截至6月30日，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)了16款創(chuàng)新藥，其中包括9款化藥新藥和7款生物藥新藥，F(xiàn)irst-in-class藥物占據(jù)半壁江山（8款）。

從適應(yīng)癥上看，腫瘤藥物獲批最多，一共有7款，免疫領(lǐng)域有3款，其他領(lǐng)域各1款。與此同時，罕見病領(lǐng)域研發(fā)依舊火熱，一共有4款藥物上市。

值得一提的是，今年上半年的新藥獲批數(shù)量明顯少于去年，2024年同期已有21款新藥獲批，主要是化藥新藥上市數(shù)量減少（去年同期有14款化藥新藥上市），這一現(xiàn)象反映了FDA審批標(biāo)準(zhǔn)的嚴格性在持續(xù)強化。

表1 2025年上半年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)新藥盤點

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)、FDA官網(wǎng)

腫瘤領(lǐng)域：ADC爆發(fā)、靶向治療再升級

2025年上半年，ADC在腫瘤治療領(lǐng)域迎來新突破。兩款關(guān)鍵ADC的獲批填補了實體瘤靶向治療的空白，而首款KRAS突變卵巢癌療法的問世則標(biāo)志著協(xié)同抑制策略的成熟，共同推動腫瘤領(lǐng)域精準(zhǔn)治療進入新階段。

• Datroway：乳腺癌與肺癌的雙重突破

阿斯利康與第一三共聯(lián)合開發(fā)的Datroway成為上半年焦點。該藥物由人源化的、靶向在乳腺癌和肺癌中高表達的Trop-2的單克隆抗體與DNA拓撲異構(gòu)酶I抑制劑（DXd)）連接。搭載的拓撲異構(gòu)酶I抑制劑DXd，活性比傳統(tǒng)化療藥伊立替康高10倍，且具備強膜滲透性，可觸發(fā)“旁觀者效應(yīng)”，在殺傷靶細胞后擴散至鄰近腫瘤細胞，克服腫瘤異質(zhì)性難題。

Datroway于2025年1月獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療既往接受過內(nèi)分泌治療和化療的HR陽性、HER2陰性不可切除或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者，并在6月獲得FDA加速批準(zhǔn)治療NSCLC。

• Emrelis：攻克肺癌難治亞型

艾伯維的Emrelis于5月獲批，聚焦c-Met高表達非鱗狀NSCLC，該亞型預(yù)后極差且缺乏靶向方案，通過抗體靶向c-Met受體，釋放微管蛋白抑制劑MMAE直接破壞癌細胞分裂，是首個批準(zhǔn)用于治療c-Met過度表達的經(jīng)治療晚期NSCLC的療法。

• Avmapki Fakzynja Co-pack：KRAS耐藥困境的破局者

Verastem Oncology的Avmapki Fakzynja Co-pack由Avutometinib和Defactinib組成。其中Avutometinib是具有口服活性的MEK1抑制劑，Defactinib是FAK和Pyk2的抑制劑。FAK/RAF/MEK抑制可協(xié)同誘導(dǎo)黑色素瘤細胞體外凋亡，促進體內(nèi)腫瘤消退，延長已有腦轉(zhuǎn)移瘤小鼠的存活時間。該藥物于5月8日獲FDA批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)性低級別漿液性卵巢癌（LGSOC）成年患者，這些患者曾接受過系統(tǒng)性治療并且其腫瘤攜帶KRAS突變。

罕見病邁向“精準(zhǔn)治療”時代

長久以來，罕見病治療常囿于“藥物匱乏”的困境，傳統(tǒng)療法往往僅能緩解癥狀或效果有限。然而，2025年上半年獲批的4款創(chuàng)新療法，正推動罕見病治療領(lǐng)域邁入“精準(zhǔn)治療”新時代。

• Andembry：預(yù)防遺傳性血管性水腫發(fā)作的首款因子XIIa靶向療法

Andembry是一種抗FXIIa的單克隆抗體，特異性抑制血漿蛋白FXIIa。當(dāng)FXII被激活時，會啟動導(dǎo)致水腫形成的級聯(lián)反應(yīng)。通過靶向FXIIa，Andembry能在反應(yīng)最初階段就阻斷級聯(lián)反應(yīng)的信號傳導(dǎo)。該藥于6月16日獲得FDA上市，用于預(yù)防成人和12歲及以上兒童患者遺傳性血管性水腫（HAE）發(fā)作，它是首款只需每月一針、靶向血漿蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE發(fā)作預(yù)防療法。

• Qfitlia：可治療所有血友病類型的siRNA療法

3月28日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)賽諾菲和Alnylam聯(lián)合開發(fā)的siRNA療法Qfitlia上市，用于預(yù)防或減少12歲以上血友病A和血友病B患者的出血事件。Qfitlia通過降低抗凝血酶水平，從而促進凝血酶生成，重新平衡止血功能并預(yù)防出血。由于這一獨特作用機制，它可以治療多種不同類型的血友病，大大擴展了它的應(yīng)用范圍。在兩項3期臨床試驗中，它只需每月一次皮下注射，就可將患者的年化出血率降低90%。在有些患者中，給藥次數(shù)可降低到每兩個月一次。

