上海
▎藥明康德
KalVista Pharmaceuticals今日宣布，其新型血漿激肽釋放酶抑制劑Ekterly（sebetralstat）已獲美國FDA批準，用于治療12歲及以上成人和兒科患者的遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作。根據新聞稿，Ekterly是十余年來首款獲批的口服按需治療HAE藥物，有望顯著改變該疾病的治療管理方式。
Ekterly的療效與安全性主要基于3期KONFIDENT臨床試驗的結果。該試驗共隨機納入136名HAE患者，相關研究成果已于2024年5月發表于《新英格蘭醫學雜志》。分析顯示，Ekterly可顯著加快患者癥狀緩解速度，減輕HAE發作嚴重程度并加快發作終止，且耐受性良好，該藥物的安全性與安慰劑相當。
該試驗結果也得到了KONFIDENT-S（開放標簽延長期試驗）的進一步支持。截至2024年9月的數據顯示，Ekterly可使患者在發作發生后中位10分鐘內開始治療。最新KONFIDENT-S的數據表明，對于盡管正在接受長期預防治療，但仍有累及喉部、腹部發作的患者，其癥狀緩解的中位時間為1.3小時。KONFIDENT-S中針對1700多次發作所觀察到的600 mg Ekterly的安全性與KONFIDENT試驗中的觀察結果一致。
參考資料：
[1] KalVista Pharmaceuticals Announces FDA Approval of EKTERLY? (sebetralstat), First and Only Oral On-demand Treatment for Hereditary Angioedema. Retrieved July 7, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250702871458/en/KalVista-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-EKTERLY-sebetralstat-First-and-Only-Oral-On-demand-Treatment-for-Hereditary-Angioedema
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