7月24日,阿斯利康宣布gefurulimab的III期臨床試驗在抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性(Ab+)的全身型重癥肌無力(gMG)成人患者中取得積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示,與安慰劑相比,gefurulimab在第26周時,在重癥肌無力日常生活活動能力量表(MG-ADL)總分上顯示出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義的、相較于基線的改善。
Gefurulimab是一種迷你雙抗(25kD),只包含了靶向C5的抗體重鏈可變區(qū)和與白蛋白(Albumin)特異性結(jié)合的抗體片段。較小的分子量可以帶來更好的滲透性,并且與白蛋白的結(jié)合能夠延長其半衰期,有望成為一款可居家用藥的每周1次的皮下注射療法。
全身型重癥肌無力(gMG)是一種罕見、使人衰弱、慢性的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病,會導(dǎo)致肌肉功能喪失和嚴(yán)重?zé)o力。gMG患者最初可能出現(xiàn)言語不清、復(fù)視、眼瞼下垂和無力等癥狀,隨著疾病進展,癥狀會變得更加嚴(yán)重,包括極度疲勞、吞咽困難、窒息和呼吸衰竭。
該試驗的主要研究者Kelly Gwathmey表示:“gMG相關(guān)癥狀的快速波動和不可預(yù)測的殘疾幾乎會影響患者生活的方方面面,因此早期干預(yù)和持續(xù)的疾病控制是至關(guān)重要的治療目標(biāo)。一種每周一次、可自我給藥的C5抑制劑治療方案將為患者管理病情提供更大的便利性和獨立性,幫助患者更好地掌控自身治療。”
阿斯利康罕見病業(yè)務(wù)部Alexion首席執(zhí)行官Marc Dunoyer表示:“基于Alexion在gMG領(lǐng)域的開創(chuàng)性領(lǐng)導(dǎo)地位,PREVAIL III期試驗的這些積極結(jié)果證明了gefurulimab有潛力為該患者群體提供快速且持續(xù)的疾病控制。這些數(shù)據(jù)匯集了來自20個國家患者的參與,進一步印證了C5抑制療法既有的安全性和療效,并展現(xiàn)了gefurulimab作為一線生物制劑的潛力,同時提供了可自我給藥的便利選擇。”
Gefurulimab耐受性良好,其安全性與既往gMG C5抑制劑試驗中觀察到的一致,未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。這些數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布,并將提交給全球監(jiān)管機構(gòu)。
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