（來源：一度醫(yī)藥）

轉(zhuǎn)自：一度醫(yī)藥

2025年7月23日，據(jù)多方消息，信念醫(yī)藥首款A(yù)AV基因治療藥物波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝，研發(fā)代號：BBM-H901）定價出爐，每瓶定價9.3萬元。

對于一位70公斤體重的患者，完整治療需要44瓶，總價高達(dá)409.2萬元。在慈善援助下，患者自付上限為279萬元。

資料顯示，血友病B是一種遺傳性罕見病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者因體內(nèi)缺少凝血因子，輕微磕碰就可能血流不止，甚至?xí)霈F(xiàn)“自發(fā)性”出血，嚴(yán)重時危及生命。據(jù)測算，中國約有14萬血友病患者，全球約50萬。以往，患者主要通過注射凝血因子進(jìn)行治療，不僅需持續(xù)終生，每年治療費用還高達(dá)幾萬到幾十萬美元。

信念醫(yī)藥成立于2018年，專注于基因治療藥物的研發(fā)。公司自主研發(fā)的BBM-H901注射液作為AAV基因治療藥物，通過靜脈給藥，將優(yōu)化后的凝血因子IX基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，可實現(xiàn)“一次給藥，長期有效”的治療效果。

2019年，信念醫(yī)藥啟動了BBM-H901的研究者發(fā)起臨床研究（IIT）；2021年，其臨床試驗申請獲得國家藥監(jiān)局受理，并于當(dāng)年8月獲批，成為國內(nèi)首個全身性AAV基因治療藥物。

2022年，BBM-H901被納入“突破性治療品種名單”，加速了其臨床試驗進(jìn)程；2024年7月，基于III期注冊臨床研究結(jié)果，BBM-H901的新藥上市申請獲得受理。

2025年4月10日，BBM-H901正式獲批上市，成為國內(nèi)首個獲批上市的AAV基因治療藥物。

截至2025年，美國已批準(zhǔn)超過10款基因療法，多數(shù)定價超過千萬人民幣。例如——

Orchard公司的Lenmeldy（治療異染性腦白質(zhì)退化癥）定價425萬美元（約3040萬人民幣）；

CSL Behring公司的Hemgenix（治療血友病B）定價350萬美元（約2500萬人民幣）；

藍(lán)鳥生物的Zynteglo（治療β-地中海貧血）定價280萬美元（約2000萬人民幣）；

在慈善援助后，信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液279萬元人民幣的價格，僅為美國同類產(chǎn)品Hemgenix的約11%；與諾華的脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma相比（定價212.5萬美元/針）8，波哌達(dá)可基注射液的價格也僅為其約五分之一。

不過，對于普通家庭而言，9.3萬元仍屬較高支出。當(dāng)前，國內(nèi)暫無其他AAV基因藥物上市，信玖凝的價格顯著低于國際同類產(chǎn)品，具有一定的競爭力。并且信玖凝為一次性給藥，可長期維持凝血因子水平。

值得關(guān)注的是，除了信玖凝外，信念醫(yī)藥在研產(chǎn)品管線豐富，治療領(lǐng)域覆蓋多種疾病。如BBM-H803注射液針對血友病A，預(yù)計2025年進(jìn)入臨床3期。還有針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥、帕金森病、骨關(guān)節(jié)炎等未被滿足臨床需求疾病的產(chǎn)品，多個管線已進(jìn)入臨床研究階段或IND申報階段。

來源：信念醫(yī)藥官網(wǎng)