顯著改善肝纖維化，MASH療法2b期臨床試驗最新結果公布

Akero Therapeutics公司今日宣布，在歐洲肝臟研究學會（EASL）大會上公布了其2b期SYMMETRY臨床試驗的最新結果，展示了efruxifermin（EFX）在改善由代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）引起的代償期肝硬化（F4）方面的潛力。

在預設的亞組分析中（基線和第96周均進行肝活檢的患者，N=134），接受EFX（50 mg）治療的患者中有39%達到了肝纖維化改善的標準，而安慰劑組僅為15%（p=0.009）。在意向性治療（ITT）人群（N=181）中，將缺失的第96周活檢結果按無應答者處理后，EFX（50 mg）組仍有29%的患者獲得改善，而安慰劑組為11%（p=0.031）。

▲SYMMETRY試驗的96周數據（圖片來源：參考資料[2]）

SYMMETRY研究的主要終點是第36周時MASH無惡化前提下肝纖維化改善≥1級。盡管EFX治療組在該時間點相較安慰劑組表現出數值上的改善趨勢，但差異未達到統計學顯著性。在基線至第96周均有活檢數據的患者中，第36周與第96周時纖維化改善的比例顯示，EFX組的安慰劑調整治療效果由10%提升至24%。這一效果的增強突顯出在代償期肝硬化患者中，延長EFX治療時間的重要性。

Efruxifermin為工程化、長效纖維細胞生長因子21（FGF21）融合蛋白。FGF21可減緩細胞內應激反應并改善代謝調節。EFX被設計用以減少肝臟脂肪和炎癥、逆轉纖維化、增加胰島素敏感性和改善脂蛋白水平。該療法曾在2022年獲得美國FDA授予突破性療法認定，用以治療MASH。

防止膀胱癌復發，阿斯利康重磅免疫療法3期臨床結果積極

阿斯利康（AstraZeneca）公司今日宣布，3期臨床試驗POTOMAC獲得積極頂線結果：在治療高風險非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者時，重磅PD-L1抑制劑Imfinzi（durvalumab）聯合標準誘導和維持階段的卡介苗（BCG）療法，與單用BCG療法相比，在無病生存期（DFS）方面實現了具有統計學顯著性和臨床意義的改善。該試驗并未設計為對總生存期（OS）進行正式統計學檢驗，但描述性分析結果顯示，Imfinzi聯合治療未對患者OS產生不利影響。詳細數據將在未來的醫學會議上公布，并與全球監管機構分享。

超過70%的膀胱癌患者在確診時為NMIBC，這是一種早期癌癥，腫瘤局限于膀胱內壁表層組織，尚未侵入肌層。約有一半的NMIBC患者屬于具有較高疾病進展或復發風險的高危人群。

Imfinzi是一種人源化的單克隆抗體。通過與PD-L1的結合，阻斷PD-L1與PD-1和CD80蛋白的結合，進而抑制腫瘤的免疫逃逸機制。

治療特異性皮炎，IL-22受體靶向療法2b期臨床結果積極

LEO Pharma今日宣布，其在研藥物temtokibart（一種IL-22RA1拮抗劑）在治療中重度特應性皮炎（AD）成人患者的2b期臨床試驗中取得積極結果。這一研究為2b期、隨機、雙盲、安慰劑對照的劑量探索試驗，旨在評估不同劑量皮下注射temtokibart在中重度AD成人患者中的療效和安全性。

該2b期臨床試驗在中重度AD成人患者中取得了積極的主要終點結果：在3個最高劑量組中，濕疹面積及嚴重度指數評分（EASI）從基線至第16周的百分比變化達到預期。治療整體耐受性良好，大多數不良事件為輕度或中度，且被認為與治療無關。

Temtokibart是一種在研單克隆抗體藥物，擬用于治療中重度AD，其機制為阻斷IL-22RA1受體亞基，從而抑制IL-22的作用，IL-22在特應性皮炎患者中表達顯著提高。

參考資料：

[1] LEO Pharma announces Positive Topline Phase 2b Results for Temtokibart in Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis. Retrieved May 9, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250509981022/en/LEO-Pharma-announces-Positive-Topline-Phase-2b-Results-for-Temtokibart-in-Moderate-to-Severe-Atopic-Dermatitis

[2] Akero Therapeutics Presents Week 96 Results from Phase 2b SYMMETRY Clinical Trial of Efruxifermin in Patients with Compensated Cirrhosis Caused by MASH Showing Fibrosis Improvement without Worsening of MASH at the EASL Congress 2025. Retrieved May 9, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/09/3078060/0/en/Akero-Therapeutics-Presents-Week-96-Results-from-Phase-2b-SYMMETRY-Clinical-Trial-of-Efruxifermin-in-Patients-with-Compensated-Cirrhosis-Caused-by-MASH-Showing-Fibrosis-Improvement.html

[3] IMFINZI? (durvalumab) regimen demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvement in disease-free survival for high-risk non-muscle-invasive bladder cancer in POTOMAC Phase III trial. Retrieved May 9, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250509011796/en/IMFINZI-durvalumab-regimen-demonstrated-statistically-significant-and-clinically-meaningful-improvement-in-disease-free-survival-for-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer-in-POTOMAC-Phase-III-trial

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