5月27日，榮昌生物（688331.SH / 09995.HK）宣布，由公司自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創(chuàng)新藥物泰它西普（RC18，商品名：泰愛?）新適應(yīng)癥已獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。這是泰它西普繼系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）適應(yīng)癥上市后獲批的第三個適應(yīng)癥。

作為全球首個上市的BLyS/APRIL雙靶治療重癥肌無力的原研生物藥，泰它西普此次獲批不僅為患者帶來了新療法，更填補了重癥肌無力領(lǐng)域國產(chǎn)創(chuàng)新藥的空白，有望改寫該領(lǐng)域治療格局。此前，泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥被國家藥監(jiān)局納入突破性治療品種和優(yōu)先審評，并獲美國FDA孤兒藥資格和快速通道資格認定。

重癥肌無力（Myasthenia Gravis, MG）是一種由神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）傳遞障礙引發(fā)的自身免疫性疾病，以波動性肌肉無力和易疲勞性為核心特征，治療周期較長且易復(fù)發(fā)。約80%-85%重癥肌無力患者為AChR抗體陽性患者，超過85%的患者在發(fā)病后24個月內(nèi)會發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG）。據(jù)弗若斯特沙利文報告，全球重癥肌無力患者約120萬人，其中中國患者約22萬人，存在巨大未滿足臨床需求。

泰它西普由人跨膜激活劑及鈣調(diào)親環(huán)素配體相互作用因子（TACI）受體的胞外域以及人免疫球蛋白G（IgG）的可結(jié)晶片段（Fc）域構(gòu)成，可同時靶向B細胞激活因子（又稱BLyS）和增殖誘導(dǎo)配體（APRIL），直擊致病性抗體產(chǎn)生的源頭——B細胞及漿細胞。

4月9日于美國學(xué)學(xué)會（AAN）年會上發(fā)布的Ⅲ期數(shù)據(jù)顯示，泰它西普在gMG患者中展現(xiàn)了顯著的臨床獲益和良好的安全性。數(shù)據(jù)顯示：治療24周后，泰它西普組98.1%的患者重癥肌無力日?；顒釉u分（MG-ADL）改善≥3分，遠高于安慰劑組的12.0%，泰它西普組MG-ADL評分相較于基線降低5.74分，安慰劑組降低0.91分；泰它西普組87%的患者定量重癥肌無力評分（QMG）改善≥5分，遠高于安慰劑組的16.0%，泰它西普組QMG評分相較于基線降低8.66分，安慰劑組降低2.27分，具有顯著治療差異。安全性方面，泰它西普組總體不良事件（AE）發(fā)生率與安慰劑組相當，整體安全性良好。

神經(jīng)病

在已完成全身型重癥肌無力Ⅲ期臨床研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL應(yīng)答率數(shù)據(jù)最高。此次泰它西普在中國獲批，將讓更多的國內(nèi)重癥肌無力患者受益，在長期的疾病管理進程中，達成更為優(yōu)異的治療目標。目前，榮昌生物正在推進泰它西普治療重癥肌無力患者的全球多中心Ⅲ期臨床試驗，旨在驗證泰它西普在全球更廣泛人群中的療效與安全性并以支持海外上市。

殷劍 教授

主要研究者北京醫(yī)院殷劍教授表示：“熱烈祝賀泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥獲批上市！泰它西普在Ⅲ期試驗中展現(xiàn)出快速、顯著的臨床改善，且耐受性良好，是中國創(chuàng)新藥在神經(jīng)免疫疾病領(lǐng)域的一個重大突破與關(guān)鍵進展，為泰它西普在重癥肌無力治療領(lǐng)域的臨床應(yīng)用提供了高級別循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，更開啟了該領(lǐng)域精準治療的全新格局。相信隨著該適應(yīng)癥進入醫(yī)保，將為更多患者帶來全新的、更有效的治療選擇?！?/p>

房健民 博士

榮昌生物CEO房健民博士表示：“泰它西普重癥肌無力適應(yīng)癥在中國獲批具有重大意義，使臨床醫(yī)生擁有了新的更有力的'武器'對患者進行更有針對性的治療，期待該適應(yīng)癥早日進入醫(yī)保，幫助患者及其家庭減輕治療負擔、進一步提高生活質(zhì)量。榮昌生物正在推進泰它西普用于重癥肌無力的全球Ⅲ期臨床研究，期待與全球?qū)＜覍W(xué)者通力合作，助力自免疾病診療水平的持續(xù)提升?！?/p>