▎藥明康德團隊編輯

首個！Leqembi在歐盟獲批上市

衛材（Eisai）與渤健（Biogen）日前宣布，歐盟委員會（EC）已批準其聯合開發的阿爾茨海默病（AD）療法Leqembi（lecanemab），用于治療因阿爾茨海默病導致的輕度認知障礙（MCI）及輕度癡呆（即早期AD）成人患者，適用人群為載脂蛋白E ε4等位基因（

APOE

4

Leqembi可與β淀粉樣蛋白的可溶性寡聚體特異性結合。在AD患者大腦中，β淀粉樣蛋白的水平升高會促使它們從單體聚集成為二聚體和可溶性寡聚體，最終進一步聚集成為大腦中的淀粉樣蛋白沉積。科學研究顯示，β淀粉樣蛋白的可溶性寡聚體表現出比單體更強的細胞毒性。Leqembi通過與它們結合，可中和并清除具有毒性的可溶性寡聚體。

Leqembi目前已在美國、日本、中國、韓國、以色列、阿聯酋和英國等國家和地區獲得批準。今年一月，它每四周一次靜脈輸注（IV）維持治療方案獲得，用于治療處于輕度認知障礙或輕度癡呆階段的阿爾茨海默病患者。患者在經歷18個月每兩周一次的初始治療階段后，可考慮轉為每四周一次10 mg/kg的維持治療方案，或繼續接受每兩周一次10 mg/kg的治療。

延長腦癌患者總生存期！核藥注冊性試驗即將啟動

Telix Pharmaceuticals今日公布，其LAT-1靶向放射性偶聯藥物（RDC）TLX101（131I-iodofalan）在IPAX-Linz臨床2期研究中，在治療復發性高級別膠質瘤（HGG）患者時取得初步積極結果。

IPAX-Linz是一項單臂、研究者發起的試驗，旨在評估TLX101聯合體外放射治療（EBRT）的安全性、耐受性及初步療效。目標入組人群為首次或第二次復發的高級別膠質瘤患者，包括膠質母細胞瘤患者。

研究結果顯示，TLX101具有良好的耐受性，未觀察到嚴重不良事件。初步療效數據令人鼓舞，患者自接受TLX101治療起的中位總生存期（OS）為12.4個月，自確診起為32.2個月。該結果與此前在IPAX-1臨床1/2期研究中觀察到的結果一致。過往研究顯示，僅接受EBRT治療的復發性膠質母細胞瘤患者的中位OS為9.9個月。

根據此積極結果，Telix預計在2025年下半年于澳大利亞展開TLX101的注冊性研究。此外，Telix已在2024年第四季度與美國FDA進行pre-IND會議，計劃于2025年上半年提交TLX101的IND申請，目標于2025年下半年在美國啟動相關研究。

新銳獲超1億美元開發潛在“first-in-class”療法

Glycomine今日宣布完成1.15億美元C輪融資。所獲得資金將用于推進其主打藥物GLM101進入2b期臨床試驗。本輪融資由CTI Life Sciences Fund、abrdn及Advent Life Sciences共同領投，現有投資方Novo Holdings、Sanofi Ventures、Abingworth、RiverVest Venture Partners、Sanderling Ventures、Chiesi Ventures、Remiges Ventures和Asahi Kasei Ventures也繼續追加投資。

GLM101是一款潛在“first-in-class”的甘露糖-1-磷酸替代療法，正在開發用于治療磷酸甘露糖變位酶2相關性先天性糖基化障礙 （PMM2-CDG）。這是一種罕見且危及生命的遺傳性疾病，目前尚無已批準的治療方法。Glycomine已在歐洲和美國招募了20余名患者參與其進行中的2期研究，并已在兒科患者中啟動給藥。

進行中的2期開放標簽研究的數據表明，GLM101在改善共濟失調方面展現出積極效果。共濟失調是PMM2-CDG最具代表性的致殘表現。在9名成人及青少年患者中，接受GLM101治療24周后，患者的國際共濟失調評估量表（ICARS）評分平均改善了11.9分。

參考資料：

[1] Leqembi?? (lecanemab) is the First Medicine that Slows Progression of Early Alzheimer’s Disease to be Authorized in the European Union. Retrieved April 16, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/15/3062205/0/en/Leqembi-lecanemab-is-the-First-Medicine-that-Slows-Progression-of-Early-Alzheimer-s-Disease-to-be-Authorized-in-the-European-Union.html

[2] PAX-Linz Study Reports Promising Efficacy for TLX101 Glioma Therapy Candidate. Retrieved April 16, 2025 from https://telixpharma.com/news-views/ipax-linz-study-reports-promising-efficacy-for-tlx101-glioma-therapy-candidate/

[3] Glycomine Announces $115 Million Series C Financing to Advance Lead Drug Candidate, GLM101, into a Phase 2b Clinical Trial for PMM2-CDG. Retrieved April 16, 2025 from https://www.glycomine.com/glycomine-announces-115-million-series-c-financing-to-advance-lead-drug-candidate-glm101-into-a-phase-2b-clinical-trial-for-pmm2-cdg/

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