對于糖尿病患者來說，不管是1型糖尿病，還是一些嚴重的2型糖尿病患者，都無法擺脫胰島細胞功能衰竭，長期依賴外源性使用胰島素來控制血糖的命運。但醫學發展的不斷進步，也為糖尿病的治療甚至是”治愈“帶來了新的希望。

在近日，權威醫學期刊 新英格蘭醫學雜志（NEJM）發表的一項臨床研究成果，已經初步實現了糖尿病擺脫胰島素依賴的重大突破。該研究通過干細胞衍生的胰島細胞療法，使參加臨床試驗的1型糖尿病患者恢復了胰島功能，甚至完全實現了停用胰島素，為1型糖尿病患者帶來了治愈的新希望。

相信很多朋友都知道，1型糖尿病屬于自身免疫性的疾病，這種疾病的患者免疫系統會錯誤的攻擊和破壞產生胰島素的胰腺β細胞，導致胰島素分泌不足，進而導致高血糖的問題。

對于1型糖尿病的治療，傳統方式都是通過外源性使用胰島素來降低血糖。但這種治療方法并不能完美解決1型糖尿病患者問題。

傳統治療方式下，大于有超過70%的患者無法實現糖化血紅蛋白控制在7%以下的治療目標，而這種血糖長期升高無法控制達標，可以帶來多重的并發癥風險，并增加相關患者的過早死亡風險。

胰島素治療的另一大不足在于其帶來的低血糖風險，胰島素治療過程中的劑量調整增加了低血糖的風險，嚴重的低血糖同樣也會導致意識喪失，癲癇，昏迷甚至死亡等重大風險。

研究數據顯示，即使是使用最先進的自動胰島素輸送系統，仍有約35%的患者無法達到推薦的HbA1c目標，約9%的患者仍會經歷反復的嚴重低血糖事件。

Zimislecel是一種同種異體干細胞衍生的胰島細胞療法。研究團隊利用胚胎干細胞，通過精確的生物工程技術，誘導其分化為功能完整的胰島細胞群，與傳統的胰島移植不同，zimislecel中含有完全分化的胰島細胞，具備自然胰島的所有功能，而且，通過一次性靜脈輸注即可實現其治療效果。

此次發布的新研究，是對于Zimislecel的1到2期臨床試驗，共納入了14名1型糖尿病患者，這項患者年齡在24歲到60歲之間，評價糖尿病病程長達22.3年，基線糖化血紅蛋白水平為7.8%，血糖達標平均時間49.5%，在傳統的胰島素治療下，平均每年至少發生2到4次的嚴重低血糖事件。

在14名參與者中，有12人接受了完整劑量Zimislecel治療，在接受治療后，全部12名患者的血糖控制均得到了顯著的改善。12名接受完整治療的患者，其糖化血紅蛋白水平均降到了7%以下，血糖完全達標的平均事件超過了70%，而且接受治療后，沒有再出現嚴重的低血糖事件。

在這12名接受完整治療的患者中，有10名患者在治療12個月時，已經不再需要胰島素治療，另外2名患者使用胰島素的劑量也大大減低。

在安全性方面，在完成至少12個月隨訪的14名患者中，大多數不良事件為輕度或中度。最常見的不良事件包括腹瀉，頭痛，惡心，口腔潰瘍，中性粒細胞減少，皮疹等癥狀。需要注意的是，接受治療的受試者中，有3名患者因為中性粒細胞減少而住院觀察，2名患者出現了急性腎損傷，但研究者認為，上述不良事件與Zimislecel治療可能無關，而且沒有任何不良事件導致研究中斷。

這項研究的重要意義在于，通過臨床試驗證明了干細胞衍生的胰島細胞，能夠實現自我調節的生理性胰島素分泌，相當于恢復了胰島細胞的功能，這種方式具有傳統胰島素治療無法達到的可靠性和精準性。

胰島移植也曾經是治療1型糖尿病患者的重要方式，但傳統的移植面臨著供體稀缺，胰島治療不穩定等多種問題，而zimislecel作為干細胞衍生的胰島細胞，本身不需要依賴供體資源，而且可以在實驗室條件下生產，質量也更加可控，而且通過臨床試驗已經證明，這種干細胞衍生出的完全分化的胰島細胞，具備天然胰島細胞的所有功能，不會帶來低血糖風險。

研究中采用了精心設計的免疫抑制方案，既能防止移植的排異反應，又能最大程度地保護移植的胰島細胞功能。這一平衡的實現為治療的長期成功進一步奠定了基礎。

可以說，這項研究的成功為1型糖尿病的治療開辟了全新的道路。如果后續的大規模臨床試驗能夠證實這些結果，zimislecel有望成為1型糖尿病的標準治療方法之一。

但需要指出的是，目前對于這種新型的干細胞療法，其長期效益如何，如何減少免疫抑制帶來的副作用風險，如何確認最適用這種治療的患者人群，如何實現這種治療方式的經濟性，惠及更多的糖尿病患者，都是需要進一步研究和解決的問題。

此次發表的這項新研究代表了1型糖尿病治療領域的一個重要里程碑。通過干細胞衍生的胰島細胞療法，研究團隊成功地在1型糖尿病患者中恢復了胰島功能，實現了生理性血糖調節，并使大多數患者擺脫了對胰島素的依賴。

雖然這只是早期臨床試驗的結果，但其顯示出的巨大潛力讓我們有理由相信，治愈糖尿病不再是遙不可及的夢想。希望這一治療方式能夠在后續的更大規模臨床研究中，探索出良好的有效性和更安全的免疫抑制治療方案，使其真正成為能夠應用于臨床的糖尿病治療方法，提升廣大糖尿病患者的生活質量和健康狀態。

參考文獻：

Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, et al. Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025;392(25):2356-2366.