• Gomekli：潛在“best-in-class”別構(gòu)小分子抑制劑

Gomekli是一種口服別構(gòu)小分子MEK抑制劑，靶向MEK1和MEK2。2月11日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Gomekli上市，用于治療年齡不低于2歲的1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（NF1-PN）成人和兒童患者。它是首個獲批可同時用于治療成人和兒童NF1-PN的藥物，有望成為兒童NF1-PN患者的“best-in-class”療法。此外，F(xiàn)DA還授予了該藥物快速通道資格，用于治療2歲及以上的神經(jīng)纖維瘤病1型相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤患者。它的新藥申請也曾獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格。

• Rommviva抗腫瘤口服小分子療法

Rommviva是一種口服酪氨酸激酶抑制劑，專門設(shè)計用于選擇性和強效抑制CSF1R，有效抑制CSF1R的自磷酸化及下游信號傳導(dǎo)，從而抑制腫瘤細胞的增殖和存活。該藥品由Deciphera Pharmaceuticals開發(fā)，2024年4月Ono Pharmaceutical與Deciphera達成并購協(xié)議，斥資24億美元收購了Deciphera公司并囊獲這款療法。2025年2月14日，美國FDA批準(zhǔn)Romvimza（vimseltinib）上市，用于治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者。

中國力量嶄露頭角

4月23日，康方生物與正大天晴聯(lián)合開發(fā)的一款新型差異化抗PD-1單抗Anniko（penpulimab）獲美國FDA批準(zhǔn)兩項鼻咽癌適應(yīng)癥。該藥的成功獲批是中國創(chuàng)新藥企獲得FDA“通關(guān)”的重要里程碑事件，標(biāo)志著中國力量在競爭激烈的全球創(chuàng)新藥舞臺嶄露頭角。

penpulimab是全球首個采用IgG1亞型并進行Fc段改造的PD-1單抗。其Fc段改造通過消除與FcγR的結(jié)合，避免了抗體依賴性細胞吞噬（ADCP）和細胞因子釋放（ADCR），減少效應(yīng)T細胞的非特異性耗竭，從而提升抗腫瘤活性并降低全身免疫毒性。臨床數(shù)據(jù)顯示3級及以上irAEs發(fā)生率僅4.3%-8.5%，顯著優(yōu)于傳統(tǒng)PD-1單抗。

更重要的是，penpulimab是首個由中國公司全程獨立主導(dǎo)并成功獲得FDA批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新生物藥，F(xiàn)DA此前已授予其突破性療法、孤兒藥和快速通道三重資格。該產(chǎn)品由康方生物研發(fā)，并由康方生物與正大天晴合資的正大天晴康方負責(zé)后續(xù)開發(fā)和商業(yè)化。

另外，值得注意的是，penpulimab不是第一個獲FDA批準(zhǔn)的國產(chǎn)抗PD-1單抗藥物。2023年10月，君實生物的Toripalimab獲得FDA批準(zhǔn)用于鼻咽癌治療；2024年3月，百濟神州的tislelizumab也獲FDA批準(zhǔn)用于食管鱗狀細胞癌。penpulimab是第三款獲FDA批準(zhǔn)的國產(chǎn)PD-1單抗。

除PD-1外，正大天晴的創(chuàng)新藥物研發(fā)也取得進展。其自主研發(fā)的JAK/ROCK抑制劑羅伐昔替尼片（TQ05105）于1月14日獲得美國FDA的II期IND批準(zhǔn)，用于治療慢性移植物抗宿主病（cGVHD），7月4日，正大天晴還啟動了其自主研發(fā)的HER2雙抗TQB2930的III期臨床研究。

結(jié)語

2025年上半年，F(xiàn)DA新藥審批呈現(xiàn)“以質(zhì)代量”的顯著特點，在批準(zhǔn)的16款創(chuàng)新藥中，半數(shù)為具有突破性的首創(chuàng)新藥。同時，ADC藥物在實體瘤治療領(lǐng)域取得雙重突破，彰顯了療法的巨大潛力。隨著中國創(chuàng)新藥力量的全球崛起，期待2025年將有更多創(chuàng)新藥物獲批上市，造福全球患者。

參考資料

[1]藥智數(shù)據(jù)

[2]https://www.chemicalbook.com/Search.aspx?keyword=Mirdametinib

[3]https://www.chemicalbook.com/Search.aspx?_s=&keyword=Vimseltinib

[4]https://www.fda.gov/

[5]https://aacrjournals.org/mct/article/20/12/2329/675152/Datopotamab-Deruxtecan-a-Novel-TROP2-directed

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