近期，IQVIA人類數據科學研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）發布了名為Global Oncology Trends 2025的研究報告。這款報告不但對全球腫瘤學研發管線的特征和趨勢進行了詳細分析，而且也揭示了抗癌新藥給患者帶來的真實獲益。本文將與讀者分享這一報告的精彩內容。點擊文末“閱讀原文/Read more”即可訪問IQVIA網站，瀏覽英文報告。

腫瘤學試驗數目日益增長

腫瘤學臨床試驗在全球藥物研發中占據核心地位。2024年共啟動2162項腫瘤學試驗，占所有臨床試驗的41%，較2019年增長12%，較十年前則增長58%。在不同階段的分布上，2期試驗（包括1/2期、2a期和2b期）占比最高，為48%，1期和3期試驗分別占38%和14%。

▲2015-2024年腫瘤學試驗數量統計（圖片來源：參考資料[1]）

值得關注的是，腫瘤學研究正日益聚焦于罕見癌癥。2024年，74%的新啟動試驗針對罕見癌癥，較2023年提升3%。此外，實體瘤仍為研發重點，占2024年啟動的腫瘤臨床試驗達79%，同比增長1%。整體來看，腫瘤學臨床試驗結構正持續演進，體現出業界對精準治療及罕見病領域投入的不斷加深。

▲腫瘤學試驗多由新興生物醫藥公司發起（圖片來源：參考資料[1]）

在試驗發起主體方面，2024年，尚未商業化的新興生物醫藥公司主導了53%的腫瘤學臨床試驗，是十年前的兩倍多；另有8%的試驗由具備一定商業化能力的新興公司主導。與此同時，大型藥企的參與比例持續下滑，從2015年的60%降至2024年的28%，顯示出其更傾向于通過收購方式在藥物開發的后期介入，而非主導早期研發階段。

腫瘤學新興治療模式加速增長

在治療策略方面，抗體偶聯藥物（ADC）憑借將毒性有效載荷精準遞送至癌細胞、降低傳統化療非特異性毒性的優勢，已成為實體瘤治療的關鍵方向。

▲腫瘤學試驗中不同治療模式的藥物占比（圖片來源：參考資料[1]）

2024年，ADC相關實體瘤試驗達到228項，成為實體瘤領域增長最快的治療方式，而血液系統腫瘤領域的ADC試驗為21項。未來，ADC研發將持續拓展新靶點、開發多樣化的細胞毒載荷與分子結構，并進一步優化安全性和劑量控制。

▲2017-2024年獲批的ADC以及相關試驗數量（圖片來源：參考資料[1]）

多特異性抗體近年來在腫瘤治療中發展迅猛，可同時結合多個靶點，通過引導免疫細胞攻擊腫瘤，或調節多個信號通路發揮作用。目前，多特異性抗體已在實體瘤和血液系統腫瘤試驗中分別占據10%和14%的比例，反映出該技術在多靶點、多機制治療策略中的應用潛力不斷提升。

▲2015-2024年多特異性抗體相關試驗數量（圖片來源：參考資料[1]）

截至目前，全球已有14款雙特異性抗體獲批上市，其中7款用于血液系統腫瘤，7款用于實體瘤。2024年，美國FDA批準3款實體瘤適應癥的雙特異性抗體上市；同年，全球啟動的相關臨床試驗接近250項，較2019年增長256%，其中超過三分之二處于后期開發階段，以2期試驗為主。目前，該類藥物的研發集中于多發性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤（NHL）、非小細胞肺癌和結直腸癌等適應癥。同時，三特異性抗體等更復雜的多特異性抗體形式也逐步進入臨床開發階段，為精準靶向治療帶來更多可能。

放射性配體療法（RLT）通過將放射性物質精準遞送至癌細胞，同時最大限度減少對健康組織的損傷，是近年來受到不少關注的新興治療方式。目前已有兩款RLT療法獲得FDA批準。過去十年間，共有168項RLT相關臨床試驗啟動，其中包括75項用于前列腺癌、36項用于神經內分泌腫瘤、14項用于乳腺癌。絕大多數RLT研究集中于實體瘤，僅約4%的試驗涉及血液系統腫瘤，主要聚焦于非霍奇金淋巴瘤。

