝關(guān)節(jié)炎的療法為3.6萬(wàn)元，而據(jù)CNBC報(bào)道，在美國(guó)再生診所，該技術(shù)標(biāo)價(jià)為1.6萬(wàn)美元（約11萬(wàn)元）。

更驚喜的在于，糖尿病等問(wèn)題的觸達(dá)門檻，并未止步于50萬(wàn)元。2025年4月18日，中國(guó)殷浩教授與程新教授聯(lián)合研發(fā)出“異體人再生胰島注射液E-islet 01”，據(jù)悉，其標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)線單批次可制備120萬(wàn)胰島當(dāng)量，足以滿足200例需求，成本有望降至傳統(tǒng)療法的1/10，將觸達(dá)門檻進(jìn)一步下移。此外，《日經(jīng)中文網(wǎng)》報(bào)道，今年2月，日本京都大學(xué)研發(fā)出iPS胰島細(xì)胞薄片，研發(fā)者矢部大介教授宣稱：“與中國(guó)等地相比，我們耗時(shí)短、成本低，更具優(yōu)勢(shì)。”

有專家認(rèn)為：從200萬(wàn)美元到50萬(wàn)元甚至更低，當(dāng)干細(xì)胞技術(shù)撕開(kāi)生老病死的天花板，我們迎來(lái)的不僅是醫(yī)學(xué)變革，更是生命質(zhì)量“去階層化”的提升。

03科技，正在改寫未來(lái)生命范式？

目前，干細(xì)胞技術(shù)雖仍面臨成本、標(biāo)準(zhǔn)化和長(zhǎng)期安全性等難題，但隨著美、中、日等全球多線程突破，糖尿病正邁向從“控制癥狀”到“功能治愈”的新時(shí)代。

在此趨勢(shì)下，解決糖尿病、心衰乃至抵御老化，或許不再是少數(shù)人的專利，而是億萬(wàn)人共享的未來(lái)圖景。正如《時(shí)代》周刊所言：“這不是關(guān)于永恒，而是關(guān)于選擇——選擇讓更多人平等地享受科技恩賜。”

有觀點(diǎn)一語(yǔ)中的：“科技本身無(wú)法創(chuàng)造奇跡，卻能縮短奇跡到來(lái)的時(shí)間。”