▲2015-2024年RLT相關試驗數量（圖片來源：參考資料[1]）

與此同時，細胞與基因療法在腫瘤治療中也展現出增長趨勢。相關臨床研究在實體瘤與血液系統腫瘤中均有拓展，目前在血液系統腫瘤試驗中占比已達24%。

腫瘤學試驗成功率增加

在試驗結果方面，2024年腫瘤學試驗的綜合成功率從2023年的4%顯著提升至7%，主要受到實體瘤和非罕見癌癥項目成功率提升的推動。其中，2024年實體瘤項目的成功率達11%，非罕見癌癥為9%。無論是實體瘤、非罕見癌癥，還是整個腫瘤領域，2024年的成功率均高于2019年。這一改善主要歸因于自2019年以來1期試驗的成功率普遍上升，此外實體瘤項目在3期的成功率也表現出穩步提升。

▲2019-2024年腫瘤試驗在不同臨床階段的試驗成功率（圖片來源：參考資料[1]）

在臨床試驗設計方面，腫瘤學領域持續采用創新設計方案，如傘式、籃式、平臺式及自適應設計等。2019年至2024年間，采用此類設計的腫瘤試驗占比從28%提升至30%，2022年達到峰值，為32%。相比之下，其他治療領域盡管也有所提升，但仍遠低于腫瘤學領域，即便在2020年達到峰值時，非腫瘤研究采用創新設計的比例也僅為13%。

▲2019-2024年腫瘤試驗采取創新試驗設計的比例（圖片來源：參考資料[1]）

獲批腫瘤學藥物的持續創新

從新藥上市情況看，2024年全球共有25款腫瘤學新活性物質（NAS）上市，使2020–2024年的年均上市數量達到26款，較2015–2019年間年均16款顯著提升。其中，實體瘤領域的創新仍為主力，過去五年間共有89款實體瘤適應癥的新藥獲批，遠高于前一階段的50款；血液系統腫瘤領域亦保持增長態勢，近五年新藥數為43款，前一階段為29款。

▲2015-2024年全球腫瘤領域獲批的NAS藥物數量（圖片來源：參考資料[1]）

值得注意的是，許多新藥獲批多種適應癥，進一步擴大了潛在受益人群。總體來看，過去五年全球共批準132款腫瘤新藥，占過去20年282款新藥總數的47%，標志著腫瘤藥物研發步入加速期。

▲2019-2024年上市的NAS藥物相關監管認定數據（圖片來源：參考資料[1]）

進一步分析顯示，過去五年上市的腫瘤NAS中，75%獲得一項或多項孤兒藥認定。2024年共有10款“first-in-class”新藥獲批，占當年腫瘤NAS的63%，也占過去五年的47%。85款獲批腫瘤NAS中，有42款獲得突破性療法認定（BTD），其中2024年為8款。此外，2024年共有6款腫瘤NAS通過加速批準上市，占比37%，五年累計達37款，顯示出具有臨床潛力的新療法持續通過快速通道獲批上市。

▲2015-2024年獲FDA批準NAS藥物擴展適應癥數據（圖片來源：參考資料[1]）

在藥物類型方面，過去十年間，美國FDA批準的150款腫瘤NAS中，61%為小分子藥物。這些新藥共產生384項適應癥拓展，其中56%來自生物制品。通過拓展至新的疾病類型、患者群體、更早治療線，或與其他藥物聯合使用，這些新機制藥物的可及性持續提升，覆蓋人群遠超最初獲批范圍。

結語

過去十年，腫瘤藥物研發經歷了從數量增長向質量提升的深度轉型。無論是技術路徑的多元化、試驗設計的創新化，還是罕見癌癥的突破、新興生物醫藥公司的崛起，都共同推動腫瘤治療步入更精準、更高效的新時代。未來，隨著多特異性抗體、ADC、RLT、細胞與基因療法等技術的持續演進，以及監管路徑的不斷優化，全球腫瘤患者有望獲得更多具有變革意義的治療選擇。

參考資料：

[1] Global Oncology Trends 2025. Retrieved May 26, 2025 from https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports-and-publications/reports/global-oncology-trends-2025

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